Ipsen se ha asociado con Exicure, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla tratamientos para trastornos neurológicos, inflamatorios y genéticos.

 

La francesa Ipsen se ha asociado con Exicure, una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla tratamientos para trastornos neurológicos, inflamatorios y genéticos, para crear nuevas terapias para el síndrome de Angelman (AS) y la enfermedad de Huntington (HD).

El acuerdo permitirá que ambas empresas trabajen juntas para investigar, desarrollar y comercializar ácidos nucleicos esféricos (ARS) para tratar las enfermedades antes mencionadas. Ipsen pagará a Exicure $ 20 millones en efectivo por adelantado por la opción exclusiva de licenciar tratamientos basados ​​en SNA resultantes de la asociación, mientras que Exicure será responsable del descubrimiento y ciertos esfuerzos de desarrollo preclínico.

 

Si Ipsen ejerce su opción de licencia, se ocupará de un mayor desarrollo y comercialización. Aparte de los $ 20 millones por adelantado, Exicure es elegible para recibir hasta $ 1 mil millones en tarifas de ejercicio de opciones y pagos por hitos.

 

Exicure desarrolla tratamientos basados ​​en su tecnología patentada SNA, que es el núcleo de este acuerdo. La compañía cree que la arquitectura de este componente puede tener ventajas sobre el uso de terapias basadas en ácidos nucleicos y puede dirigirse a enfermedades que estas últimas no pueden. Actualmente, Exicure se encuentra en la etapa de desarrollo preclínico de XCUR-FXN, que es una nanopartícula lipídica basada en ANS que puede tratar potencialmente la ataxia de Friedreich y los tumores sólidos avanzados.

 

Sus estudios han demostrado que los ANS pueden mejorar la penetración celular, la biodistribución y las propiedades de persistencia orgánica de los oligonucleótidos, que ayudan a modular la expresión génica. Esto significa que puede tener la capacidad de mejorar la administración de tratamientos farmacológicos a tejidos que antes eran inaccesibles, incluidos los ubicados en las profundidades del cerebro.

 

Tanto el síndrome de Angelman como la enfermedad de Huntington son trastornos graves del neurodesarrollo y neurodegenerativos que hasta la fecha no cuentan con terapias dirigidas aprobadas. La EH afecta a unas 40.000 personas solo en los Estados Unidos y es el trastorno neurológico monogénico más común en el mundo desarrollado. Se estima que AS es una de cada 12.000 a 20.000 personas en la población general.

 

“Estamos encantados de asociarnos con Exicure para avanzar en el desarrollo de opciones de tratamiento experimental para la enfermedad de Huntington y el síndrome de Angelman, dos áreas de importante necesidad insatisfecha. Esta colaboración marca un paso importante en la maximización del potencial de esta nueva tecnología al unir la experiencia de Exicure y la sólida herencia neurocientífica de Ipsen. Con esta nueva asociación, profundizaremos nuestro compromiso con las personas que viven con afecciones neurológicas en todo el mundo ”, dijo Philippe Lopes-Fernandes, director comercial de Ipsen.