Comunicado de prensa del 17 de abril de 2018-¿Podría la terapia con células madre ser un tratamiento efectivo para la ataxia de Friedreich?
Fuente, 17/04/2018

Investigadores de la Universidad de Bristol están buscando personas con una enfermedad neurológica hereditaria llamada ataxia de Friedreich (AF) para participar en un estudio sobre si una terapia con células madre podría ser un tratamiento para la FA.

El pequeño estudio piloto apunta a reclutar a siete personas para descubrir si el fármaco movilizador de células madre de la médula ósea, el factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF), podría mejorar los marcadores sanguíneos y potencialmente tratar la afección.

GCSF, que se usa comúnmente en enfermedades relacionadas con la sangre, así como en personas sanas antes de la donación de médula ósea, activa las células madre dentro de la médula ósea y hace que circulen por todo el cuerpo.

Las personas con FA serán invitadas a participar en el estudio y, si son adecuadas, GCSF se inyectará justo debajo de la piel durante cinco días consecutivos. Las inyecciones estarán en dosis idénticas a las que se administran a las personas «sanas» antes de la donación de médula ósea. Luego, se tomarán muestras de sangre durante las dos semanas siguientes para determinar si el medicamento ha provocado cambios en los marcadores sanguíneos, lo que indicaría una respuesta positiva al medicamento.

Las muestras de sangre se analizarán para determinar cómo GCSF cambia los marcadores sanguíneos que son relevantes para FA. El equipo de investigación también analizará la composición bioquímica para ver si hay cambios y cuánto dura el cambio.

El paciente que participa en el estudio será evaluado por un médico antes de la administración inicial del fármaco, en la administración final del fármaco y dos semanas después de la dosis final del fármaco. Se realizará una nueva prueba de sangre para monitorear los análisis de sangre iniciales dos semanas después de la dosis final para asegurar que no haya habido efectos del GCSF en los análisis de sangre iniciales.

El Dr. Alastair Wilkins , lector de Neurología en la  Escuela de Medicina de Bristol (THS) y North Bristol NHS Trust , dijo: «Ha habido mucho entusiasmo y esperanza durante varios años de que las terapias de células madre podrían proporcionar un tratamiento eficaz para una variedad de neurodegenerativas enfermedades incluyendo FA.

«De todos los tipos de terapias de células madre que se han presentado, creemos que la movilización de células madre de la médula ósea es la más prometedora, ya que estos tratamientos son seguros y se han utilizado ampliamente durante muchos años para otras afecciones».

La Dra. Julie Greenfield, Directora de Investigación en Ataxia UK , agregó: «Estamos encantados de apoyar este estudio de investigación emocionante. Es la primera prueba de este tipo en personas con ataxia de Friedreich, una condición actualmente incurable para la que existe una necesidad urgente para desarrollar tratamientos «.

Paul Howe, partidario de la organización benéfica Ataxia UK y cuya sobrina tiene esta afección, comentó: «He visto a mi sobrina, Victoria, sufrir durante años con un empeoramiento progresivo de los problemas musculares en todo su cuerpo. Al participar en el ensayo, espero se puede encontrar un tratamiento para esta afección poco conocida que afecta la movilidad, el habla, el movimiento y que actualmente no tiene cura «.

El equipo de investigación sugiere que se lleve a cabo un ensayo clínico más extenso y prolongado si el estudio muestra una mejora en los marcadores sanguíneos y una respuesta positiva al medicamento. El estudio piloto también ayudará a los investigadores a definir la dosificación y la selección de pacientes para un futuro ensayo clínico más amplio.

El estudio ha sido financiado por el Instituto Elizabeth Blackwell de Investigación en Salud (EBI) de la Universidad y las organizaciones de ataxia FARA y Ataxia UK .