Terapia génica para la miocardiopatía asociada con la ataxia de Friedreich
Acerca de este estudio de investigación:
El objetivo principal es conocer la seguridad y la tolerabilidad de 2 dosis diferentes de una terapia génica en investigación en participantes con miocardiopatía asociada con la ataxia de Friedreich. Esta terapia génica en investigación está diseñada específicamente para administrar una copia normal del gen FXN (frataxina) humano al cuerpo, lo que puede conducir a una mejoría en la miocardiopatía asociada con la ataxia de Friedreich. Todos los participantes elegibles recibirán una de las dos dosis de terapia génica; no habrá placebo en este estudio.
Este estudio se está realizando en múltiples sitios diferentes y durará aproximadamente 5 años en total. El período de selección durará hasta 3 meses y luego habrá 16 visitas al consultorio durante el primer año después de la administración de la terapia en investigación. Después de eso, habrá un período de seguimiento a largo plazo que consistirá en 10 visitas adicionales al consultorio durante los próximos 4 años.
- Inmediatamente después de que se administre la terapia génica en investigación, los participantes deberán permanecer en el hospital durante al menos dos noches.
- Los participantes también deberán residir cerca del sitio del estudio hasta 4 semanas después de que se administre la terapia génica en investigación.
Puede ser elegible si usted:
- Es hombre o mujer entre 18 y 40 años de edad
- Tener un diagnóstico confirmado de Ataxia de Friedreich, con aparición de la enfermedad antes de los 25 años de edad.
- Tiene evidencia de cardiomiopatía
- Están dispuestos y son capaces de someterse a biopsias cardíacas y resonancias magnéticas.
Hay criterios de elegibilidad adicionales que serán evaluados y discutidos con usted por el médico del estudio en el momento de la selección.
Se puede encontrar información adicional en:
- identificador de Clinicaltrials.gov: NCT05445323
- el folleto de estudio
Cómo participar:
Este estudio está reclutando actualmente en la Universidad de California en Los Ángeles. Otros sitios, como la Universidad del Sur de Florida, la Universidad de Iowa y Mayo Clinic, comenzarán a reclutar en una fecha posterior.
Si está interesado en participar y desea obtener más información sobre el estudio, comuníquese con:
Aaron Fisher
adfisher@mednet.ucla.edu
310-206-8153
