Lysogene y Sarepta Therapeutics anuncian la dosificación del primer paciente en AAVance, un ensayo clínico de fase 2/3 que investiga LYS-SAF302, una terapia génica para el tratamiento de MPS IIIA (síndrome de Sanfilippo tipo A)

Se ensaya una terapia génica con vectores basados en virus adenoasociados.
Diversos grupos de investigación a nivel internacional y también nacional están investigando con estos vectores para intentar aplicarlo a la ataxia de Friedreich.
Ojalá que estas investigaciones den buenos resultados y podamos anunciar el inicio de un ensayo clínico para esta patología.
No obstante todo lo que sea avanzar en este tipo de investigaciones siempre nos podrá ayudar.

 

Fuente, 14 de febrero de 2019

– Ensayo para evaluar la eficacia en el estado del desarrollo neurológico de pacientes con MPS IIIA –

CAMBRIDGE, Misa. y PARÍS, 14 de febrero de 2019 (GLOBE NEWSWIRE) – Lisogeno (FR0013233475 – LYS), una compañía biofarmacéutica pionera especializada en terapia génica dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC), y Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ: SRPT), el líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que el primer paciente recibió una dosis de AAVance, un ensayo clínico mundial de Fase 2-3 de LYS-SAF302, una terapia génica para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA).

AAVance es un ensayo de un solo brazo destinado a evaluar la efectividad de la administración única de un vector de virus adenoasociado rh.10 que contiene el gen de la N-sulfoglucosamina sulfohidrolasa (SGSH). MPS IIIA es causada por mutaciones en el gen SGSH, que participa en la producción de una enzima necesaria para la descomposición y eliminación de moléculas de azúcar de cadena larga. LAF-SAF302 está destinado a entregar una copia funcional del gen SGSH y permitir que el cerebro secrete la enzima faltante. El objetivo del ensayo es mostrar el estado del desarrollo neurológico mejorado o estabilizado de los pacientes con MPS IIIA. El ensayo inscribirá a 20 pacientes en ocho sitios en los EE. UU. YEuropa. Puede encontrar más información en www.clinicaltrials.gov .

“El primer paciente que recibió una dosis en el ensayo AAVance es un paso importante para abordar esta enfermedad neurodegenerativa que progresa sin descanso. “Nuestro objetivo es estabilizar o mejorar el estado clínico de los pacientes con MPS IIIA al proporcionar una fuente permanente de enzimas funcionales en el cerebro”, dijoKaren Aiach, Fundador y director ejecutivo de Lisogeno.

“MPS IIIA es una enfermedad neurológica letal con síntomas debilitantes para los cuales actualmente no hay un tratamiento aprobado”, dijo el Investigador Principal, Dr. Ronald Crystal, Presidente de la Departamento de Medicina Genética y el profesor de medicina interna Bruce Webster en Weill Cornell Medicine, y un médico en NewYork-Presbyterian / Weill Cornell Medical Center, quien es un consultor pagado por Lisogeno. “Es una gran motivación saber que el trabajo que estamos haciendo aquí tiene el potencial de marcar una diferencia que cambiará la vida de muchos niños desafortunados, y estoy ansioso por seguir avanzando en esta innovadora terapia”.

“Cada día es una oportunidad para avanzar en el tratamiento de tratamientos transformadores para los pacientes y el hito de hoy es un avance importante hacia ese objetivo”, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo, Sarepta. “Sarepta se compromete a trabajar conLisogeno para avanzar este programa con la mayor urgencia en nombre de los pacientes “.

De acuerdo con el Acuerdo de Licencia y Colaboración Mundial firmado entre Lisogeno y Sarepta, la dosificación del primer paciente con LYS-SAF302 en un ensayo clínico de Fase 2-3 desencadena pagos importantes de USD18 millones de sarepta a Lisogeno.

