Reata inscribe primer paciente con FA en la Parte 2 del ensayo MOXIe que evalúa el tratamiento con omaveloxolona
Fuente, 24 DE OCTUBRE DE 2017
Reata Pharmaceuticals ha inscrito al primer paciente en la fundamental parte 2 de su estudio MOXIe diseñado para evaluar omaveloxolone (RTA-408) en pacientes con ataxia de Friedreich (FA) .
Omaveloxolone es un activador de Nrf2 de molécula pequeña. Nrf2 es un factor de transcripción que activa la actividad de los genes implicados en la promoción de la función mitocondrial. Se ha demostrado que detiene la inflamación al reducir el estrés oxidativo y bloquear los eventos proinflamatorios, que están involucrados en la función alterada de los pacientes con AF.
Omaveloxolone está siendo desarrollado por Reata en colaboración con AbbVie como tratamiento potencial para personas con ataxia de Friedreich. La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó el estado de medicamento huérfano a omaveloxolone para el tratamiento de FA en junio de 2017. El programa de medicamentos huérfanos de la FDA, diseñado para enfermedades raras que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos, proporciona incentivos fiscales y de desarrollo para empresas, así como siete años de exclusividad de mercado en los EE. UU.
«La ataxia de Friedreich es un trastorno neurológico grave que afecta profundamente a los pacientes y sus familias», dijo Warren Huff, director ejecutivo y presidente de Reata, en un comunicado de prensa . «Sobre la base de los resultados de la Parte 1 de MOXIe, somos optimistas de que la Parte 2 del ensayo MOXIe podría posicionar la omaveloxolona para convertirse en la primera terapia aprobada para pacientes con ataxia de Friedreich».
«Con la iniciación de la Parte 2 de MOXIe, Reata lanzó tres programas fundamentales en los últimos 12 meses», agregó Huff.
Para evaluar la seguridad, efectividad y farmacodinamia (los efectos del medicamento y el mecanismo de acción) de la omaveloxolona oral, Reata inició MOXIe en 2015: un ensayo clínico de Fase 2 aleatorizado, controlado en dos partes ( NCT02255435 ). Se espera que la prueba se complete en 2019.
Los pacientes con ataxia de Friedreich todavía están siendo inscriptos en el ensayo, que se lleva a cabo en siete sitios en los EE. UU., Así como en Australia, Austria y el Reino Unido. Para obtener información, visite este sitio.
La primera parte del ensayo fue un estudio de aumento de dosis que evaluó la seguridad de omaveloxolone en 69 pacientes. A los pacientes se les administró una dosis oral en aumento, comenzando con 5 mg y terminando con 300 mg, una vez al día durante 12 semanas para determinar qué dosis era la máxima tolerada por los pacientes.
Los resultados sugirieron que omaveloxolone indujo Nrf2 con una mejor función mitocondrial y neurológica. Y todas las dosis mejoraron la función neurológica, con la dosis de 160 mg que muestra el efecto terapéutico máximo.
La segunda parte del ensayo, que ahora incluye a su primer paciente, es un estudio de grupos paralelos diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de 150 mg de omaveloxolona en casi 100 pacientes con ataxia de Freidreich que serán aleatorizados para recibir omaveloxolone o placebo.
El punto final primario de esta parte del ensayo será el cambio desde el inicio en la Escala de evaluación de la ataxia de Friedreich modificada (mFARS) de omaveloxolona en comparación con el placebo a las 48 semanas.
Los objetivos adicionales incluyen analizar el cambio desde la línea de base en el trabajo máximo durante las pruebas de ejercicio máximo, impresión global de cambio del paciente e impresión clínica global de cambio.
Aquellos que completen el estudio MOXIe serán elegibles para participar en una prueba de extensión que evaluará la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de omaveloxolone. Aunque los pacientes no sabrán qué tratamiento recibieron anteriormente, en el estudio de extensión, todos recibirán omaveloxolona abierta con 150 mg una vez al día.
