Cadent Therapeutics anunció que la FDA de EE. UU aceptó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para iniciar un ensayo clínico de fase 2 para CAD-1883 en pacientes con ataxia espinocerebelosa.
 
 
El ensayo de fase 2 es un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo que evaluará la seguridad y la eficacia de CAD-1883. Las medidas de resultado de eficacia incluyen el cambio desde el inicio en la Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) y las medidas de biomarcadores objetivos múltiples durante las doce semanas posteriores a la administración oral de CAD-1883 en comparación con el placebo.
 
 

En los modelos de enfermedad preclínica, CAD-1883 ha demostrado la capacidad de regular la activación neuronal, mejorar el control motor y reducir el temblor. CAD-1883 ha completado un ensayo de aumento de dosis de Fase 1 y ha sido bien tolerado en todas las dosis con solo efectos adversos leves y transitorios observados hasta la fecha. Se completó una prueba de fase 2 en temblor esencial y se observó una señal. El análisis del perfil del sujeto de esta prueba está en curso.

 

Sobre CAD-1883 para la ataxia espinocerebelosa

CAD-1883 es ​​un modulador alostérico positivo selectivo primero en su clase de canales SK (conductancia pequeña, canales de iones de potasio activados por calcio). Los canales SK se expresan en todo el sistema nervioso central y son responsables de regular la cantidad de potasio que ingresa a una célula y afectan la excitabilidad inherente de las neuronas y la comunicación entre las sinapsis. A través de la modulación del canal SK, Cadent Therapeutics tiene como objetivo controlar la tasa de activación (cantidad de veces que una neurona se activa en un momento dado) y el patrón de activación (asignación de activación a lo largo del tiempo), restableciendo así el equilibrio de los ritmos cerebrales.

 

Acerca de la ataxia espinocerebelosa

La ataxia espinocerebelosa es un trastorno del movimiento heredado genéticamente definido. Se caracteriza por problemas crecientes de coordinación que a menudo afectan las piernas, las manos y el habla.

 

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CAMBRIDGE, Massachusetts – ( BUSINESS WIRE ) – Cadent Therapeutics , una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el desarrollo de terapias para mejorar la vida de los pacientes con trastornos del movimiento, el estado de ánimo y cognitivos, anunció hoy la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ( La FDA) ha aceptado su aplicación Investigational New Drug (IND) para iniciar un ensayo clínico de fase 2 para CAD-1883, un novedoso modulador alostérico positivo (PAM) de canales SK (canales de iones de potasio sensibles al calcio) para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa (SCA).

” La aceptación de la FDA de nuestra segunda solicitud IND para CAD-1883 significa otro hito importante para Cadent”, declaró Jodie Morrison, Director Ejecutivo, ” Con nuestros datos de prueba clínica de concepto (POC) disponibles para el canal SK, ahora esperamos a conducir a los datos de eficacia de la Fase 2 en nuestra indicación principal de SCA, donde no existen terapias aprobadas actualmente para esta población desatendida “.

La ataxia espinocerebelosa es un trastorno del movimiento heredado genéticamente definido. Se caracteriza por problemas crecientes de coordinación que a menudo afectan las piernas, las manos y el habla. Se han descrito más de 30 subtipos de SCA.

” La capacidad de probar un producto terapéutico con el potencial de proporcionar un beneficio sintomático es un avance crítico para los pacientes”, dijo Christopher Kenney, MD, director médico. ” Nos complace brindar a los pacientes participantes este nuevo tratamiento prometedor y esperamos iniciar nuestro ensayo de Fase 2″.

El ensayo de fase 2 es un estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo que evaluará la seguridad y la eficacia de CAD-1883. Las medidas de resultado de eficacia incluyen el cambio desde el inicio en la Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) y las medidas de biomarcadores objetivos múltiples durante las doce semanas posteriores a la administración oral de CAD-1883 en comparación con el placebo.

 

Sobre Cadent Therapeutics

Cadent Therapeutics está creando terapias para el tratamiento del movimiento, el estado de ánimo y los trastornos cognitivos. La compañía combina la especificidad del objetivo, la selección de pacientes, el diseño y la optimización de medicamentos, y los nuevos puntos finales cuantitativos para crear moléculas de primera clase para tratar el movimiento y los trastornos cognitivos. Cadent Therapeutics está avanzando rápidamente en su línea de moduladores alostéricos positivos para tratar la ataxia espinocerebelosa, el temblor esencial y la esquizofrenia. La compañía tiene una licencia exclusiva y un acuerdo de colaboración con Novartis para desarrollar un modulador alostérico negativo, ahora en la Fase 2 para el tratamiento de la depresión resistente al tratamiento. Los inversores incluyen Atlas Venture, Cowen Healthcare Investments, Qiming Venture Partners, Access Industries, Clal Biotechnology Industries, Novartis Corporate y Slater Technology Fund.

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