 

Acerca de MPS IIIA

MPS IIIA es un trastorno de almacenamiento lisosómico neurodegenerativo hereditario raro que afecta a aproximadamente 1 de cada 100,000 recién nacidos. Heredado en un patrón autosómico recesivo, se caracteriza por problemas de comportamiento intratables y regresión del desarrollo que resulta en la muerte temprana. Es causada por mutaciones en el gen SGSH, que codifica una enzima llamada heparan-N-sulfamidasa, necesaria para el reciclaje de heparán sulfato (HS) en las células. La degradación lisosomal interrumpida y el almacenamiento resultante de HS y glicolípidos como los gangliósidos conducen a una neurodegeneración grave. Actualmente no hay opciones de tratamiento para los pacientes.

 

Acerca de LYS-SAF302

LYS-SAF302 es una terapia génica mediada por AAV, cuyo objetivo es reemplazar el gen SGSH defectuoso con una copia saludable del gen. LYS-SAF302 emplea el virus AAVrh10, elegido por su capacidad para atacar el sistema nervioso central. La prueba de concepto se estableció en los modelos pre-clínicos de MPS IIIA que demuestran una expresión fuerte, una distribución amplia y la capacidad del compuesto para corregir los defectos de almacenamiento lisosomal produciendo la enzima faltante. Los datos de seguridad de un estudio de GLP de toxicidad y de biodistribución mostraron que, en cualquier nivel de dosis evaluado, el LYS-SAF302 no se asoció con mortalidad inesperada, cambio en los signos clínicos, peso corporal, comportamiento o hallazgos macroscópicos en el cerebro. Sarepta posee los derechos comerciales exclusivos de LYS-SAF302 enlos Estados Unidos y mercados fuera Europa; yLisogeno mantiene la exclusividad comercial de LYS-SAF302 en Europa.

 

Acerca de Sarepta Therapeutics

Sarepta está a la vanguardia de la medicina genética de precisión, al haber construido una posición impresionante y competitiva en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y, más recientemente, en terapias genéticas para 5 enfermedades de la distrofia muscular de la cintura escapular (LGMD), Charcot-Marie-Tooth (CMT), MPS IIIA, Pompe y otros trastornos relacionados con el SNC, con un total de más de 20 terapias en diversas etapas de desarrollo. Los programas y el enfoque de investigación de la compañía abarcan varias modalidades terapéuticas, que incluyen ARN, terapia génica y edición de genes. Sarepta se nutre de una misión audaz pero importante: mejorar profundamente y extender la vida de los pacientes con enfermedades raras de base genética. Para obtener más información, visite www.sarepta.com .

 

Acerca de Lisogeno

Lisogenoes una compañía de terapia génica centrada en el tratamiento de enfermedades huérfanas del sistema nervioso central (SNC). La compañía ha desarrollado una capacidad única para permitir una entrega segura y eficaz de terapias genéticas al SNC para tratar las enfermedades lisosomales y otros trastornos genéticos del SNC. Un ensayo clínico fundamental en MPS IIIA en asociación conSarepta Therapeutics, Inc. está en curso y se está preparando un ensayo clínico de fase 1-2 en Gangliosidosis GM1. LisogenoTambién está colaborando con un socio académico para definir la estrategia de desarrollo para el tratamiento del síndrome de X frágil, una enfermedad genética relacionada con el autismo. www.lysogene.com .

 

