Nos es grato compartir con vosotr@s, la siguiente información relativa al ensayo Clínico STRIDES para pacientes de SCA3 y para el que ya se ha empezado a reclutar candidat@s en Europa.

Los centros colaboradores en España son:

• el Hospital Ramón y Cajal de Madrid,

• El Hospital La Fe de Valencia y

• el Hospital Clínic de Barcelona

Si estáis interesad@s en participar en este estudio, por favor poneros en contacto con vuestro centro/médico de referencia a la mayor brevedad, para que puedan valorar vuestra candidatura y hacer las gestiones necesarias para que podáis participar, si es el caso.

Recordad que las plazas son limitadas.

También contamos con 2 hospitales en Portugal (Coimbra y Lisboa) como centros colaboradores fuera de los Estados Unidos,

Ya que el estudio requiere de 1 desplazamiento semanal durante 56 semanas consecutivas queremos comentaros también, que se puede solicitar el reembolso de parte de los gastos de desplazamiento, para aquellos que no estéis cerca de ninguno de los centros participantes.

Esperamos que esta información sea de vuestro interés. Podéis ampliarla visualizando el siguiente Webinar en inglés impartido por la NAF (National Ataxia Foundation, en EEUU):

PrepRARE Webinar: STRIDES Study for SCA3
https://www.youtube.com/watch?v=9xfSAfItq5U&t=6s

Plataforma R+SCAs

www.r-scas.org

RE: SLS-005-302: Ensayo clínico aleatorio doble ciego, para evaluar la Seguridad y la Efectividad de la Inyección de Trehalosa 90.5 mg/mL, administrada mediante infusión intravenosa, para el tratamiento de adultos con Ataxia Espinocerebelosa.

Te invitamos a participar en el ensayo clínico STRIDES, un estudio de investigación clínica de un nuevo fármaco (no aprobado para su comercialización) para el tratamiento de la Ataxia Espinocerebelosa (SCA).

Este estudio está patrocinado por la empresa Seelos Therapeutics Inc. y el nombre del nuevo fármaco objeto de investigación es SLS-005 (trehalosa), un azúcar producido de forma natural y que se usa en pequeñas cantidades en algunos alimentos, cosméticos y otros.

Los estudios previos realizados con este nuevo fármaco en células, animales y humanos con SCA, muestran que en dosis más altas, este fármaco puede ayudar a eliminar las moléculas dañadas de las células, en enfermedades como las SCA.

El fármaco se administra 1 vez por semana durante un período de 52 semanas consecutivas, mediante inyección intravenosa, para asegurar que una cantidad suficiente de trehalosa llega a las células del cerebro y de la médula espinal.

STRIDES es un estudio que se encuentra en fase 2b/3 y que tiene previsto reclutar hasta un máximo de 245 participantes con SCA tipo 3, de edades comprendidas entre los 18 y 75 años. Los participantes serán reclutados a nivel mundial por 30 centros en total, aproximadamente 7 de los cuales serán de los EEUU.

A 200 pacientes se les administrará una dosis de 0.75g/Kg del fármaco estudiado (SLS-005) o de placebo (sustancia parecida al fármaco, pero que no contiene ningún ingrediente activo).

A los 45 pacientes restantes se les administrará una dosis de 0.5g/Kg del fármaco estudiado (SLS-005) o de placebo.

La participación en el estudio tendrá una duración total de 56 semanas:

2 semanas de pruebas para monitorizar y evaluar la idoneidad de los candidatos,

52 semanas de tratamiento con el fármaco/placebo y para terminar, una visita de seguimiento 2 semanas tras la administración de la última dosis. Puede solicitarse el reembolso de algunos gastos de desplazamiento asociados a cada visita, tales como kilometraje o aparcamiento.

Para poder solicitar tu participación en este estudio, debes tener una

– edad comprendida entre los 18 y los 75 años,

– haber sido diagnosticado clínicamente de SCA3 con confirmación genética,

– tener un índice de masa corporal de entre 18 kg/m2 y 35 kg/m2 y

– en el caso de las mujeres, no estar embarazadas ni encontrarse en período de lactancia materna.

– Tampoco podrán participar las personas que hayan recibido con anterioridad algún tratamiento con SLS-005 o cualquier otra formulación intravenosa, que tengan hipersensibilidad a la trehalosa, o que tengan alguna de las siguientes condiciones:

– Que tengan diagnosticada o estén actualmente en tratamiento (medicación o dieta) para la Diabetes Mellitus tipo 1 o 2.
– Enfermedad crónica del hígado, incluída Hepatitis B; Infección por Virus de Inmunodeficiencia Humana (VIH/Sida); o Hepatitis C, a menos que el paciente pueda demostrar que ha superado satisfactoriamente un tratamiento curativo.
– Tener antecedentes de alguna enfermedad o lesión hepática

Ensayo clínico internacional para pacientes con SCA-3. Noticia desde el Servicio de Neurología del hospital Ramón y Cajal

Si está usted afectado de ataxia espinocerebelosa de Machado-Joseph, SCA-3 le informamos que se está organizando un ensayo clínico internacional, para pacientes con esta enfermedad y puede participar en él poniéndose en contacto con la Dra. Paula Pérez Torres, neuróloga del CSUR de ataxias y paraparesias del Servicio de Neurología del Hospital Ramon y Cajal en el correo institucional: pptorre@salud.madrid.org

Se llama STRIDES y el fármaco que se administra es trehalosa intravenosa.

STRIDES – a Clinical Research Study of an Investigational New Drug to Treat Spinocerebellar Ataxia – Full Text View – ClinicalTrials.gov

Si está usted interesado en participar, puede ponerse en contacto con la Dra. Paula Pérez Torres, neuróloga del CSUR de ataxias y paraparesias del Servicio de Neurología del Hospital Ramón y Cajal en el correo institucional: pptorre@salud.madrid.org donde le podrán informar.

Serán visitas semanales por lo que siempre es más fácil pacientes de Madrid o sitios cercanos para poder desplazarse.

Se exige para poder participar en el ensayo personas que no esté en silla de ruedas permanente y tampoco diabéticos.