La FDA de EE. UU. y la Comisión Europea otorgan a VICO Therapeutics la designación de medicamento huérfano para VO659, una terapia en investigación para la ataxia espinocerebelosa.

Las ataxias espinocerebelosas (SCA) son un grupo de trastornos genéticos hereditarios poco frecuentes y progresivos que afectan al cerebelo, el tronco encefálico y la médula espinal. Actualmente, se han identificado más de 30 tipos de SCA. Los SCA son causados ​​por mutaciones genéticas, que conducen a la producción de proteínas defectuosas. Esto provoca la degeneración de diferentes poblaciones de neuronas, según el tipo de SCA.

VICO Therapeutics es una empresa que se centra en el desarrollo de terapias para trastornos neurológicos raros. El producto de VICO, la terapia SCA VO659, está diseñado para suprimir las proteínas defectuosas que causan las SCA, lo que ralentiza o detiene la progresión de la enfermedad.  

En febrero de 2021, VICO Therapeutics anunció que la Comisión Europea (CE) había otorgado la designación de medicamento huérfano para VO659.

Los medicamentos que califican para la designación de medicamento huérfano están destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y efectivos de enfermedades o afecciones raras que afectan a menos de 5 de cada 10,000 pacientes en la Unión Europea. La designación de medicamento huérfano brinda a las empresas en desarrollo ciertos beneficios.  

En junio de 2021, VICO Therapeutics anunció que la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos (OOPD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) había otorgado la designación de medicamento huérfano para VO659.

La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA otorga la Designación de Medicamento Huérfano a los medicamentos que se definen como aquellos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y efectivos de enfermedades / trastornos raros que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. La designación permite que VICO Therapeutics califique para incentivos.

VICO Therapeutics se está preparando actualmente para su primer ensayo en humanos de VO659, que se espera comience en 2022.

Lea los comunicados de prensa aquí:  https://vicotx.com/european-commission-grants-vico-therapeutics-orphan-drug-designation-for-vo659-an-investigational-therapy-for-spinocerebellar-ataxia/  y  aquí:  https : //vicotx.com/us-fda-grants-vico-therapeutics-orphan-drug-designation-for-vo659-an-investigational-therapy-for-spinocerebellar-ataxia/ 

 

—————————————————————————————–

Leiden, Países Bajos, 10 de febrero de 2021 – VICO Therapeutics , una empresa de biotecnología con sede en Leiden, Países Bajos, que se centra en el desarrollo de terapias moduladoras de ARN para trastornos neurológicos raros, anunció hoy que la Comisión Europea (CE) ha otorgado la designación de fármaco huérfano para VO659 , La terapia de oligonucleótidos antisentido en investigación de VICO para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa (SCA). La designación de huérfano se basó en una opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). VICO recibió previamente la designación de medicamento huérfano para VO659 en la enfermedad de Huntington.

“Las ataxias espinocerebelosas constituyen una gran parte de los llamados trastornos de la poliglutamina , enfermedades debilitantes y progresivas, que conducen a un deterioro significativo de la movilidad, el habla y muchas otras actividades diarias de los pacientes que padecen esta afección. Hasta ahora, no existe ningún tratamiento que pueda detener la progresión de estas enfermedades ”, dijo Rupert Sandbrink MD Ph.D., director médico de Vico .

“Nuestra terapia de modulación de ARN en investigación está diseñada para reducir los niveles de proteínas mutantes que causan estas enfermedades neurodegenerativas. Nos complace recibir la designación de medicamento huérfano, que reconoce tanto la necesidad médica no satisfecha de los pacientes que viven con ataxias espinocerebelosas como el potencial de nuestro enfoque «.

Calificados para la designación de medicamento huérfano son medicamentos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y efectivos de enfermedades raras o afecciones que afectan a menos de 5 de cada 10,000 pacientes en la Unión Europea. La designación de medicamento huérfano brinda a las empresas en desarrollo ciertos beneficios, incluida la asistencia con el protocolo clínico, tarifas reguladoras reducidas, subvenciones para investigación y 10 años de exclusividad en el mercado después de la aprobación regulatoria.