Sin investigación no hay futuro…

Como es obvio, el objetivo principal de cualquier asociación de pacientes que se precie es la búsqueda de un tratamiento efectivo, ya sea radical o paliativo, para combatir la enfermedad que cohesiona a ese grupo. Y ello, desarrollar este objetivo fundamental, puede conseguirse de varias formas, que van desde la facilitación a la promoción directa de la investigación.  

Facilitar la investigación sería desarrollar acciones de formación e información, así como la adopción de mecanismos necesarios de participación en otros organismos intra o internacionales cuyo fin es idéntico o al menos similar. Pero promover directamente la investigación, como a nadie se le escapa, es financiar directamente con recursos propios un proyecto concreto investigación.

Así, la Federación de Ataxias de España, que vela por los intereses de los enfermos de ataxia, pues para ello se creó hace ya 19 años, tiene como objetivo primordial “Promover el estudio y la investigación científica en el campo de la Ataxia”, como consta en nuestros estatutos en el Art.3, f . Es por ello, y como no podría ser de otra forma, que a lo largo de estos años ha participado activa y directamente, financiando a través de sus propios recursos económicos varios proyectos concretos de estudio e investigación en el ámbito de la ataxia.

En este sentido, FEDAES en el año 2008 participó en la financiación de varios proyectos en el campo de las ataxias, dos clínicos (en los Hospitales “Gregorio Marañón” y “La Paz” de Madrid)  y otros dos de investigación básica ( Terapia génica en el CBM Severo Ochoa de Madrid  y en el de TAT-Frataxina en Indianápolis (EEUU)).  Concretamente en este último, se participó con 30.000$. El desembolso que se realizó fue el más importante que se había hecho en toda la historia de nuestra asociación. 

Como el lector se puede imaginar, esto supuso un gran esfuerzo para una organización humilde como la nuestra, pero gracias a lo recaudado en las actividades realizadas a tal fin y a las donaciones específicas de socios, amigos y familiares se colaboró activamente en un proyecto que sonaba coherente y esperanzador para este tipo de ataxia.

Precisamente, en este boletín se incluye un artículo sobre un estudio para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas ascendentes de CTI-1601 en participantes con Ataxia de Friedreich. Nos congratula enormemente poder constatar que se sigue adelante en la lucha contra la ataxia y comprobar el gran avance que supone para la investigación en nuestro ámbito el paso a humanos de una investigación básica bien trabajada y fundamentada.

Pues bien, resulta que este fármaco no es ni más ni menos que la mencionada anteriormente TAT-frataxina. Sí, como lo lees, aquella proteína por la que apostamos. Sí, justamente aquella, cuyo proyecto  de investigación básica, FEDAES financió hace 12 años. No está de más recordar que se trata, así a grandes rasgos, de una  “proteína de fusión” que es la combinación de Frataxina humana, deficiente en la Ataxia de Friedreich, a la que se le ha añadido una proteína corta, llamada TAT, péptido corto que posee la capacidad de penetrar en la célula y en las membranas celulares de la mitocondria. 

Es por ello que la comunicación de la realización de un ensayo clínico en Fase I con esta molécula nos llena de alegría pues de alguna manera en ello va nuestra aportación de antaño, nuestro pequeño grano de arena.

Nos alegra porque, aunque sólo sea, vemos recompensado el esfuerzo que supuso aquel reembolso y, pese a que posiblemente esta investigación en su traslación del laboratorio a humanos no llegue a buen fin, siempre estaremos orgullosos de contribuir  al avance del conocimiento científico en nuestro ámbito.

La ciencia es como un edificio que hay que ir construyendo poco a poco, piedra a piedra, piso a piso… No se puede avanzar sin que esté bien asentada la estructura anterior para pasar a la siguiente. Así que cualquier paso, por pequeño que sea, en el estudio y conocimiento de la ataxia supone un avance más que nos aproxima indefectiblemente al fin que perseguimos, que no es otro que encontrar el tratamiento que nos cure.

Somos humanos y como tales nos desesperamos fácilmente, lo cual es comprensible por el avance imparable de la enfermedad en nuestras carnes. Tenemos prisa por curarnos, lo cual también es justo teniendo en cuenta que llevamos casi toda la vida con esta dichosa carga, pero habrá que seguir teniendo un poco de paciencia y pensar que cada vez estamos más cerca de lograrlo. Y mientras tanto podemos sentirnos a gusto con nosotros mismos, con la conciencia tranquila, pues estamos siendo partícipes de nuestra propia curación y la de los que vengan.

Por todo lo dicho anteriormente, podemos concluir que sin investigación no hay futuro, y que evidentemente podemos “actuar” sobre el futuro con nuestro empeño. Al menos, nadie nos puede acusar de dejadez, de pasividad, de que estamos mano sobre mano quejándonos de nuestra mala suerte en la vida, y es que simplemente perteneciendo a FEDAES y/o colaborando con alguno de sus proyectos para la obtención de fondos (ataxiashop, ortopedia, servicios de logopedia, programa de vacaciones, donativos, lotería de Navidad, etc…) a parte de hacer crecer a la federación, lo cual significa darle mayor fuerza representativa y reivindicativa, además se podrán promover más estudios científicos y proyectos de investigación básica y clínica.

Quizás en unos años podamos recordar con satisfacción que este año 2020, además de sobrevivir a una pandemia, FEDAES consiguió seguir construyendo futuro y financiar tres proyectos de investigación, lo cual se ha logrado gracias a todos los socios en general, pero hay que destacar el inestimable y generoso esfuerzo de algunos anónimos que con su aportación mensual de donativos hacen posible acercar ese futuro y hacerlo algo más próximo.

El número de cuenta destinado a investigación:

ES44 2100 2101 8202 0029 7761

o se puede donar por PayPal: