Este es un estudio de investigación, o ensayo clínico, para probar un nuevo medicamento en investigación.
Un medicamento en investigación es uno que no está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
El propósito de este estudio de investigación es determinar si el troriluzol puede disminuir la velocidad y mejorar los síntomas en personas con SCA.
Se examinarán alrededor de 300 sujetos.
Cerca de 230 participantes del estudio entrarán en la fase de tratamiento del estudio.
Detalles del estudio de SCA
Los participantes se asignan aleatoriamente uno a uno para recibir un placebo (una tableta inactiva que no contiene la medicación del estudio) o troriluzol (medicación en investigación para ralentizar y mejorar los síntomas de la ataxia) y tomar dos píldoras una vez al día.
Si califica, su participación durará aproximadamente 106 semanas e incluirá aproximadamente 17 visitas de estudio al centro de estudios cerca de usted.
Las primeras 48 semanas de la fase de tratamiento son doble ciego, lo que significa que ni usted ni su médico del estudio sabrán si está recibiendo placebo o el Producto en investigación. Luego puede calificar para 48 semanas de medicación abierta (no se administra placebo durante este tiempo; los participantes del estudio solo se asignan a medicación activa en investigación).
Este estudio incluirá a los participantes del estudio principalmente con los tipos de enfermedad SCA1 y SCA2, pero también puede incluir SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10 (el límite de inscripción se cumplió para SCA 3,6,7,8 y 10).
Acerca de la ataxia espinocerebelosa (SCA)
SCA es una forma hereditaria de ataxia, una enfermedad neurológica rara y progresiva que se desarrolla debido al daño en el cerebelo, la parte del cerebro responsable de coordinar el movimiento.
La ataxia afecta a casi 150,000 personas que viven en los EE. UU., De las cuales aproximadamente 3,200-18,000 tienen SCA.
Los síntomas de SCA pueden incluir falta de coordinación, problemas con el equilibrio, dificultad para tragar, dificultad para hablar y / o deterioro de las habilidades motoras finas.
Los tipos más comunes de SCA son SCA1, SCA2, SCA3, SCA6 y SCA7, que son causados por defectos genéticos específicos.
Por lo general, las personas son diagnosticadas a mediados de los 30 años, pero SCA puede afectar a personas de cualquier género, edad o raza.
No existe una cura o tratamiento aprobado por la FDA para SCA. Los enfoques de tratamiento actuales se centran en el manejo de los síntomas para mejorar la calidad de vida
Buen día ,mi madre padece una ataxia olivo ponto cerebelosa y quisiera saber si ella puede hacer parte del tratamiento con troliruzol ,en verdad quisiera poder acceder a su información y alternativas ,quedo atento ,muchas gracias .
Buenas Sebastián!
Por lo que hemos podido indagar,
No nos consta que este producto esté disponible para ese tipo de ataxia.
Pero podemos facilitar los datos de la compañía farmacéutica que ha diseñado el ensayo clínico para diversos tipos de ataxia, y que seguro que la compañía tiene más información al respecto.
Biohaven Bioscience Ireland Limited
6th Floor
South Bank House
Barrow Street
Dublin 4 D04 TR29
Ireland
Email: medinfo@biohavenpharma.com
El hecho de no disponer de más información puede ser debido a que no se está utilizando de manera libre, o bien la molécula está protegida por patente y no ha dado los resultados deseados, entonces no se publica nada más, o bien aún se continua con el ensayo
De todos modos este producto está relacionado con la disminución del glutamato en la sinapsis y esto se supone implicaría menos neurodegeneración, aunque lleva tiempo hablando sobre ello.
También sabemos que existe un ensayo clínico para el trastorno obsesivo compulsivo que incluye 700 pacientes.
Esperamos haber sido de ayuda.
Un saludo
Este estudio se lleva realizando en USA, hace un par de años, sin posibilidad de entrar si no eres americano. un compañero con SCA7 loprobó y lo rechazaron
¿entiendo que ahor se va a realizar también en España?
Buenas tardes Raquel!
Gracias por leernos.
Por lo que sabemos, este ensayo está en fase III.
Comenzó en el 2018 y se continua reclutando pacientes pero siempre en diferentes estados de los Estados Unidos.
El laboratorio responsable del ensayo es Biohaven Pharmaceuticals, Inc.
Y en caso de que se extienda a España informaremos.
Un saludo
Hola….!!!
Tengo una ataxia cerebelosa desde hace algunos años. Tengo 63 actualmente y me interesa mucho el resultado de las pruebas del Troliruzol. Les solicito esa información cuando aparezca
Buenas tardes Juan Carlos!
Tan pronto como se hayan publicado oficialmente los resultados de esta fase del ensayo os los comunicaremos a través de nuestra web.
Gracias por leernos!
Bom dia sou portado da ataxia SAC 3 Machado Joseph e tinha muito interesse em acompahar a evolução do vosso estudo.
Tengo ataxia espinocerebelosa soy de sexo femenino Sonia Rosa yo ya 2 años y medio con esa enfermedad Quisiera saber el resultado de las investigaciones me puede pasar por aquí por favor
Buenas tardes Sonia!
Según la información obtenida en:
https://practicalneurology.com/news/troriluzole-slowed-spinocerebellar-ataxia-progression-in-long-term-clinical-trial
Aquí puedes leer toda la información sobre este estudio:
https://fedaes.org/ensayo-con-troriluzol-para-ataxia-espinocerebelosa/
Esperamos haber sido de ayuda.
Un saludo