Se avanza en los ensayos clínicos para desarrollar un fármaco para el posible tratamiento de la ataxia de Friedreich. Esta investigación avanza gracias a este ensayo clínico. Cada vez más cerca gracias al apoyo de todos los que formamos parte de FEDAES. Hemos podido contribuir aproximadamente con una dotación de 30.000$ para la investigación básica de este fármaco.

Sin Investigación no hay futuro.

Estudio de dosis única ascendente de CTI-1601 versus placebo en sujetos con ataxia de Friedreich

 
A continuación os explicamos todos  los datos científicos de este ensayo:
 
Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04176991

Estado de reclutamiento : Reclutamiento

Primero publicado: 26 de noviembre de 2019
Última actualización publicada: 18 de diciembre de 2019
Patrocinador:
Información proporcionada por (Parte responsable):
Larimar Therapeutics, Inc.

 

 

Descripción del estudio

 

Breve resumen:

 
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas ascendentes de CTI-1601 en participantes con ataxia de Friedreich
Condición o enfermedad Intervención / tratamiento Fase 
Ataxia de FriedreichBiológico: CTI-1601Biológico: PlaceboFase 1

 

 

Descripción detallada:

Dosis ascendente simple (SAD), doble ciego, estudio controlado con placebo.

Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas ascendentes de CTI-1601 en sujetos con ataxia de Friedreich.

Objetivos secundarios:

  1. Evaluar la farmacocinética (PK) de CTI-1601 después de aumentar las dosis únicas de CTI-1601 administrado por vía subcutánea (SC).
  2. Evaluar la farmacodinámica (PD) de CTI-1601 después de aumentar las dosis únicas de SC administrado CTI-1601.

CTI-1601 o Placebo – Dosis / Modo de administración: Dosis única / Subcutánea

 

 

Diseño del estudio

 
Tipo de estudio  :Intervencionista (ensayo clínico)
Inscripción estimada  :32 participantes
Asignación:Aleatorizado
Modelo de intervención:Asignación Paralela
Enmascaramiento:Cuádruple (participante, proveedor de atención, investigador, asesor de resultados)
Propósito primario:Tratamiento
Título oficial:Un estudio de fase 1 de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de CTI-1601 subcutáneo versus placebo en sujetos con ataxia de Friedreich
Fecha de inicio del estudio real :11 de diciembre de 2019
Fecha estimada de finalización primaria :Marzo 2020
Fecha estimada de finalización del estudio :Marzo 2020
 

 

Armas e intervenciones

 
Brazo Intervención / tratamiento 
Experimental: CTI-1601

Biológico: CTI-1601

CTI-1601 es una proteína de fusión recombinante y está destinada a administrar frataxina humana, la proteína deficiente en la ataxia de Friedreich
Placebo Comparator: Placebo

Biológico: Placebo

Comparador de placebo

 

Medidas de resultado

 

Medidas de resultado primarias  :

 

  1. Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento [Marco de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 70 días]
    Resumen general de los participantes con tratamiento de eventos adversos emergentes
  2. Número de eventos adversos emergentes del tratamiento por clasificación de órganos del sistema y término preferido [Marco de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 70 días]
    Resumen general de los participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento por clasificación de órganos del sistema (MedDRA versión 22.0)
 

 

Medidas de resultado secundario  :

 

