Troriluzol en sujetos adultos con ataxia espinocerebelosa

Propósito del estudio SCA

Este es un estudio de investigación, o ensayo clínico, para probar un nuevo medicamento en investigación.

Un medicamento en investigación es uno que no está aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).

El propósito de este estudio de investigación es determinar si el troriluzol puede disminuir la velocidad y mejorar los síntomas en personas con SCA.

  • Se examinarán alrededor de 300 sujetos.

  • Cerca de 230 participantes del estudio entrarán en la fase de tratamiento del estudio.

 

Detalles del estudio de SCA​

  • Los participantes se asignan aleatoriamente uno a uno para recibir un placebo (una tableta inactiva que no contiene la medicación del estudio) o troriluzol (medicación en investigación para ralentizar y mejorar los síntomas de la ataxia) y tomar dos píldoras una vez al día.

  • Si califica, su participación durará aproximadamente 106 semanas e incluirá aproximadamente 17 visitas de estudio al centro de estudios cerca de usted.

  • Las primeras 48 semanas de la fase de tratamiento son doble ciego, lo que significa que ni usted ni su médico del estudio sabrán si está recibiendo placebo o el Producto en investigación. Luego puede calificar para 48 semanas de medicación abierta (no se administra placebo durante este tiempo; los participantes del estudio solo se asignan a medicación activa en investigación).

Este estudio incluirá a los participantes del estudio principalmente con los tipos de enfermedad SCA1 y SCA2, pero también puede incluir SCA3, SCA6, SCA7, SCA8 y SCA10 (el límite de inscripción se cumplió para SCA 3,6,7,8 y 10).

Acerca de la ataxia espinocerebelosa (SCA)

SCA es una forma hereditaria de ataxia, una enfermedad neurológica rara y progresiva que se desarrolla debido al daño en el cerebelo, la parte del cerebro responsable de coordinar el movimiento.

  • La ataxia afecta a casi 150,000 personas que viven en los EE. UU., De las cuales aproximadamente 3,200-18,000 tienen SCA.

  • Los síntomas de SCA pueden incluir falta de coordinación, problemas con el equilibrio, dificultad para tragar, dificultad para hablar y / o deterioro de las habilidades motoras finas.

  • Los tipos más comunes de SCA son SCA1, SCA2, SCA3, SCA6 y SCA7, que son causados ​​por defectos genéticos específicos.

  • Por lo general, las personas son diagnosticadas a mediados de los 30 años, pero SCA puede afectar a personas de cualquier género, edad o raza.

No existe una cura o tratamiento aprobado por la FDA para SCA. Los enfoques de tratamiento actuales se centran en el manejo de los síntomas para mejorar la calidad de vida