Biogen anuncia nuevo ensayo clínico para SCA3  

Biogen ha anunciado que está comenzando un ensayo clínico de fase I para su tratamiento BIIB132 para la ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3) . Un ensayo de Fase I prueba un tratamiento en un pequeño grupo de personas para evaluar su seguridad y obtener información sobre los niveles de dosificación.

BIIB132 es un oligonucleótido antisentido (ASO), lo que significa que puede bloquear la capacidad de un determinado gen para producir una proteína. Esto es importante ya que SCA3 es causado por una proteína ATXN3 defectuosa. BIIB132 ha sido probado en modelos animales y este será el primer estudio en humanos que pruebe esta terapia.  

En este ensayo, habrá un período de selección de 6 semanas, y luego los participantes recibirán BIIB132 o un placebo cada 4 semanas durante 12 semanas. El tratamiento será una inyección intratecal por punción lumbar para que pueda llegar al cerebro. Los participantes se dividirán en cinco grupos diferentes, donde cada grupo recibirá un nivel de dosis diferente de BIIB132. Después de esto, habrá un período de seguimiento de 26 semanas. 

Los investigadores observarán la seguridad del tratamiento y su farmacocinética, que es cómo el tratamiento entra, atraviesa y sale del cuerpo. Recolectarán líquido cefalorraquídeo para evaluar la proteína ATXN3 y los marcadores de seguridad. También planean observar si hay cambios en las evaluaciones clínicas, como la Escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA) y los resultados informados por los pacientes. 

Para obtener más información sobre los criterios de inclusión y exclusión de los participantes, consulte aquí .  

Hay 21 sitios de estudio para este ensayo, incluidos Oxford y Londres. Este es un ensayo pequeño, con un total de 48 participantes en los 21 sitios.

20 lugares de Ubicaciones

Estados Unidos, California
Universidad de California, Los Angeles Aún no reclutando
Los Ángeles, California, Estados Unidos, 90035
Contacto 310-794-1195 sperlman@mednet.ucla.edu
Investigador Principal: Susan Perlman

Universidad de California San Francisco Aún no reclutando
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
Contacto 415-353-2057 cameron.dietiker@ucsf.edu
Investigador Principal: Cameron Dietiker

Estados Unidos, Florida
UF Salud Neuromedicina Aún no reclutando
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
Contacto 601-984-2198 s.subramony@neurology.ufl.edu
Investigador Principal: Sankarsubramone H Subramony

Universidad de Florida Aún no reclutando
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
Contacto 813-974-5909 tzesiewi@usf.edu
Investigador Principal: Theresa Zesiewicz

Estados UnidosMassachusetts
Hospital General de Massachusetts Aún no reclutando
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
Contacto 617-726-3216 jschmahmann@mgh.harvard.edu
Investigador principal: Jeremy Schmahmann

Estados Unidos, Misuri
Escuela de Medicina de la Universidad de Washington Activo, no reclutando
San Luis, Misuri, Estados Unidos, 63110
Estados Unidos, Nueva York
Centro Médico de la Universidad de Columbia Reclutamiento
Nueva York, Nueva York, Estados Unidos, 10032
Contacto 201-500-8110 na2855@cumc.columbia.edu
Contacto: Nadia Amokrane na2855@cumc.columbia.edu
Investigador Principal: Sheng-Han Kuo

Estados Unidos, Pensilvania
Universidad de Pennsylvania Reclutamiento
Filadelfia, Pensilvania, Estados Unidos, 19107
Contacto: Joelle Williamson 215-614-0349 joelle.williamson1@pennmedicine.upenn.edu
Investigador Principal: Ali Hamedani

Estados Unidos, Texas
Instituto de Investigación Metodista de Houston Aún no reclutando
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
Contacto 346-238-5021 tashizawa@houstonmethodist.org
Investigador Principal: Tetsuo Ashizawa

Estados Unidos, Washington
Universidad de Washington Aún no reclutando
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
Contacto 206-277-4700 asamii@uw.edu
Investigador principal: Ali Samii

Alemania
Universitaetsklinikum Tübingen Aún no reclutando
Tubinga, Baden Wuerttemberg, Alemania, 72076
Contacto 4970712982060 matthis.synofzik@uni-tuebingen.de
Investigador Principal: Matthis Synofzik

Deutsches Zentrum fuer Neurodegenerative Erkrankungen (DZNE) Aún no reclutando
Bonn, Nordrhein Westfalen, Alemania, 53127
Contacto 4922843302813 jennifer.faber@dzne.de
Investigador Principal: Jennifer Faber

Universidad de Essen Aún no reclutando
Essen, Renania del Norte-Westfalen, Alemania, 45122
Contacto 492017236513 tim.hagenacker@uk-essen.de
Investigador Principal: Tim Hagenacker

Israel
Centro Médico Sourasky de Tel Aviv Aún no reclutando
Tel Aviv, Israel, 6423906
Contacto 972306973949 tanyag@tlvmc.gov.il
Investigador Principal: Tanya Gurevich

Países Bajos
QPS los Países Bajos Aún no reclutando
Groningen, Países Bajos, 9713 AG
Contacto 31503638805 jgkok02@umcg.nl
Investigador Principal: Jeroen de Vries

Radboudumc Aún no reclutando
Nimega, Países Bajos, 6525 GA
Contacto 310243616600 bart.vandewarrenburg@radboudumc.nl
Investigador Principal: Bart Van de Warrenburg

Portugal
Centro Hospitalario de Lisboa Norte, EPE – Hospital de Santa María Aún no reclutando
Lisboa, Portugal, 1649-035
Contacto 351217930629 lcorreiaguedes@gmail.com
Investigador Principal: Leonor C Guedes

Centro Hospitalar do Porto, EPE – Hospital de Santo António Aún no reclutando
Oporto, Portugal, 4099-001
Contacto 351910539939 joanadamasio.neurologia@chporto.min-saude.pt
Investigador Principal: Joana Damasio

Reino Unido
Hospitales del University College de Londres Aún no reclutando
Londres, Gran Londres, Reino Unido, WC1N 3BG
Contacto 448451555000 p.giunti@ucl.ac.uk
Investigador Principal: Paola Giunti

Hospital Churchill Aún no reclutando
Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 7LJ
Contacto 441865226020 andrea.nemeth@eye.ox.ac.uk
Investigador Principal: Andrea Nemeth