  1. Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo después de una dosis única [Marco de tiempo: hasta 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en el área bajo la curva de concentración-tiempo después de una dosis única
  2. Farmacocinética: concentración plasmática máxima observada después de una dosis única [Marco de tiempo: hasta 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en la concentración plasmática máxima observada después de una dosis única
  3. Farmacocinética: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima después de una dosis única [Marco de tiempo: hasta 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima después de una dosis única
  4. Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito [Marco de tiempo: 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en el área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito
  5. Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo medible [Marco de tiempo: 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en el Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo medible
  6. Farmacocinética: aclaramiento plasmático total aparente [Marco de tiempo: 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en el aclaramiento plasmático total aparente
  7. Farmacocinética: estimación de la vida media terminal [Marco de tiempo: 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en la estimación de la vida media terminal
  8. Farmacocinética: volumen aparente de distribución [Marco de tiempo: 48 horas]
    Resumen de la evaluación de los cambios en el volumen aparente de distribución
  9. Cambios desde la línea de base en los niveles de frataxina en las células bucales [Marco de tiempo: en la línea de base y hasta 10 días]
    Resumen de la evaluación de los cambios en los niveles de frataxina en las células bucales
  10. Cambios desde la línea de base en los niveles de frataxina en sangre completa [Marco de tiempo: en la línea de base y hasta 10 días]
    Resumen de la evaluación de los cambios en los niveles de frataxina en sangre total
  11. Cambios en el perfil de expresión génica [Marco de tiempo: en la línea de base y hasta 10 días]
    Resumen de la evaluación de los cambios en los niveles de expresión génica

 

Criterio de elegibilidad

 
Edades elegibles para estudio:18 años y mayores (adultos, adultos mayores)
Sexos elegibles para estudio:Todas
Acepta Voluntarios Saludables:No
 
 

 

Criterios

 

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto ha confirmado genéticamente el diagnóstico de ataxia de Friedreich, expansiones de repetición GAA homocigóticas, con el tamaño de repetición (si está disponible) incluido en el informe de diagnóstico.
  2. El sujeto es hombre o mujer, de 18 años de edad o más en el momento del examen.
  3. El sujeto debe tener un puntaje mFARS_neuro ≥ 20 y poder recorrer una distancia de 25 pies con o sin algún dispositivo de asistencia (bastón, andador, muletas, silla de ruedas autopropulsada) y (a) poder sentarse erguido con los muslos juntos y los brazos cruzado sin requerir apoyo en más de dos lados; (b) poder trasladarse de la cama a la silla de forma independiente o con una asistencia mínima si, en opinión del investigador, el grado de discapacidad física no resulta en un riesgo indebido para el sujeto mientras participa en el estudio; y (c) realizar una atención diaria básica, como alimentarse e higiene personal, con una asistencia mínima.
  4. Los sujetos deben pesar> 40 kilogramos (kg).
  5. Los sujetos deben completar al menos una prueba de la Prueba de clavija de 9 orificios en 3 minutos.

 

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos que se confirman como heterocigotos compuestos (expansión repetida de GAA en un solo alelo) para la ataxia de Friedreich.
  2. El sujeto requiere el uso de amiodarona.
  3. El sujeto usó eritropoyetina, etravirina o interferón gamma dentro de los 3 meses previos al examen.
  4. Uso sujeto del fármaco en investigación (que no sea CTI-1601) o dispositivo dentro de los 90 días previos al examen.
  5. Uso de suplementos diarios de biotina que excedan los 30 mcg / día, ya sea como parte de un multivitamínico o como un suplemento independiente, dentro de los 7 días previos a la administración del fármaco del estudio y / o durante todo el estudio.
  6. El sujeto tiene arritmia clínicamente significativa en el electrocardiograma (ECG), o evidencia de predisposición a arritmia ventricular significativa en el ECG, o evidencia de enfermedad arterial coronaria activa e inestable.
  7. Sujeto masculino que tiene un ECG QTcF> 450 milisegundos o sujeto femenino que tiene un ECG QTcF> 470 milisegundos.
  8. El sujeto tiene una fracción de eyección del ecocardiograma de detección <45 por ciento.
  9. El sujeto tiene antecedentes de aspiración, neumonía por aspiración o episodios recurrentes de neumonía (mayor o igual a 2 episodios de neumonía) en los últimos 12 meses.
  10. Sujetos con uso crónico conocido o sospechado de productos cannabinoides.

 

 

Contactos y ubicaciones

 
 
Contactos
Contacto: Rupal Patel212-981-2715rpatel@clinilabs.com 
Localizaciones
Estados Unidos, Nueva Jersey
Corporación de Desarrollo de Medicamentos ClinilabsReclutamiento
Eatontown, Nueva Jersey, Estados Unidos, 07724
Contacto: Rupal Patel 212-981-2715    rpatel@clinilabs.com