Eficacia de la omaveloxolona en la ataxia de Friedreich: análisis de inicio tardío de la extensión MOXIe
Fuente: https://movementdisorders.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mds.29286
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RESUMEN
Fondo
MOXIe fue un estudio de dos partes que evaluó la seguridad y la eficacia de la omaveloxolona en pacientes con ataxia de Friedreich, una enfermedad neurológica rara y progresiva sin terapia comprobada.
MOXIe parte 2, un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, mostró que la omaveloxolona mejoró significativamente las puntuaciones de la escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada (mFARS) en relación con el placebo.
Los pacientes que completaron la parte 1 o 2 fueron elegibles para recibir omaveloxolona en un estudio de extensión abierto.
Objetivo
El estudio de inicio diferido comparó las puntuaciones de mFARS al final de la parte 2 de MOXIe con las de 72 semanas en el período de extensión abierto (hasta 144 semanas) para pacientes inicialmente asignados al azar a omaveloxolona versus aquellos inicialmente asignados al azar a placebo.
Métodos
Realizamos una prueba de no inferioridad para comparar la diferencia entre los grupos de tratamiento (placebo frente a omaveloxolona frente a omaveloxolona frente a omaveloxolona) utilizando un único modelo mixto de medidas repetidas (MMRM).
Además, se compararon las pendientes del cambio en las puntuaciones de mFARS entre ambos grupos en la extensión de etiqueta abierta.
Resultados
La prueba de no inferioridad demostró que la diferencia en mFARS entre la omaveloxolona y el placebo observada al final de la parte 2 de MOXIe controlado con placebo (−2,17 ± 1,09 puntos) se mantuvo después de 72 semanas en la extensión (−2,91 ± 1,44 puntos).
Además, los pacientes previamente aleatorizados a omaveloxolona en MOXIe parte 2 continuaron sin mostrar empeoramiento en mFARS en relación con su línea de base de extensión durante 144 semanas.
Conclusiones
Estos datos respaldan los resultados positivos de MOXIe parte 2 e indican un beneficio persistente del tratamiento con omaveloxolona en el curso de la enfermedad en la ataxia de Friedreich.
© 2022 Los autores. Trastornos del movimiento publicado por Wiley Periodicals LLC en nombre de la Sociedad Internacional de Trastornos del Movimiento y Parkinson.
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https://movementdisorders.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mds.29286
Buenas noches ,han pasado meses desde esta noticia.Aun no hay avances para el uso en pacientes con este tratamiento? El tiempo juega en nuestra contra…gracias
Buenas tardes Susana!
La nueva noticia es esta: https://fedaes.org/omaveloxolona-como-primer-tratamiento-para-la-ataxia-de-friedreich/
Tras la aprobación del fármaco por la FDA en EE.UU, la Omaveloxolone se encuentra en fase de estudio en la Agencia Europea del Medicamento. Lo razonable es que sea aprobado también por la EMA, pero no sabemos cuándo sucederá esto. No depende de nosotros, aunque nuestro representante ha estado en la evaluación del fármaco actuando como representante de los pacientes.
No obstante, la Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano en Europa a la omaveloxolona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
En cuanto tengamos noticias de que el fármaco ha sido autorizado por la EMA y permitida su comercialización, lo publicaremos en nuestro boletín, página web y redes sociales y realizaremos cuantas acciones sean necesarias ante la Administración española para que el fármaco sea comercializado en España, cuestión esta que no siempre es fácil.
Un saludo
Muy bien, ¿y cómo se consigue ese tratamiento?
Buenas tardes José!
La omaveloxolona aún no está disponible para todos los pacientes que no participaron en el ensayo clínico.
Pero podemos alegrarnos ya que es el único fármaco en investigación que ha llegado tan lejos.
Ha pasado todas las fases estipuladas.
Esperemos que pronto esté disponible para todos!
Un saludo, esperamos haber sido de ayuda