La FDA aprueba la omaveloxolona, ​​ahora Skyclarys, como primer tratamiento para la Ataxia de Friedreich
Reata buscó la aprobación después de recibir una petición con más de 74K firmas

por Lindsey Shapiro, PhD | 28 de febrero de 2023

Fuente, https://friedreichsataxianews.com/news/fda-treatment-omaveloxolone-now-skyclarys-wins-fda-approval/

La omaveloxolona de Reata Pharmaceuticals fue considerada como primer tratamiento para la Ataxia de Friedreich y  obtuvo la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para tratar la ataxia de Friedreich (FA. Esto la convierte en la primera terapia para esta población de pacientes.

Ahora con la marca Skyclarys, el tratamiento oral de una vez al día está indicado para tratar la FA en adultos y adolescentes de 16 años en adelante. La dosis recomendada es de 150 mg, tomados en tres cápsulas de 50 mg. Reata espera que Skyclarys esté disponible en el segundo trimestre de este año, una vez completada la fabricación del producto.

“La aprobación de Skyclarys, la primera terapia específicamente indicada para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, es un hito importante para los pacientes afectados por esta enfermedad, así como para sus familias y cuidadores”, dijo Warren Huff, director ejecutivo de Reata, en un comunicado de prensa . “Esperamos entregar Skyclarys a los pacientes elegibles lo más rápido posible”.

La compañía anunció el lanzamiento de un programa integrado de farmacia especializada y servicios para pacientes llamado REACH (Línea de ayuda de educación, acceso y atención de Reata) para ayudar a los pacientes elegibles a acceder a los medicamentos recetados de Reata. Se puede encontrar más información sobre los programas REACH llamando al 1-844-98-REACH o visitando el sitio web del programa .

https://reatareach.com/

Reata se ha asociado con una farmacia especializada independiente que se especializa en servicios de enfermedades raras que funcionará como la farmacia Skyclarys exclusiva.

«La aprobación de Skyclarys representa un importante paso adelante en el tratamiento de la ataxia de Friedreich, brindando a los médicos la primera opción de tratamiento específica de la enfermedad aprobada para pacientes que viven con esta enfermedad ultra rara y progresiva», dijo Susan Perlman, MD, profesora de neurología. en la Universidad de California, Los Ángeles.

Con la aprobación, la FDA otorgó a Reata un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras, que puede usarse para una revisión más rápida de una aplicación posterior de otro tratamiento, o transferirse a otra compañía.

Reata comenzó una solicitud continua de omaveloxolona a principios del año pasado y la completó dos meses después. La FDA había colocado la solicitud bajo revisión prioritaria e inicialmente se esperaba una decisión en noviembre de 2022.

La presentación regulatoria estuvo respaldada por datos del ensayo clínico MOXIe de dos partes (NCT02255435) de 172 pacientes con FA inscritos en sitios en los EE. UU., Europa y Australia.

Una primera parte de búsqueda de dosis del ensayo, que involucró a 69 pacientes, encontró que 12 semanas de tratamiento se asociaron con mejoras en la función neurológica en comparación con un placebo, según lo evaluado por la Escala de calificación de ataxia de Friedreich modificada (mFARS), una herramienta estándar para evaluando la progresión de la FA. Una dosis oral diaria de 160 mg condujo a las mejores ganancias clínicas .

En su segunda parte, 103 pacientes con AF fueron asignados al azar para recibir 150 mg diarios de omaveloxolona o un placebo durante aproximadamente un año.

El objetivo principal era evaluar los cambios en las puntuaciones de mFARS después de casi un año. Ese objetivo se cumplió , y aquellos que usaron omaveloxolona vieron una reducción (mejoría) significativa de 2,41 puntos en la puntuación mFARS en relación con el grupo de placebo. Los pacientes tratados con omaveloxolona también mostraron otros signos de mejoría clínica.

Los hallazgos de seguridad indicaron que el tratamiento fue bien tolerado, con los efectos secundarios más comunes que incluyen dolor de cabeza, náuseas, fatiga, diarrea y dolor abdominal. Los aumentos reversibles de las enzimas hepáticas también se asociaron con la omaveloxolona.

La FDA dijo inicialmente que los resultados de MOXIe no eran lo suficientemente sólidos como para justificar la aprobación regulatoria y que se necesitaban más datos.

La Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich (FARA) presentó una petición instando a Reata a buscar la aprobación del tratamiento y que la FDA considere su mérito, dada la necesidad urgente e insatisfecha de tratamientos. La petición fue firmada por más de 74.000 personas durante unas dos semanas.

Después de reunirse con la FDA, Reata anunció que buscaría la aprobación estándar de la terapia y no tenía planes para otro ensayo.

La FDA planteó preocupaciones adicionales sobre la eficacia del tratamiento durante una reunión de comunicaciones de mitad de ciclo después de que se presentó la solicitud, pero no se observaron problemas de seguridad.

En respuesta, Reata presentó nuevos datos de la fase de extensión abierta (OLE) en curso del ensayo, para la cual todos los participantes reciben 150 mg diarios de omaveloxolona. Los datos mostraron que los avances clínicos logrados durante el ensayo principal se mantuvieron con casi tres años de tratamiento.

Los datos también mostraron que la omaveloxolona se asoció con una tasa de progresión de la enfermedad un 55 % más lenta que los pacientes con AF no tratados que participaron en el estudio de historia natural FA-COMS (NCT03090789) . Reata indicó que estos hallazgos deben verse con cautela debido a las limitaciones de los datos recopilados fuera de los ensayos sin un grupo de control, que pueden estar sujetos a confusión.

La FDA extendió su revisión por otros tres meses para tener tiempo de revisar esos datos.

La agencia había planeado originalmente una reunión del comité asesor con expertos para revisar la solicitud antes de una decisión final, pero luego revocó esa convocatoria . No se conocen las razones de esa reversión.

“Toda la comunidad de ataxia de Friedreich, incluidos pacientes, médicos, científicos, compañías farmacéuticas, agencias gubernamentales y otros, ha trabajado en colaboración durante décadas para permitir el desarrollo terapéutico de esta enfermedad debilitante”, dijo Jen Farmer, directora ejecutiva de FARA. “Hoy celebramos el impacto de una comunidad de pacientes comprometida y estamos agradecidos con la FDA y Reata por trabajar juntos en la aprobación de Skyclarys, la primera terapia aprobada en los Estados Unidos para pacientes adultos y adolescentes de 16 años o más con Ataxia de Friedreich”.

El tratamiento obtuvo el estatus de medicamento huérfano en los EE. UU. y Europa , así como la designación de vía rápida en los EE. UU ., que tiene como objetivo acelerar el desarrollo de tratamientos muy necesarios para enfermedades raras y potencialmente mortales. La Agencia Europea de Medicamentos está revisando una solicitud similar de aprobación.

“Estamos agradecidos con los pacientes de ataxia de Friedreich, los investigadores, los reguladores estadounidenses y nuestros científicos y empleados que hicieron posible esta aprobación”, dijo Huff. “Como empresa, este es un hito transformador que destaca nuestro compromiso de desarrollar y comercializar terapias novedosas para pacientes con enfermedades graves con pocas o ninguna terapia aprobada”.