Fuente, Europa Press | 04 jun, 2019
La compañía española Minoryx Therapeutics, especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha iniciado el primer tratamiento con el fármaco leriglitazona (‘MIN-102’) a un paciente con Ataxia de Friedreich (FRDA), en el marco de su ensayo clínico ‘FRAMES’.
Este primer paciente comenzó con las dosis a finales de abril en el Hospital Universitario La Paz de Madrid con el equipo médico liderado por el doctor Francisco Javier Rodríguez de Rivera. Paralelamente, el estudio también está reclutando pacientes en el Brain and Spine Institute de París (Francia), el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona, el Hôpital Erasme-ULB de Bruselas (Bélgica), y el Universitätsklinikum RWTH de Aachen (Alemania).
‘FRAMES’ es un ensayo doble ciego y controlado con placebo con el objetivo de evaluar la eficacia y seguridad de leriglitazona en los pacientes con Ataxia de Friedreich. La investigadora principal del ensayo es la profesora Alexandra Durr. En total, el estudio incluirá a 36 pacientes mayores de 12 años con una duración del tratamiento de un año.
En modelos preclínicos, leriglitazona pudo regular la ‘PGC1a’, aumentando la supervivencia de las neuronas, mejorando la función mitocondrial y su biogénesis, y restaurando la producción de energía. Leriglitazona también ha demostrado una buena eficacia in vivo en otras enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y se encuentra actualmente en un ensayo clínico de fase 2/3 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (AMN), el fenotipo más común de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD).
«Hay una sólida justificación para desarrollar leriglitazona en esta indicación. Actualmente, estamos explorando distintas enfermedades raras que afectan al sistema nervioso central en las cuales leriglitazona podría beneficiar a los pacientes», ha comentado el CEO de Minoryx, Marc Martinell.
>>> Noticia relacionada (Febrero 2019)
Buenas tardes quisiera entra en ensayos clinicos me diagnosticaron ataxia de frederich con 28 años hace casi 10 años y solo me han medicado con
Auxina y coencima q10
Quisiera provar con otr medicamento actuales
Como puedo hacerlo
Vivo en madrid
Gracias
Buenas tardes Jose Ángel!
La federación de ataxias de España, no es quien recluta a las personas para los ensayos.
Los ensayos clínicos normalmente son puestos en marcha por la industria farmacéutica o institutos de investigación y dirigidos por hospitales, sociedades científicas y/o universidades. Por lo tanto, para participar en uno hay que preguntar en estos centros. No obstante, los médicos también suelen sugerir la participación en estudios a aquellos pacientes que pueden beneficiarse y cumplen los requisitos. (Por lo que podría ser una buena idea comentárselo).
Un saludo y gracias por leernos!
Mi hija tiene 13 años, le determinaron a los 8 años y medio, mediante estudio en Mayo Clinic Ataxia de Frederich, agradecería favor me notificaran sobre esté nuevo tratamiento, avances y mantenerme informada sobre todo lo concerniente a la Ataxia Frederich.
Querida Ingrid!
Todas las noticias relativas a éste o a cualquier otro ensayo del que tengamos conocimiento, las iremos publicando en nuestra web.
Tan sólo comentarte que en las charlas científicas que hemos organizado del 21 al 23 de junio en la localidad de Arroyo de la Encomienda (Valladolid), tendrá lugar una ponencia de «María Pascual Chief Regulatory Officer, miembro senior management team Minoryx. “Ensayo clínico FRAMES”. sobre este ensayo.
Más información en https://fedaes.org/charlas-informativas-ataxia-2019/
Gracias por leernos.