Un esfuerzo continuo hacia el tratamiento de SCA3

La ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), también conocida como enfermedad de Machado-Joseph (MJD), es la ataxia hereditaria más común en todo el mundo. Al igual que con otras ataxias, no existe un tratamiento curativo o atenuante de la enfermedad para SCA3 a pesar de los esfuerzos anteriores de los investigadores. Afortunadamente, los esfuerzos de investigación continúan, con varios ensayos clínicos actualmente en curso.

Al buscar nuevas estrategias para tratar una enfermedad, los investigadores a veces piensan en medicamentos que sean efectivos para tratar otros trastornos similares. En un estudio reciente, Grobe-Einsler y sus colegas informan sobre un ensayo farmacológico en cinco pacientes con SCA3. Estaban interesados ​​en saber si el fármaco rivastigmina podría mejorar los síntomas en los pacientes con SCA3, ya que se ha demostrado que tiene resultados positivos en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, otra enfermedad neurodegenerativa que provoca alteraciones de la marcha. En ese informe anterior, se demostró que la rivastigmina mejora algunas deficiencias para caminar que se observan comúnmente en pacientes con enfermedad de Parkinson. Dado que los pacientes con SCA3 también tienen problemas para caminar y mantener el equilibrio, Grobe-Einsler y sus colegas querían probar la rivastigmina en SCA3 para ver si podría conducir a mejoras similares.

Para evaluar los efectos de la rivastigmina en SCA3, los investigadores seleccionaron a cinco pacientes con SCA3 cuyas edades oscilaban entre los 37 y los 61 años. La rivastigmina se administró a través de inyecciones transdérmicas, lo que significa que el fármaco se inyectó en la capa externa de la piel, diariamente durante 8 semanas. Cada paciente tuvo una visita inicial antes de que comenzara el tratamiento donde un médico los evaluó para determinar su puntaje SARA , que es un puntaje que comprende varias pruebas clínicas para evaluar los síntomas de SCA. También se evaluaron sus capacidades de andar y andar utilizando un dispositivo automatizado llamado GAITRite®. Estas mismas pruebas se realizaron después de 4 semanas y 8 semanas después del inicio del tratamiento.

De los cinco pacientes, uno tuvo que suspender el tratamiento después de dos semanas debido al empeoramiento de su asma preexistente, que es un conocido efecto secundario de la rivastigmina. Los otros cuatro pacientes completaron el ensayo sin ningún efecto secundario adverso.

Después de terminar el tratamiento, dos pacientes informaron mejoras subjetivas en su vida diaria, incluidas menos caídas en un paciente. Las familias y los cuidadores de los cuatro pacientes también informaron mejoras. Sin embargo, no se observaron cambios significativos en la marcha y el equilibrio utilizando el sistema automatizado GAITRite. En cuanto a la puntuación SARA, hubo una mejora clínicamente relevante (una disminución de la puntuación de más de 2 puntos) después de 8 semanas de tratamiento, principalmente debido a mejoras en la coordinación del movimiento sin cambios en las puntuaciones de la marcha y la marcha.

En conclusión, los autores no observaron ninguna mejora en la marcha con el tratamiento con rivastigmina, pero sí detectaron una mejora en la coordinación del movimiento. Es importante señalar que todos los pacientes suspendieron el tratamiento después de cuatro meses, ya que las mejoras reportadas en su vida diaria no fueron significativas. No obstante, es importante probar este fármaco en más pacientes para determinar con mayor precisión si tiene efectos beneficiosos duraderos.

Después de describir sus resultados, los autores de este estudio discutieron un punto clave para la investigación del tratamiento de la ataxia: ¿por qué este fármaco funcionó para los síntomas de la marcha en la enfermedad de Parkinson pero no en la SCA3? Una posibilidad que mencionaron es que los cambios en el cerebro que causan anomalías en la marcha en la enfermedad de Parkinson son diferentes a los de la SCA3. De hecho, se sabe que la rivastigmina actúa sobre un tipo específico de neurona en el cerebro que es defectuosa en la enfermedad de Parkinson, mientras que en SCA3 se desconoce si estas mismas neuronas están sanas o no. Por lo tanto, los autores concluyen que es importante que los investigadores comprendan mejor qué cambios ocurren en las neuronas de las diferentes regiones del cerebro en SCA3. Esto permitirá a los investigadores elegir con mayor precisión qué medicamentos probar en pacientes,