NUEVA YORK, 30 de junio de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – LEXEO Therapeutics , una compañía de terapia génica en etapa clínica, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de Enfermedad Pediátrica Rara y la designación de Medicamento Huérfano a LX2006 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA).

LX2006 es una terapia génica mediada por virus adenoasociado (AAV) administrada por vía intravenosa que codifica el gen de la frataxina humana.

Las designaciones otorgadas a LX2006 cubren enfermedades cardíacas y síntomas más amplios asociados con AF.

La FDA otorga la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a niños de 18 años o menos y a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Si se aprueba una solicitud de licencia de biológicos (BLA) para LX2006, LEXEO puede ser elegible para recibir un vale de revisión prioritaria que puede venderse o transferirse.

La FDA otorga la designación de Medicamento Huérfano a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar una enfermedad rara que afecta a menos de 200.000 personas en los EE. UU. Los programas con estatus de Medicamento Huérfano son elegibles para varios incentivos de desarrollo.

“Recibir la designación de Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano demuestra la tremenda urgencia de enfoques terapéuticos nuevos e impactantes como LX2006 para las personas diagnosticadas con ataxia de Friedreich”, dijo R. Nolan Townsend, Director Ejecutivo de LEXEO Therapeutics.

“Es fundamental que avancemos en nuevas terapias que modifiquen la enfermedad con el potencial de transformar la vida de los pacientes con AF, y esperamos continuar nuestra colaboración con la FDA a medida que avanzamos en LX2006 a través del desarrollo clínico”.

La FA es un trastorno degenerativo multisistémico poco común que afecta aproximadamente a una de cada 50.000 personas en los Estados Unidos.

Es una afección hereditaria causada por una mutación genética que interrumpe la producción normal de la proteína frataxina, que funciona en las mitocondrias de la célula.

Se hereda de manera autosómica recesiva, por lo general comienza en la infancia y conduce a una coordinación muscular deteriorada (ataxia) que empeora con el tiempo, por lo general progresa a afecciones cardíacas graves que pueden provocar insuficiencia cardíaca, que es la causa más común de muerte en la AF. pacientes.

LEXEO planea iniciar un ensayo clínico de fase I / II de LX2006 en pacientes con miocardiopatía asociada con AF en 2021.

Acerca de LEXEO Therapeutics, Inc.

LEXEO Therapeutics es una empresa de biotecnología totalmente integrada con sede en la ciudad de Nueva York que actualmente tiene su sede en el Alexandria Center® for Life Science y que tiene como objetivo aplicar la ciencia transformacional de la terapia génica para abordar algunas de las enfermedades genéticas y adquiridas más devastadoras del mundo. La línea de productos de LEXEO Therapeutics consiste en terapias mediadas por virus adenoasociados (AAV) desarrolladas principalmente en el Departamento de Medicina Genética de Weill Cornell Medicine. Más allá de los programas principales de LEXEO Therapeutics, que se centran en enfermedades monogénicas raras y no raras (mutación de un solo gen), la cartera preclínica de la compañía abarca enfermedades monogénicas, así como enfermedades hereditarias y adquiridas en un espectro de tamaños de población de pacientes y un rango de necesidades médicas insatisfechas. En tono rimbombante, LEXEO Therapeutics se centrará en el avance de los programas clínicos hasta la comercialización, con el objetivo de mantener una colaboración de investigación en curso con el Departamento de Medicina Genética de Weill Cornell Medicine para ayudar a avanzar en la cartera preclínica de la compañía. Para mayor información por favor visitehttp://www.lexeotx.com/  o LinkedIn .

 

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