La terapia genética corrige los efectos cardíacos de la ataxia de Friedreich

New Rochelle, NY, 18 de septiembre de 2020 : la terapia génica se utilizó con éxito para superar los efectos cardíacos de la ataxia de Freidreich (FA) en un modelo de ratón de la enfermedad, como se informa en la revista Human Gene Therapy revisada por pares. Haga clic aquí para leer el artículo de texto completo gratis en línea hasta el 18 de octubre de 2020.

Los investigadores de Weill Cornell Medical College crearon un modelo de ratón único y específico para el corazón de FA que es similar a la enfermedad humana en etapa temprana. Los ratones son normales en reposo, pero presentan síntomas cardíacos inducidos por el estrés, como cuando hacen ejercicio en una cinta rodante.

En el artículo ” Modelo de ratón inducido por estrés de las manifestaciones cardíacas de la ataxia de Friedreich corregidas por terapia génica mediada por AAV “, los ratones tratados recibieron una dosis intravenosa única de terapia génica de virus adenoasociado (AAV) para administrar el gen de la frataxina , que es deficiente en FA. Estos ratones exhibieron un rendimiento en el ejercicio en una cinta que era indistinguible de sus compañeros de camada sanos.

“La complejidad de los trastornos de un solo gen a menudo complica las estrategias que se abordan en la terapia genética clínica”, según el editor en jefe de terapia genética humana, Terence R. Flotte, MD , Celia e Isaac Haidak, profesor de educación médica y decano, rector y Vicecanciller ejecutivo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts. “La demostración de estos autores de que la AF puede requerir un método de administración sistémica para corregir las manifestaciones cardíacas y neurológicas de la enfermedad podría ser de importancia crítica en la futura terapia génica de AF”.

 

Acerca de la revista
Human Gene Therapy , la revista oficial de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular y otras ocho sociedades internacionales de terapia génica, fue la primera revista revisada por pares en el campo y proporciona acceso completo a los pilares críticos de la genética humana. terapia: investigación, métodos y aplicaciones clínicas. La revista está dirigida por el editor en jefe Terence R. Flotte, MD, Celia e Isaac Haidak, profesor de educación médica y decano, rector y vicecanciller ejecutivo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, y una prestigiosa junta editorial internacional. Human Gene Therapy está disponible en forma impresa y en línea. Las tablas de contenido completas y un ejemplar de muestra están disponibles en elsitio web de Human Gene Therapy .

 

Acerca de la editorial
Mary Ann Liebert, Inc., las editoriales son conocidas por establecer revistas autorizadas revisadas por pares en muchas áreas prometedoras de la ciencia y la investigación biomédica. Su revista especializada en biotecnología, GEN ( Genetic Engineering & Biotechnology News ), fue la primera en su campo y hoy es la publicación más leída de la industria en todo el mundo. Una lista completa de las 90 revistas, libros y revistas de noticias de la firma está disponible en el sitio web de editores de Mary Ann Liebert, Inc.

 

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