3/2023

Paciencia, que todo se andará.

Desde aquel día que tecleamos la primera letra en estas mismas páginas inmaculadas, hace ya la friolera de 22 años, lo hicimos con la íntima ilusión de algún día poder publicar la gran noticia, la bomba, la noticia perfecta… esa en la que a grandes tipos en negrita dijera que han descubierto la pastilla que cura la ataxia y que por tanto queda disuelto este contubernio y que ya podemos apagar la luz y cerrar el chiringuito.

Hasta el momento nuestro deseo, por desgracia y como es evidente, no se ha hecho realidad, y aunque en todo este periplo no hay nada destacable que pueda siquiera aproximarse a ese objetivo, imaginamos, o más bien deseamos, que cada vez estemos más cerca de ese momento.

No obstante, días como el de hoy, es uno de los que son realmente satisfactorios para los aquí reunidos por la ataxia porque podemos comprobar que es cierto, que cada vez se da un paso más hacia el objetivo final. Y es que, no sentimos felices de poder dar buenas noticias a nuestros asiduos, que tanta paciencia han demostrado a nuestros desvaríos mensuales. 

En este número de nuestro boletín se hace público un paso adelante en la lucha contra esta enfermedad que nos subyuga y marca nuestras vidas de forma implacable. Y es que después de un arduo recorrido la FDA americana ha aprobado la omaveloxona, con el nombre de Skyclarys, como primer tratamiento para la ataxia de Friedreich, que, aunque es la más frecuente, es uno de los 300 tipos diferentes de ataxia.

Éstas son noticias que no pasan desapercibidas para un grupo como este de gente que busca, de forma incansable, una solución para lo suyo. Y, cómo ya sabrán de sobra nuestros ávidos lectores, esta droga funciona activando una proteína que aumenta la actividad de las mitocondrias, que ya sabemos son los centros de producción de la energía celular y que se ven seriamente afectados por la ataxia de Friedrich.

Evidentemente, más temprano que tarde, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) designará también este tratamiento como específico para esta enfermedad, y parece ser que está revisando ya una solicitud similar de aprobación. Aunque nuestro representante científico ha participado en la evaluación del fármaco, no sabemos cuándo se producirá esto, pues siempre la EMA es más lenta que su homóloga americana. De momento lo que está claro es que la omaveloxona figura como medicamento huérfano para la ataxia de Friedreich en esta agencia. 

Parece conveniente recordar que se denominan medicamentos huérfanos a aquellos que están destinados a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar a pacientes que sufren alguna enfermedad rara o minoritaria sin alternativa terapéutica. Como van dirigidos a este tipo de enfermedades como es la nuestra, que somos cuatro gatos mal contados, las empresas no los comercializan de la misma manera que los medicamentos normales. Consideran que es un mercado pequeño y no recuperarían el dinero invertido en la investigación y desarrollo del medicamento. Por ello necesitan una financiación pública mediante una serie de incentivos como: exclusividad en el mercado, investigación financiada por la UE,  asistencia de protocolo por parte de la EMA y reducción o exención en las tarifas

Está claro que esta noticia es un hito en la lucha contra la enfermedad pero como siempre habrá que tener un poquito de paciencia. Todo se andará. De poco sirve colapsar las líneas telefónicas solicitando más información que la publicada en estas páginas.

Ni que decir tiene, que cuando se sepa algo nuevo este es el lugar propio para informarse al respecto, para lo cual aquí estamos y, aunque no es necesario decirlo, como siempre gustosos de dar buenas noticias. Y, por otra parte, desde FEDAES se llevarán a cabo cuantas acciones sean necesarias ante la Administración española para que el fármaco sea comercializado en nuestro país con la mayor celeridad posible.

Es bueno que, de vez en cuando, haya algo que sirva de revulsivo para reactivar la ilusión, que es esa capacidad que poseen los seres humanos para reunir todas nuestras fuerzas y concentrarlas a favor de la conquista de un objetivo, que en este caso es luchar contra la fiera… la ataxia.

Cuando nos ilusionamos nos sentimos bien, nos sentimos plenos y motivados; nos sentimos entusiasmados y cargados de energía. Y esa energía positiva es la que queremos hacer llegar desde aquí a todos los científicos que, en cualquier lugar del mundo, han trabajado y continúan haciéndolo para buscar soluciones para la ataxia, cualquier tipo de ataxia.