El ensayo de fase 1 de DT-216 en pacientes con ataxia de Friedreich comenzará pronto
Datos principales del ensayo de fase 1 esperados para la segunda mitad de 2022
CARLSBAD, California, 28 de febrero de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Design Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DSGN),
Una empresa de biotecnología que desarrolla tratamientos para trastornos genéticos degenerativos, anunció hoy que su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) para su candidato principal, DT-216, para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA), fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
La compañía se está preparando para iniciar un ensayo clínico de Fase 1 de DT-216 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los niveles de frataxina (FXN) en pacientes con AF.
Se espera que la inscripción al estudio comience en las próximas semanas.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad degenerativa multisistémica devastadora causada por una mutación de la expansión repetida GAA del gen FXN que altera la transcripción y reduce la expresión génica. Los niveles bajos de FXN dan como resultado todas las manifestaciones de la enfermedad de AF, incluidos los déficits neurológicos como la pérdida del equilibrio y la coordinación, la cardiomiopatía y las arritmias, así como la diabetes y otros síntomas graves. DT-216 es una molécula pequeña de quimera dirigida al gen GeneTAC™ diseñada para atacar específicamente la mutación de expansión repetida de GAA y restaurar la expresión del gen FXN.
“La autorización de IND para DT-216 es un hito importante para la empresa, que valida aún más el potencial terapéutico de nuestra plataforma GeneTAC™, una nueva clase de medicamentos que se está desarrollando para enfermedades degenerativas graves causadas por un solo defecto genético. Las moléculas GeneTAC™, diseñadas en base a décadas de investigación pionera en los mecanismos de transcripción de genes, son capaces de aumentar o disminuir la expresión de genes causantes de enfermedades y, por lo tanto, tienen el potencial de abordar la causa raíz de las enfermedades genéticas”, dijo João. Siffert, MD, presidente y director ejecutivo de Design Therapeutics. “DT-216 es el primero de una línea de moléculas GeneTAC™, que pueden diseñarse y seleccionarse para propiedades farmacéuticas deseables como tolerabilidad, amplia distribución tisular, incluido el SNC, fabricación eficiente, y administración conveniente. Estamos ansiosos por comenzar el desarrollo clínico de DT-216 para personas con AF, para quienes no hay tratamientos modificadores de la enfermedad disponibles en la actualidad”.
El IND de Design fue respaldado por un paquete integral de datos preclínicos que incluye estudios de dosis múltiples de 2 semanas en roedores y estudios de 2 y 13 semanas en primates no humanos (NHP) que demuestran que la administración sistémica de DT-216 fue bien tolerada en los niveles de dosis. que se prevé alcancen concentraciones en el SNC, el corazón y el músculo esquelético muy por encima de las requeridas para restaurar la expresión del gen FXN en células derivadas de pacientes con AF in vitro .
Acerca de Design Therapeutics
Design Therapeutics es una compañía de biotecnología que desarrolla una nueva clase de terapias basadas en su plataforma de moléculas pequeñas quimeras dirigidas a genes GeneTAC™. Las moléculas GeneTAC™ de la compañía están diseñadas para aumentar o disminuir la expresión de un gen específico que causa una enfermedad para abordar la causa subyacente de la enfermedad. El programa principal de Design se centra en el tratamiento de la ataxia de Friedreich, seguido de un programa de distrofia miotónica tipo 1 y esfuerzos de descubrimiento de otros múltiples trastornos degenerativos graves causados por expansiones repetidas de nucleótidos. Para obtener más información, visite designtx.com .
Contacto:
Inversores:
Chelcie Lister
Comunicaciones estratégicas de
THRUST chelcie@thrustsc.com
Medios:
Rachel Ford
Hutman Medios de Ford Hutman
rachel@fordhutmanmedia.com
Buenos días! Me encantaría poder conseguir el fármaco cuando ya este en venta . Soy de Uruguay y tristemente mi hijo de 16 años la padece
Buenas tardes Virginia!
Este fármaco aún no se ha comercializado ya que sigue en fase 1 del ensayo clínico.
De todas formas, siempre recomendamos seguir el consejo y orientación del profesional de la salud que se encarga de la enfermedad de tu hijo.
Ellos son quienes mejor podrán asesorarnos.
Gracias por leernos y un saludo.
