Pfizer y REGENXBIO han establecido una nueva colaboración para desarrollar terapias genéticas específicamente diseñadas para tratar a las personas con ataxia de Friedreich .

Según los términos del acuerdo, Pfizer podrá utilizar el sistema de virus adenoasociados NAV (AAV) patentado por REGENXBIO para administrar genes que podrían ayudar a resolver los mecanismos defectuosos subyacentes que causan la enfermedad progresiva de los nervios y los músculos.

«Estamos entusiasmados de asociarnos con REGENXBIO en el uso del vector NAV AAV9 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, una condición con una importante necesidad médica insatisfecha», Seng Cheng, PhD, vicepresidente senior y director científico de la unidad de investigación de enfermedades raras de Pfizer , dijo en un comunicado de prensa .

«Creemos que el vector AAV9 tiene el potencial de tener un profundo impacto en pacientes con enfermedades graves y debilitantes donde las opciones de tratamiento son limitadas hoy en día», agregó.

La ataxia de Friedreich afecta a aproximadamente una de cada 50,000 personas en los Estados Unidos, y no tiene cura disponible.

Los investigadores han intentado desarrollar terapias genéticas que podrían revertir la deficiencia genética que caracteriza esta enfermedad. El problema es la expansión del gen FXN y la consecuente disminución de la producción de la proteína funcional frataxina .

Sin embargo, hasta la fecha, la mayoría de las estrategias intentadas han fallado. En la mayoría de los casos, esto se debe a la poca eficacia de la administración del gen objetivo. Los científicos dicen que son necesarios mejores sistemas de administración para lograr la producción de una terapia génica efectiva para la ataxia de Friedreich.

«Aplaudimos estos esfuerzos para desarrollar nuevas terapias genéticas basadas en la tecnología NAV para nuestra comunidad de pacientes desatendidos», dijo Ronald J. Bartek, presidente, director y cofundador de la Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich .

La plataforma de tecnología NAV de REGENXBIO comprende más de 100 nuevos vectores AAV que se han utilizado para desarrollar varios candidatos de investigación para el tratamiento de enfermedades en múltiples áreas terapéuticas.

A cambio de los derechos otorgados a Pfizer, REGENXBIO recibirá un pago por adelantado y tiene el potencial de recibir tarifas adicionales y pagos de desarrollo. La compañía también puede recibir futuros pagos por hitos comerciales y regalías sobre las ventas después de la aprobación regulatoria de los productos que utilizan la tecnología NAV AAV con licencia.

«Este acuerdo de licencia valida aún más la fortaleza de nuestra cartera de propiedad intelectual y el potencial del NAV AAV9 para el tratamiento de las manifestaciones sistémicas y del sistema nervioso central de los trastornos del movimiento», dijo Kenneth T. Mills, presidente y CEO de REGENXBIO.