Omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich designado Medicamento Huérfano

Reata Pharmaceuticals completa la presentación continua de la solicitud de nuevo fármaco para la omaveloxolona para el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich

Fuente: 31 de marzo de 2022
https://www.reatapharma.com/investors/news/news-details/2022/Reata-Pharmaceuticals-Completes-Rolling-Submission-of-New-Drug-Application-for-Omaveloxolone-for-the-Treatment-of-Patients-with-Friedreichs-Ataxia/

Si se aprueba, la omaveloxolona se convertiría en la primera terapia indicada para el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich

La ataxia de Friedreich afecta a aproximadamente 5000 pacientes en los Estados Unidos con un estimado de 4000 pacientes diagnosticados

 

Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA), («Reata», la «Compañía», «nuestro», «nos» o «nosotros»), una empresa en etapa clínica compañía biofarmacéutica, anunció hoy la finalización de la presentación continua de una solicitud de nuevo fármaco («NDA») a la Administración de Alimentos y Medicamentos («FDA») de EE. UU. para la omaveloxolona para el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich. Esta NDA está respaldada por los datos de eficacia y seguridad de los estudios MOXIe Parte 1, Parte 2 y MOXIe Extension.

La FDA ha otorgado la designación de vía rápida y la designación de medicamento huérfano a la omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

“Esta presentación de NDA marca un paso importante hacia la disponibilidad de un tratamiento para pacientes con ataxia de Friedreich, un trastorno neuromuscular degenerativo grave sin terapias aprobadas”, dijo Warren Huff, director ejecutivo de Reata. “Quiero agradecer a todos los que hicieron esto posible, especialmente a nuestros pacientes con ataxia de Friedreich, sus familias e investigadores, así como a nuestros empleados, por su tenacidad y fe inquebrantable en el programa clínico de omaveloxolona. Esperamos con interés los próximos pasos en el camino para hacer que la omaveloxolona esté disponible como una terapia de primera clase para la ataxia de Friedreich, pendiente de aprobación”.

Sobre la Ataxia de Friedreich

La ataxia de Friedreich es un trastorno neuromuscular raro, genético, que acorta la vida, debilitante y degenerativo causado típicamente por una expansión repetida de trinucleótidos en el primer intrón del gen de la frataxina, que codifica la proteína mitocondrial frataxina. Las expansiones de repeticiones patogénicas pueden conducir a una transcripción alterada y una expresión reducida de frataxina, lo que puede provocar una sobrecarga de hierro mitocondrial y una mala regulación celular del hierro, una mayor sensibilidad al estrés oxidativo y una producción de ATP mitocondrial alterada. Los pacientes con ataxia de Friedreich generalmente experimentan síntomas en la infancia, incluida la pérdida progresiva de coordinación, debilidad muscular y fatiga que comúnmente resulta en incapacidad motora en pacientes que requieren una silla de ruedas en la adolescencia o en los 20 años. Los pacientes con ataxia de Friedreich también pueden experimentar discapacidad visual, hipoacusia, diabetes y miocardiopatía. En promedio, los pacientes con ataxia de Friedreich mueren alrededor de los treinta y tantos años. Según la literatura y la investigación patentada, creemos que la ataxia de Friedreich afecta aproximadamente a 5000 niños y adultos en los Estados Unidos y 22 000 personas en todo el mundo. Se estima que hay 4.000 pacientes diagnosticados con AF en los Estados Unidos. Actualmente, no existen terapias aprobadas para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

Acerca de la omaveloxolona

La omaveloxolona es un activador en investigación, oral, una vez al día, de Nrf2, un factor de transcripción que induce vías moleculares que promueven la resolución de la inflamación mediante la restauración de la función mitocondrial, la reducción del estrés oxidativo y la inhibición de la señalización proinflamatoria. La FDA ha otorgado designaciones de medicamento huérfano y vía rápida a la omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich. La Comisión Europea ha concedido la Designación de Medicamento Huérfano en Europa a la omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.

Sobre Reata

Reata es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla terapias novedosas para pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales al enfocarse en vías moleculares involucradas en la regulación del metabolismo celular y la inflamación. Los dos candidatos clínicos más avanzados de Reata, omaveloxolona y bardoxolona metil («bardoxolona»), se dirigen al importante factor de transcripción Nrf2 que promueve la resolución de la inflamación al restaurar la función mitocondrial, reducir el estrés oxidativo e inhibir la señalización proinflamatoria. La omaveloxolona y la bardoxolona son fármacos en investigación y ningún organismo ha establecido su seguridad y eficacia .

 

 

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Fuente: Reata Pharmaceuticals, Inc.