Minoryx inicia el primer tratamiento de un paciente con Ataxia de Friedreich en el Hospital La Paz

Fuente, Europa Press | 04 jun, 2019

Minoryx Therapeutics announces first patient dosed in the FRAMES phase 2 trial in Friedreich’s Ataxia

 

La compañía española Minoryx Therapeutics, especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha iniciado el primer tratamiento con el fármaco leriglitazona (‘MIN-102’) a un paciente con Ataxia de Friedreich (FRDA), en el marco de su ensayo clínico ‘FRAMES’.

Este primer paciente comenzó con las dosis a finales de abril en el Hospital Universitario La Paz de Madrid con el equipo médico liderado por el doctor Francisco Javier Rodríguez de Rivera. Paralelamente, el estudio también está reclutando pacientes en el Brain and Spine Institute de París (Francia), el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, el Hôpital Erasme-ULB de Bruselas (Bélgica), y el Universitätsklinikum RWTH de Aachen (Alemania).

‘FRAMES’ es un ensayo doble ciego y controlado con placebo con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad de leriglitazona en los pacientes con Ataxia de Friedreich. La investigadora principal del ensayo es la profesora Alexandra Durr. En total, el estudio incluirá a 36 pacientes mayores de 12 años con una duración del tratamiento de un año.

En modelos preclínicos, leriglitazona pudo regular la ‘PGC1a’, aumentando la supervivencia de las neuronas, mejorando la función mitocondrial y su biogénesis, y restaurando la producción de energía. Leriglitazona también ha demostrado una buena eficacia in vivo en otras enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 2/3 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (AMN), el fenotipo más común de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD).

“Hay una sólida justificación para desarrollar leriglitazona en esta indicación. Actualmente, estamos explorando distintas enfermedades raras que afectan al sistema nervioso central en las cuales leriglitazona podría beneficiar a los pacientes”, ha comentado el CEO de Minoryx, Marc Martinell.

 

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