Planes para ensayos clínicos en Ataxia de Friedreich

Fuente original: https://www.ataxia.org.uk/research/lexeo-therapeutics-announce-plans-for-clinical-trial/

Publicado el 14/03/2022

LEXEO Therapeutics es una empresa de terapia génica que desarrolla tratamientos para una serie de afecciones, incluida la miocardiopatía asociada con la Ataxia de Friedreich.

En febrero de 2022, LEXEO Therapeutics anunció que la FDA había aprobado una solicitud de nuevo fármaco en investigación para su producto de terapia génica LX2006. Este es un requisito indispensable antes de que puedan llevarse a cabo los ensayos clínicos.

LEXEO planea comenzar un ensayo clínico de Fase I/II a finales de este año en personas con miocardiopatía FA. Una vez que reciban LX2006, se realizará un seguimiento de la seguridad y la eficacia de los pacientes (observación inicial de 12 meses seguida de un seguimiento a largo plazo durante un total de 5 años). Este ensayo se llevará a cabo en 10 pacientes en los EE. UU. y evaluará principalmente la seguridad de LX2006.

Si esta prueba tiene éxito, LEXEO espera realizar futuras pruebas en otras regiones.

LX2006 es un tratamiento de terapia génica, que está diseñado para entregar un gen de frataxina funcional a las células del corazón, para promover la expresión de la proteína frataxina, que se reduce en AF.

En estudios preclínicos, LX2006 revirtió los síntomas cardíacos de la FA en modelos animales.

LEXEO Therapeutics planea realizar seminarios web para pacientes en el futuro para compartir actualizaciones con la comunidad de pacientes con AF. Nos complace ver este emocionante desarrollo que hará que un candidato a terapia génica de FA ingrese a estudios clínicos, e informaremos cualquier resultado a medida que se publiquen.

Lea el comunicado de prensa aquí .

LEXEO Therapeutics anuncia la aprobación de la FDA de la solicitud de nuevo fármaco en investigación para LX2006, un candidato de terapia génica basado en AAV para la miocardiopatía por ataxia de Friedreich

– Se espera que el ensayo clínico de fase 1/2 comience a mediados de 2022 –

– LX2006 es el primer programa en etapa clínica de la cartera cardiovascular de LEXEO y
el tercer candidato a terapia génica en etapa clínica de toda su cartera –