Ensayo de fase 1 de CTI-1601, Prueba de terapia potencial para la Ataxia de Friedreich, comienza a reclutar pacientes

Un ensayo de Fase 1 que evalúa la terapia de investigación CTI-1601 de Chondrial Therapeutics como tratamiento para pacientes con ataxia de Friedreich ha comenzado a reclutar pacientes.

Recientemente, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) le otorgó a la terapia enfermedades pediátricas raras y designaciones de vía rápida , además de su designación previa de medicamento huérfano .

La designación de enfermedad pediátrica rara se otorga a las aplicaciones de productos para enfermedades que afectan a menos de 200,000 niños, de 18 años o menos, en los EE. UU.

El objetivo de la vía rápida es acelerar el desarrollo de una terapia y acelerar su aprobación al proporcionar reuniones más frecuentes con la FDA y discusiones sobre el plan de desarrollo.

El ensayo de fase 1 de Chondrial ( NCT04176991 ) se está llevando a cabo en un solo sitio clínico en Nueva Jersey y planea inscribir a 32 participantes. El reclutamiento está en curso, y puede encontrar más información aquí .

Los participantes de FA, mayores de 18 años, serán asignados aleatoriamente a un placebo o dosis ascendentes únicas de CTI-1601, ambas administradas por vía subcutánea (debajo de la piel).

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia. Los puntos finales adicionales (secundarios) incluyen su farmacocinética (absorción, distribución, metabolismo y excreción de la terapia) y farmacodinámica , el estudio del efecto de la terapia en el cuerpo y su mecanismo de acción.

Los resultados principales del programa clínico de Fase 1 se esperan para fines de 2020.

“En nombre de FARA [Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich] y la comunidad de FA, estamos agradecidos al equipo de Chondrial por su arduo trabajo y dedicación en avanzar CTI-1601 a este importante hito para una enfermedad debilitante y progresiva que carece de opciones de tratamiento adecuadas y actualmente solo se trata sintomáticamente “, dijo Jennifer Farmer, directora ejecutiva de FARA, en un comunicado de prensa .

“FARA se compromete a ayudar a Chondrial con el reclutamiento para este ensayo al comunicarse con las personas con FA inscritas en el Registro Global de Pacientes de Ataxia de Friedreich y otros esfuerzos de concientización”, agregó.

CTI-1601 utiliza una proteína transportadora para administrar frataxina (la proteína que falta en la FA) a las mitocondrias, donde se espera que la proteína madure y se integre en el metabolismo mitocondrial. Al reponer los niveles de frataxina saludable, CTI-1601 puede ayudar a minimizar y detener la progresión de la enfermedad.

“CTI-1601 está diseñado para abordar la causa raíz de la ataxia de Friedreich: bajos niveles de frataxina”, dijo Carole Ben-Maimon, MD, presidenta y directora ejecutiva de Chondrial Therapeutics.

Los estudios en un modelo de ratón de FA mostraron que el tratamiento con CTI-1601 (anteriormente llamado TAT Frataxin) mejoró la vida media de los ratones en un 53% , con mejoras también en la función cardíaca . Estos hallazgos respaldaron el lanzamiento del programa clínico para  CTI-1601 .

“El inicio de nuestro programa clínico de Fase 1 fue respaldado por datos preclínicos positivos y es un importante paso adelante para los pacientes afectados por FA, una enfermedad devastadora y progresiva para la que no hay cura”, dijo Ben-Maimon.

El programa clínico de CTI-1601 se desarrollará bajo un nuevo nombre de la compañía, Larimar Therapeutics, después de una fusión recientemente anunciada entre Chondrial Therapeutics y Zafgen .

“Estamos increíblemente complacidos de anunciar esta fusión propuesta, ya que, una vez completada, anticipamos que proporcionará recursos significativos para avanzar CTI-1601, nuestro novedoso tratamiento terapéutico desarrollado para pacientes con ataxia de Friedreich y expandir nuestros esfuerzos en el desarrollo de tratamientos potenciales adicionales para otras enfermedades raras “, dijo Ben-Maimon.