Declaraciones

prospectivas de Sarepta Este comunicado de prensa contiene “declaraciones prospectivas”. Cualquier declaración contenida en este comunicado de prensa que no sea una declaración de hechos históricos puede considerarse como declaraciones a futuro. Palabras como “cree”, “anticipa”, “planea”, “espera”, “pretende”, “pretende”, “potencial”, “posible” y expresiones similares tienen la intención de identificar declaraciones a futuro. Estas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre el diseño del ensayo AAVance y el objetivo de mostrar el estado de desarrollo neurológico mejorado o estabilizado de los pacientes con MPS IIIA; El plan para inscribir a 20 pacientes en ocho sitios en los EE. UU. yEuropa; El objetivo de Lysogene de estabilizar o mejorar el estado clínico de los pacientes con MPS IIIA al proporcionar una fuente permanente de enzimas funcionales en el cerebro; el potencial de LYS-SAF302 para hacer una diferencia que cambia la vida de los niños afectados por MPS IIIA; El compromiso de Sarepta de trabajar conLisogenoavanzar el LYS-SAF302 con la mayor urgencia en nombre de los pacientes; el número de pacientes que sufren MPS IIIA y la oportunidad de mercado potencial de LYS-SAF302; y la misión de Sarepta de mejorar profundamente y extender la vida de los pacientes con enfermedades raras de base genética.

Estas declaraciones prospectivas implican riesgos e incertidumbres, muchas de las cuales están fuera del control de Sarepta. Los factores de riesgo conocidos incluyen, entre otros, los beneficios esperados y las oportunidades relacionadas con el acuerdo conLisogenono se puede realizar o puede tomar más tiempo de lo que se espera debido a los desafíos e incertidumbres inherentes a la investigación y desarrollo de productos; en particular, el acuerdo puede no resultar en ningún tratamiento viable adecuado para la comercialización debido a una variedad de razones, incluida la incapacidad de las partes para cumplir con sus compromisos y obligaciones en virtud del acuerdo, los resultados de la investigación pueden no ser consistentes con los resultados anteriores o puede no ser positivo o, de lo contrario, no cumplir con los requisitos de aprobación regulatorios para la seguridad y eficacia de los productos candidatos, las posibles limitaciones de los recursos financieros y otros recursos de la Compañía, las limitaciones de fabricación que pueden no ser anticipadas o resueltas de manera oportuna o decisiones de la agencia, como las decisiones de la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos con respecto a las patentes que cubren los productos candidatos de Sarepta; e incluso si se logra la comercialización de cualquier producto en virtud del acuerdo, esto puede no generar ningún ingreso significativo para las partes; si el número real de pacientes que padecen MPS IIIA es menor que el estimado, los ingresos y la capacidad de Sarepta para lograr rentabilidad pueden verse afectados negativamente; y los riesgos identificados bajo el encabezado “Factores de riesgo” en el Informe Anual más reciente de Sarepta en el Formulario 10-K para el año finalizado Los ingresos y la capacidad de Sarepta para lograr rentabilidad pueden verse afectados negativamente; y los riesgos identificados bajo el encabezado “Factores de riesgo” en el Informe Anual más reciente de Sarepta en el Formulario 10-K para el año finalizado Los ingresos y la capacidad de Sarepta para lograr rentabilidad pueden verse afectados negativamente; y los riesgos identificados bajo el encabezado “Factores de riesgo” en el Informe Anual más reciente de Sarepta en el Formulario 10-K para el año finalizado31 de diciembre de 2017 y el Informe Trimestral más reciente en el Formulario 10-Q presentado ante el Comisión Nacional del Mercado de Valores(SEGUNDO) Tan bien como otro SEGUNDO Las presentaciones realizadas por la empresa que le recomendamos revisar.

Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar de manera importante y adversa el negocio de la Compañía, los resultados de las operaciones y el precio de negociación de las acciones ordinarias de Sarepta. Para obtener una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres que enfrenta Sarepta, le recomendamos que revise el Informe Anual 2017 de Sarepta en el Formulario 10-K y el más reciente Informe Trimestral en el Formulario 10-Q presentado ante elSEGUNDO Tan bien como otro SEGUNDODeclaraciones realizadas por sarepta. Advertimos a los inversores que no depositen una confianza considerable en las declaraciones a futuro contenidas en este comunicado de prensa. Sarepta no asume ninguna obligación de actualizar públicamente sus declaraciones a futuro basadas en eventos o circunstancias posteriores a la fecha del presente.

