Larimar Therapeutics ha anunciado un progreso significativo en el desarrollo de nomlabofusp, un tratamiento diseñado para abordar la causa raíz de la ataxia de Friedreich. La empresa inició la presentación de una solicitud de licencia biológica (BLA) ante la FDA tras obtener resultados alentadores en un estudio de etiqueta abierta a largo plazo. Los datos clínicos revelan que los pacientes experimentaron un aumento sostenido en los niveles de frataxina y una mejora en sus capacidades funcionales en comparación con la progresión natural de la enfermedad. Aunque se reportaron casos de anafilaxia, el perfil de seguridad se considera bien caracterizado y el fármaco fue generalmente bien tolerado por los participantes. Larimar tiene previsto comenzar un estudio de fase 3 a finales de 2026, con el objetivo de lanzar comercialmente esta terapia a mediados de 2027
1. La FDA acepta revisar la solicitud de aprobación
Larimar ha comenzado a enviar la documentación para solicitar la aprobación acelerada de nomlabofusp.
Esto significa que la FDA les ha comunicado que:
- los datos disponibles parecen suficientes para presentar la solicitud,
- aceptará revisar el medicamento,
- la decisión dependerá ahora del proceso de evaluación.
Es una noticia muy relevante porque no tendrán que esperar a terminar el ensayo fase III para que la FDA estudie el medicamento.
2. La frataxina aumenta de forma muy importante
La ataxia de Friedreich aparece porque las personas producen muy poca frataxina (FXN).
Nomlabofusp intenta llevar frataxina al interior de las células.
Los resultados muestran que:
- al inicio los pacientes tenían aproximadamente 3,7 pg/µg de frataxina en piel;
- después de un año tenían 12,1 pg/µg.
Es decir, más del triple.
3. Todos los pacientes que llegaron al año alcanzaron niveles considerados protectores
Este dato es probablemente el más impresionante.
Los investigadores consideran que alcanzar el 50 % del nivel de frataxina de una persona sana puede ser suficiente para parecerse a los llamados portadores sanos, personas que tienen una copia alterada del gen pero nunca desarrollan la enfermedad.
Los resultados fueron:
- antes del tratamiento: 4 %
- 1 mes: 38 %
- 3 meses: 50 %
- 6 meses: 82 %
- 12 meses: 100 %
Es decir:
los 9 de 9 pacientes que llevaban un año alcanzaron ese nivel.
4. Los pacientes mejoran en lugar de empeorar
Normalmente la ataxia de Friedreich empeora cada año.
Larimar comparó sus pacientes con el gran estudio natural FACOMS, donde se observa cómo progresa la enfermedad sin este tratamiento.
Los resultados fueron:
Escala mFARS
Sin tratamiento:
➡️ empeoraban aproximadamente 1,6 puntos al año
Con nomlabofusp:
➡️ mejoraban 1 punto
La diferencia total fue de 2,6 puntos.
Tras 18 meses la diferencia alcanzó 4,6 puntos, algo muy llamativo para una enfermedad neurodegenerativa.
5. Un paciente volvió a caminar
Entre los 13 pacientes que completaron un año:
- 6 no caminaban.
- 7 sí caminaban.
Después de un año:
✅ ninguno de los que caminaban dejó de hacerlo.
Y además:
1 de los 6 que utilizaban silla de ruedas volvió a ser capaz de caminar.
Esto no significa que vaya a ocurrir en todos los pacientes, pero demuestra que podría existir cierta recuperación funcional.
6. ¿Es seguro?
En general sí, aunque existe un problema importante.
Los efectos secundarios más frecuentes fueron:
- reacciones en el lugar del pinchazo;
- leves o moderadas;
- disminuyeron con el tiempo.
Sin embargo:
10 pacientes sufrieron anafilaxia, una reacción alérgica grave.
La buena noticia es que:
- todos se recuperaron completamente;
- ninguno quedó con secuelas;
- la mayoría ya había recibido el medicamento anteriormente.
Entre los pacientes completamente nuevos solo ocurrió 1 caso de anafilaxia entre 11 personas.
7. ¿Qué pasará ahora?
Larimar anuncia tres hitos:
✅ Comenzar el ensayo fase III mundial durante el tercer trimestre de 2026.
✅ Completar toda la documentación para la FDA durante la segunda mitad de 2026.
✅ Si todo va bien, lanzar el medicamento aproximadamente a mediados de 2027.
