Design Therapeutics anuncia la aprobación de la FDA de la solicitud de un nuevo fármaco en investigación para la primera molécula GeneTAC™ para la ataxia de Friedreich
Fuente: https://investors.designtx.com/news-releases/news-release-details/design-therapeutics-announces-fda-clearance-investigational-new

El ensayo de fase 1 de DT-216 en pacientes con ataxia de Friedreich comenzará pronto

Datos principales del ensayo de fase 1 esperados para la segunda mitad de 2022

CARLSBAD, California, 28 de febrero de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Design Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DSGN),

Una empresa de biotecnología que desarrolla tratamientos para trastornos genéticos degenerativos, anunció hoy que su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) para su candidato principal, DT-216, para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA), fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).

La compañía se está preparando para iniciar un ensayo clínico de Fase 1 de DT-216 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los niveles de frataxina (FXN) en pacientes con AF.

Se espera que la inscripción al estudio comience en las próximas semanas.

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad degenerativa multisistémica devastadora causada por una mutación de la expansión repetida GAA del gen FXN que altera la transcripción y reduce la expresión génica. Los niveles bajos de FXN dan como resultado todas las manifestaciones de la enfermedad de AF, incluidos los déficits neurológicos como la pérdida del equilibrio y la coordinación, la cardiomiopatía y las arritmias, así como la diabetes y otros síntomas graves. DT-216 es una molécula pequeña de quimera dirigida al gen GeneTAC™ diseñada para atacar específicamente la mutación de expansión repetida de GAA y restaurar la expresión del gen FXN.

“La autorización de IND para DT-216 es un hito importante para la empresa, que valida aún más el potencial terapéutico de nuestra plataforma GeneTAC™, una nueva clase de medicamentos que se está desarrollando para enfermedades degenerativas graves causadas por un solo defecto genético. Las moléculas GeneTAC™, diseñadas en base a décadas de investigación pionera en los mecanismos de transcripción de genes, son capaces de aumentar o disminuir la expresión de genes causantes de enfermedades y, por lo tanto, tienen el potencial de abordar la causa raíz de las enfermedades genéticas”, dijo João. Siffert, MD, presidente y director ejecutivo de Design Therapeutics. “DT-216 es el primero de una línea de moléculas GeneTAC™, que pueden diseñarse y seleccionarse para propiedades farmacéuticas deseables como tolerabilidad, amplia distribución tisular, incluido el SNC, fabricación eficiente, y administración conveniente. Estamos ansiosos por comenzar el desarrollo clínico de DT-216 para personas con AF, para quienes no hay tratamientos modificadores de la enfermedad disponibles en la actualidad”.

El IND de Design fue respaldado por un paquete integral de datos preclínicos que incluye estudios de dosis múltiples de 2 semanas en roedores y estudios de 2 y 13 semanas en primates no humanos (NHP) que demuestran que la administración sistémica de DT-216 fue bien tolerada en los niveles de dosis. que se prevé alcancen concentraciones en el SNC, el corazón y el músculo esquelético muy por encima de las requeridas para restaurar la expresión del gen FXN en células derivadas de pacientes con AF in vitro .

Acerca de Design Therapeutics
Design Therapeutics es una compañía de biotecnología que desarrolla una nueva clase de terapias basadas en su plataforma de moléculas pequeñas quimeras dirigidas a genes GeneTAC™. Las moléculas GeneTAC™ de la compañía están diseñadas para aumentar o disminuir la expresión de un gen específico que causa una enfermedad para abordar la causa subyacente de la enfermedad. El programa principal de Design se centra en el tratamiento de la ataxia de Friedreich, seguido de un programa de distrofia miotónica tipo 1 y esfuerzos de descubrimiento de otros múltiples trastornos degenerativos graves causados ​​por expansiones repetidas de nucleótidos. Para obtener más información, visite  designtx.com .

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