IntraBio recibe la designación de medicamento huérfano para la ataxia espinocerebelosa por la FDA

Fuente, Lunes 10 de diciembre de 2018

IntraBio Inc., una compañía biofarmacéutica en etapa avanzada que desarrolla terapias novedosas para enfermedades neurodegenerativas raras (“huérfanas”) y comunes, anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. otorgó a su serie de compuestos derivados (IB1000) para el tratamiento de las ataxias espinocerebelosas (SCA), de las cuales actualmente hay más de 40 subtipos conocidos, la designación de medicamento huérfano..

IntraBio ha recibido previamente la designación de medicamento medicinal huérfano de la Comisión Europea para IB1000 para el tratamiento de las ataxias espinocerebelosas.

Esta designación de medicamento huérfano proporciona una serie de beneficios regulatorios de la FDA, como un crédito fiscal del 25% por los costos de desarrollo clínico, una exención para todas las tarifas de los usuarios de medicamentos recetados en el momento de la aprobación de la comercialización (aproximadamente $ 2.5 millones de dólares por indicación) y la exclusividad de 7 años en los EE. UU. a partir de la fecha de autorización de comercialización.

“Los esfuerzos de IntraBio para buscar un tratamiento para la Ataxia son muy necesarios para la población de pacientes con Ataxia”, dijo la Directora Médica de la Fundación Nacional de Ataxia (NAF), Susan Perlman, MD “. La designación de fármaco huérfano para la serie de compuestos derivados IntraBio (IB1000s) acelerará el desarrollo de este agente, que tiene una actividad neuroprotectora y sintomática potencial para SCA y otros trastornos del sistema nervioso central. NAF (Fundación Nacional de Ataxias) apoya los esfuerzos de IntraBio para ofrecer a la comunidad de Ataxia una opción de tratamiento que puede aliviar algunos de sus síntomas que alteran la vida “.

 

Las Ataxias espinocerebelosas

Las Ataxias espinocerebelosas (SCA, por sus siglas en inglés) se refiere a un grupo genéticamente heterocigoto de ataxias cerebelosas autosómicas dominantes (ADCA) hereditarias y progresivas. Los SCA exhiben un patrón unificado de neurodegeneración, acompañado por ataxia progresiva, y afectan entre 1 y 9: 100,000 nacidos vivos. Las SCA se han agrupado debido a su patrón de herencia autosómico dominante y porque comparten un patrón unificado de neurodegeneración. La mayoría de las SCAs manifiestan una degeneración significativa del sistema nervioso central más allá del cerebelo hacia el tronco encefálico y la médula espinal, de ahí la designación de ataxia “espinocerebelosa”.

IntraBio, con sus colaboradores, ha evaluado el efecto de los IB1000 en estudios de uso compasivo en más de 175 pacientes, lo que constituye la base científica de los IB1000 que se investigarán para el tratamiento de 18 indicaciones, incluidas las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos de almacenamiento lisosomal. Oportunidades futuras para desarrollar aún más la serie IB1000 en indicaciones adicionales incluyen la demencia con cuerpos de Lewy (LBD), los parkinsonismos, el síndrome de piernas inquietas (SPI), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la esclerosis múltiple (EM), todas las cuales presentan un alto nivel de riesgo.

Necesidades medicas

IntraBio se encuentra actualmente en el proceso de solicitud de ensayos clínicos multinacionales con su activo principal (IB1001) para el tratamiento de ciertas ataxias cerebelosas hereditarias (CA), enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y gangliosidosis GM2 (Tay-Sachs y la enfermedad de Sandhoff).

 

Acerca de IntraBio

IntraBio Inc. es una compañía biofarmacéutica con una línea de medicamentos en etapa avanzada que incluye tratamientos novedosos para enfermedades neurodegenerativas comunes y raras. La plataforma de IntraBio es el resultado de décadas de investigación e inversión en universidades e instituciones de primer nivel en todo el mundo. Sus programas clínicos aprovechan la experiencia en la función lisosomal y la señalización intracelular del calcio de sus fundadores científicos de la Universidad de Oxford y la Universidad de Munich.

El equipo de gestión y los consultores de IntraBio tienen una vasta experiencia comercial y un historial exitoso de desarrollo de medicamentos en los Estados Unidos y Europa. Juntos, el equipo de IntraBio traduce la investigación científica innovadora en los campos de la biología lisosomal, la autofagia y la neurología en nuevos fármacos para un amplio espectro de enfermedades genéticas y neurodegenerativas, a fin de mejorar significativamente la vida de los pacientes y sus familias.

IntraBio Inc. es una corporación estadounidense con sus principales laboratorios y oficinas en Oxford, Reino Unido.

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www.intrabio.com

FUENTE: IntraBio Inc.