Investigadores en Australia reciben una subvención de 3 años para Terapia génica para la ataxia de Friedreich con células madre

Los investigadores en Australia recibieron una subvención de tres años para avanzar en el desarrollo de una terapia génica para la ataxia de Friedreich (FA) con la ayuda de células madre.

La subvención de $ 731,061 (AU $ 982,861) fue otorgada por el Medical Research Future Fund y el National Health and Medical Research Council.

La investigación, dirigida por Mirella Dottori, PhD, profesora asociada de la Universidad de Wollongong, se realiza en colaboración con científicos del Instituto de Investigación Médica Infantil del Hospital Westmead, Sydney, el Instituto de Investigación Infantil Murdoch y el Instituto de Investigación Médica de San Vicente Melbourne, la Universidad de Melbourne y el Consejo del Instituto de Investigación Médica de Queensland.

“Esta subvención es el pináculo de años de trabajo de todos nosotros reuniendo nuestras tecnologías y experiencia para desarrollar y ofrecer una terapia curativa potencial para la FA”, dijo Dottori en un comunicado de prensa de la universidad .

La investigación de Dottori se centra en comprender cómo dirigir las células madre humanas para que se diferencien en células nerviosas y en crear modelos para estudiar y desarrollar terapias para las afecciones que afectan los nervios, como la ataxia.

La FA es causada por mutaciones en el gen de la frataxina, que es crucial para el correcto funcionamiento de las mitocondrias productoras de energía dentro de las células. Las mutaciones de frataxina conducen a una interrupción en la producción de energía dentro de las células, causando daño a múltiples órganos, particularmente el sistema nervioso, el corazón y los músculos.

Las células madre y la terapia génica están surgiendo como nuevas herramientas para curar potencialmente ciertas enfermedades genéticas raras.

Todas las células del cuerpo se originan a partir de células madre antes de madurar y convertirse en células especializadas, como las células nerviosas, musculares o cardíacas. En condiciones de laboratorio, las células madre obtenidas de un individuo pueden convertirse en células especializadas de cualquier parte del cuerpo. La terapia genética, por otro lado, ofrece la capacidad de reemplazar genes mutados con versiones saludables.

“Esta investigación está utilizando células madre como plataforma para desarrollar un enfoque de terapia génica óptima para tratar la AF”, dijo Dottori. “Usaremos células madre derivadas de pacientes con AF para producir células nerviosas y cardíacas ‘en el plato’, que se utilizarán para detectar diferentes y nuevos virus de terapia génica para determinar el virus óptimo para administrar la proteína Frataxina al sistema nervioso y al tejido cardíaco. . “

La terapia genética utiliza virus específicos para transmitir genes sanos a las células. El equipo de investigación probará diferentes vectores virales y condiciones en tejidos creados a partir de células madre de pacientes. La idea es determinar qué combinación es mejor para la producción de proteínas frataxinas saludables.

La terapia genética viene con varias limitaciones, incluidos los virus que se dirigen a las células equivocadas y causan inflamación en los órganos. Dottori y su equipo esperan superar estos desafíos identificando virus más seguros y utilizando tecnologías modernas y especializadas.

“Los virus actuales que se utilizan … tienen ciertas limitaciones, particularmente en términos de selección de tejidos”, dijo Dottori. “Creemos que nuestra plataforma y tecnologías pueden abordar estas limitaciones e identificar nuevos virus de terapia génica que ofrecerán resultados más óptimos para la FA”.

“Nuestro objetivo es desarrollar un enfoque óptimo de terapia génica en los próximos tres años, que luego estará en la puerta de los ensayos clínicos”, agregó.