Fuente, 26 de septiembre de 2019

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado, de fase 2/3 para evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con ataxia de Friedreich
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04102501, 25 de septiembre de 2019.

Retrotope, Inc, medicamento RT001 (éster etílico del ácido 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linoleico), fase 3.

RT001  es un ácido graso sintético diseñado para ayudar a restaurar la función de las mitocondrias en enfermedades degenerativas como la ataxia de Friedreich . Las mitocondrias generan la energía que las células necesitan.

Edades elegibles para estudio: 12 años a 50 Años (niño, adulto).

Ubicaciones, Estados Unidos: Collaborative Neuroscience Network, LLC (Long Beach, California), UCLA (Los Ángeles, California), Centro de Investigación de Ataxia USF (Tampa, Florida), Hospital de Niños de la Universidad de Iowa Stead Family (Iowa City, Iowa) y Children’s Hospital de Filadelfia (Filadelfia, Pensilvania)

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, en sujetos con FRDA después de la administración oral del fármaco del estudio (cápsulas activas o de placebo). Sesenta pacientes elegibles se someterán a varias evaluaciones en diferentes momentos durante el estudio. La duración del estudio es de 13 meses, que incluye el cribado, el tratamiento y el período de lavado.

Descripción del estudio
 
 
Breve resumen:
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con Ataxia de Friedreich.
Condición o enfermedad  Intervención / tratamiento  Fase 
De Friedreich Ataxia Droga: RT001Droga: Placebo Fase 3

Descripción detallada:

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, en sujetos con FRDA después de la administración oral del fármaco del estudio (cápsulas activas o de placebo). Sesenta pacientes elegibles se someterán a varias evaluaciones en diferentes momentos durante el estudio. La duración del estudio es de 13 meses, que incluye el cribado, el tratamiento y el período de lavado.
 
 
Tipo de estudio  : Intervencionista (ensayo clínico)
Inscripción estimada  : 60 participantes
Asignación: Aleatorizado
Modelo de intervención: Asignación Paralela
Enmascaramiento: Cuádruple (participante, proveedor de atención, investigador, asesor de resultados)
Propósito primario: Tratamiento
Título oficial: Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado, de fase 2/3 Estudio para evaluar la eficacia, la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad de RT001 en sujetos con de Friedreich Ataxia
Fecha estimada de inicio del estudio : Octubre de 2019
Fecha estimada de finalización primaria : Febrero 2021
Fecha estimada de finalización del estudio : Abril 2021
 

 
 
  Intervención / tratamiento 

Experimental: RT001

  • 9 cápsulas diarias (dosis total de 8,64 g) administradas en 3 cápsulas tres veces al día (TID) con las comidas durante el primer mes de tratamiento.
  • Seis cápsulas diarias (dosis total de 5,76 g) administradas en 3 cápsulas (BID) con desayuno y 3 cápsulas con cena después del primer mes de tratamiento.

Droga: RT001

RT001 es un éster etílico de ácido 9-cis, 12-cis-11,11-D2-linoleico encapsulado, que es un homólogo sintético di-deutero sintético (C11) específico del éster etílico de LA. Cada cápsula contiene 960 mg de RT001.

Placebo Comparator: Placebo

  • 9 cápsulas diarias (dosis total de 8,64 g) administradas en 3 cápsulas tres veces al día (TID) con las comidas durante el primer mes de tratamiento.
  • Seis cápsulas diarias (dosis total de 5,76 g) administradas en 3 cápsulas (BID) con desayuno y 3 cápsulas con cena después del primer mes de tratamiento.

Droga: Placebo

El producto placebo está compuesto de aceite de cártamo USP encapsulado. Las cápsulas de placebo son idénticas en apariencia y tamaño a RT001.

 

 
Edades elegibles para estudio: 12 años a 50 años (niño, adulto)
Sexos elegibles para estudio: Todas
Acepta Voluntarios Saludables: No

Criterios

Criterios clave de inclusión:

  1. Hombres o mujeres de 12 a 50 años de edad.
  2. Historial médico consistente con los síntomas de FRDA a ≤ 25 años de edad
  3. Detección de variantes patogénicas bialélicas en el gen de la frataxina (FXN)
  4. Ambulatorio (con o sin dispositivo de asistencia) y capaz de realizar otras evaluaciones / evaluaciones.
  5. Debe poder caminar 25 pies durante la caminata cronometrada de 1 minuto

Criterios clave de exclusión:

  1. Recibió tratamiento con otras terapias experimentales en los últimos 30 días antes de la primera dosis.
  2. Tratamiento previamente recibido con RT001
  3. Negativa a descontinuar los aceites de pescado u otros suplementos a base de aceite durante la duración del estudio (Evaluación hasta el último procedimiento de estudio completado)
  4. Antecedentes de neoplasias malignas (que no sean carcinomas de células basales)
  5. Incapacidad para completar el protocolo CPET
  6. Mujer que está amamantando o tiene una prueba de embarazo positiva
  7. Antecedentes de diabetes mellitus no controlada (tipo 1 o 2)

 

Retrotope, potencial tratamiento para la Ataxia de Friedreich

Se presenta el diseño de prueba fundamental para la terapia de ataxia de Friedreich a la FDA  

La terapia para la Ataxia de Friedreich con RT001, resultó ser segura y bien tolerada en los ensayos iniciales