Hola, buenos días soy Alvaro Quiroga de Colombia, fui diagnosticado con Ataxia de Federich y Miotonia Muscular Congénita. Inició a los 16 años y actualmente tengo 38 años. Estoy muy interesado del fármaco o tratamiento. Totalmente agradecido. Bendiciones
Buenas tardes Alvaro!
En esta noticia hablan de un ensayo en fase I por lo que es muy pronto para poder saber lo que pasará.
Pero sí podemos decir que no se ha comercializado aún.
Tan pronto como haya noticias procedentes de una fuente fidedigna os lo haremos llegar.
Un saludo, esperamos haber sido de ayuda.
Mi hija tiene atàxia de friedreich y estamos interesados en el proceso de este ensayo y sobretodo en sus resultados.
Buenas tardes Pilar!
Gracias por contactar con nosotros.
Se trata de un ensayo clínico en fase 1.
Aún están reclutando participantes, se está llevando a cabo en New Jersey, EE.UU.
Y se estima que esta primera fase del ensayo se complete a finales de año.
Por el momento no hay resultados pero tan pronto como se publiquen y provengan de una fuente seria lo compartiremos con vosotros.
No dejes de leernos.
Esperamos haber sido de ayuda, un saludo
Hola soy Abril mi hermano tiene ataxia de Friedreich pero somos de Argentina. De tener un desenlace positivo, ¿Habrá posibilidades de que llegue a Argentina?… Cuanto tiempo llevan estos procesos ?
¡Buenas tardes Abril!
Lamentablemente aún no existe cura para la ataxia, y aún no se han aprobado terapias modificadoras de la enfermedad para tratar su causa subyacente. Sin embargo, hay varias terapias de investigación en desarrollo y en ensayos clínicos para la prevención y el tratamiento de la ataxia.
Esto es un gráfico de las investigaciones actuales más relevantes:
https://fedaes.org/wp-content/uploads/2022/04/FAtreatmentPipeline-Mar2022.jpg
Este ensayo aún está en fase I por lo que es muy pronto para poder saber lo que pasará.
Tan pronto como haya noticias procedentes de una fuente fidedigna os lo haremos llegar.
Un saludo, esperamos haber sido de ayuda.
Hola, estamos interesados en este ensayo, mi madre tiene esta enfermedad y estaría fenomenal que se consiguiera al guía avnze para personas como ellos y mejoren un poco su calidad de vida
Buenas tardes Patricia!
La noticia comenta que Design Therapeutics anunció que su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) para su candidato principal, DT-216, para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA), fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y que la compañía se está preparando para iniciar un ensayo clínico de Fase 1 de DT-216 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y los niveles de frataxina (FXN) en pacientes con AF.
Pero lamentamos decirte que nosotros no tenemos la competencia para enrolar a personas en este ensayo.
Desde la federación de ataxias de España siempre recomendamos que el profesional de la salud encargado de atender a tu madre os oriente sobre éste u otros temas relacionados con la salud.
Esperamos haber sido de ayuda.
Un saludo
Hola soy paciente de 48 años con AF y estoy interesado en cualquier ensayo… hasta ahora me mantengo en pie y camino con una muleta,pero en breve me tocará ya sentarme en silla de ruedas…tengo dos hijos menores a mi cargo desde q nacieron su madre nos abandonó y solo pido poder vivir hasta q ellos se puedan valer por sí mismos les agradecería lo tuviesen es cuenta … muchas gracias
Buenas tardes David!
Gracias por contactar con nosotros. Entendemos perfectamente y lamentamos la situación que atraviesas.
Lamentablemente aún no existe cura para la ataxia, y aún no se han aprobado terapias modificadoras de la enfermedad para tratar su causa subyacente. Sin embargo, hay varias terapias de investigación en desarrollo y en ensayos clínicos para la prevención y el tratamiento de la ataxia.
Nosotros, somos una federación de pacientes de ataxia, familiares y amigos pero no tenemos las competencias necesarias para enrolar a personas en ensayos.
Tan pronto como haya noticias procedentes de una fuente fidedigna sobre algún probable tratamiento para la ataxia os lo haremos llegar.
De todas formas ya que es poco lo que podemos hacer, te incluimos en el listado de nuestro boletín de noticias.
Un saludo, esperamos haber sido de ayuda.