Declaraciones prospectivas de Lysogene

Este comunicado de prensa puede contener ciertas declaraciones a futuro, especialmente sobre el progreso de la Compañía en su ensayo clínico de fase 2-3. Aunque la Compañía cree que sus expectativas se basan en suposiciones razonables, todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos incluidas en este comunicado de prensa sobre eventos futuros están sujetas a (i) cambios sin previo aviso, (ii) factores que están fuera del control de la Compañía y (iii) Las capacidades financieras de la empresa. Estas declaraciones pueden incluir, sin limitación, cualquier declaración precedida por, seguida de o que incluya palabras tales como “objetivo”, “creer”, “esperar”, “apuntar”, “intentar”, “puede”, “anticipar”, “estimar “Plan”, “objetivo”, “proyecto”, “voluntad”, “puede tener”, “probable”, “debería”, “podría”, “podría” y otras palabras y términos de significado similar o su significado negativo . Las declaraciones a futuro están sujetas a riesgos e incertidumbres inherentes más allá del control de la Compañía que podrían causar que los resultados reales, el desempeño o los logros de la Compañía sean sustancialmente diferentes de los resultados esperados, el desempeño o los logros expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones a futuro. Se puede encontrar una lista y descripción adicionales de estos riesgos, incertidumbres y otros riesgos en los documentos regulatorios de la Compañía ante la Autorité des Marchés Financiers de Francia, incluido el documento de registro de 2017 (Document de référence), registrado con las Autoridades de Mercados de Francia en desempeño o logros expresados ​​o implícitos por dichas declaraciones prospectivas. Se puede encontrar una lista y descripción adicionales de estos riesgos, incertidumbres y otros riesgos en los documentos regulatorios de la Compañía ante la Autorité des Marchés Financiers de Francia, incluido el documento de registro de 2017 (Document de référence), registrado con las Autoridades de Mercados de Francia en desempeño o logros expresados ​​o implícitos por dichas declaraciones prospectivas. Se puede encontrar una lista y descripción adicionales de estos riesgos, incertidumbres y otros riesgos en los documentos regulatorios de la Compañía ante la Autorité des Marchés Financiers de Francia, incluido el documento de registro de 2017 (Document de référence), registrado con las Autoridades de Mercados de Francia en4 de junio de 2018, bajo el número R. 18-047, y futuras presentaciones e informes de la Compañía. Además, estas declaraciones a futuro son solo a partir de la fecha de este comunicado de prensa. Se advierte a los lectores que no depositen una confianza indebida en estas declaraciones a futuro. Excepto que lo exija la ley, la Compañía no asume ninguna obligación de actualizar públicamente estas declaraciones a futuro, o de actualizar las razones por las cuales los resultados reales podrían diferir sustancialmente de los anticipados en las declaraciones a futuro, incluso si se dispone de nueva información en el futuro. Si la Compañía actualiza una o más declaraciones prospectivas, no debe deducirse que realizará o no actualizaciones adicionales con respecto a esas u otras declaraciones prospectivas.

Este comunicado de prensa ha sido preparado en francés e inglés. En el caso de cualquier diferencia entre los dos textos, la versión en francés prevalecerá.

Publicación de información en Internet

Rutinariamente publicamos información que puede ser importante para los inversores en la sección ‘Para inversores’ de nuestro sitio web en  www.sarepta.com . Alentamos a los inversionistas y potenciales inversionistas a que consulten regularmente nuestro sitio web para obtener información importante sobre nosotros.

Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.

Contactos

Sarepta Therapeutics, Inc.:

Inversores:
Ian Estepan, 617-274-4052
iestepan@sarepta.com

Medios:
Tracy sorrentino, 617-301-8566
tsorrentino@sarepta.com

Lisogeno:
Julie Coulot /Emmanuel huynh
NewCap
lysogene@newcap.eu
+ 33 1 44 71 94 95

 

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Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.