CRISPR se asocia con Capsida para desarrollar terapias de edición de genes
CRISPR Therapeutics ha unido fuerzas con Capsida Biotherapeutics para descubrir y desarrollar nuevas terapias de edición de genes para la ataxia de Friedreich (FA) y la esclerosis lateral amiotrófica familiar (ELA).
La asociación busca combinar la experiencia en edición de genes de CRISPR Therapeutics utilizando su plataforma patentada CRISPR / Cas9 con las terapias génicas basadas en virus adenoasociado (AAV) dirigidas a tejidos de Capsida.
“La combinación de la plataforma de ingeniería AAV de Capsida y la plataforma de edición de genes de CRISPR Therapeutics tiene el potencial de permitir terapias transformadoras editadas por genes para pacientes con enfermedades neurológicas”, dijo Samarth Kulkarni, PhD, CEO de CRISPR Therapeutics, en un comunicado de prensa .
«Esta nueva asociación es un paso más en nuestra estrategia general de unir tecnologías innovadoras y complementarias para desbloquear todo el potencial de nuestra plataforma central», agregó Kulkarni.
El sistema CRISPR-Cas9, descubierto originalmente en bacterias como mecanismo de defensa, permite a los investigadores editar partes del genoma agregando, eliminando o cambiando secciones específicas de la secuencia de ADN.
Las versiones modificadas e inofensivas de los AAV se utilizan a menudo en la terapia génica para administrar el gen de interés a las células o, como en este caso, la maquinaria CRISPR / Cas9 que modificará la secuencia de ADN de un paciente.
La plataforma de ingeniería de AAV de alto rendimiento de Capsida genera portadores virales optimizados para apuntar a tipos de tejido relevantes para una enfermedad determinada, lo que potencialmente permite una mayor seguridad y eficacia.
Este tipo de enfoque de edición de genes tiene el potencial de corregir la expansión excesiva del ADN que causa la FA en el gen FXN , así como las mutaciones genéticas más comunes asociadas con la ELA familiar, una enfermedad neuromuscular grave.
Según el acuerdo, CRISPR Therapeutics dirigirá el programa FA y realizará actividades de edición de genes para ambos programas, mientras que Capsida dirigirá el programa ALS y será responsable de la ingeniería de AAV, el desarrollo de procesos y la fabricación clínica de ambos programas.
Cada empresa puede optar por desarrollar y comercializar conjuntamente el programa que lidera la otra empresa, en cuyo caso compartirían por igual todos los costos de investigación, desarrollo y comercialización, así como las ganancias.
Capsida también tendrá la opción de fabricar cualquier producto comercial resultante de esta asociación.
Robert Cuddihy, MD, CEO de Capsida, dijo que “reunir la plataforma de terapia génica dirigida a tejidos totalmente integrada de Capsida con las capacidades de edición de genes líderes de CRISPR Therapeutics nos brinda el potencial para desarrollar terapias genéticas de primera clase para pacientes con trastornos neurológicos graves . «
