Nuevo ensayo clínico internacional para afectados con ataxia telangiectasia
En España tendrá dos sedes: el Hospital Universitario La Paz (Madrid) y el Hospital Universitari Vall d’Hebron (Barcelona)
Aefat, la asociación que agrupa a pacientes y familiares con ataxia telangiectasia en España, está colaborando en el reclutamiento de afectados que quieran participar en el próximo ensayo internacional de la empresa Quince Therapeutics, que tendrá dos sedes en España.
Quince Therapeutics (Nasdaq: QNCX) es una empresa de biotecnología avanzada que desarrolla EryDex, una innovadora tecnología de administración de fármacos diseñada para aprovechar la propia biología del paciente para administrar terapias para enfermedades raras.
El ensayo clínico de EryDex en Fase 3 NEAT (Efectos neurológicos de EryDex en pacientes con ataxia telangiectasia) se llevará a cabo bajo un acuerdo de Evaluación de Protocolo Especial (SPA) con la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU.).
La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara, genética y neurodegenerativa que aún no tiene cura ni tratamiento. Varios niños y jóvenes afectados que forman parte de Aefat participarán en este próximo ensayo clínico internacional, que en España tendrá dos sedes: el Hospital Universitario La Paz (Madrid) y el Hospital Universitari Vall d’Hebron (Barcelona).
SOBRE EL ENSAYO
El ensayo clínico de EdyDex Fase 3 NEAT es un ensayo clínico internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar los efectos neurológicos de EryDex en pacientes con AT. El estudio planea inscribir en todo el mundo a aproximadamente 86 pacientes con ataxia telangiectasia de seis a nueve años y unos 20 pacientes de 10 años o más.
Los participantes serán asignados al azar entre EryDex o placebo y el tratamiento consistirá en seis infusiones programadas cada 21 a 30 días. El criterio de valoración principal de eficacia se medirá por el cambio desde el inicio hasta la finalización de la última visita en la Escala de calificación de ataxia cooperativa internacional modificada (RmICARS). Los participantes que completen el período de tratamiento completo, completen las evaluaciones del estudio y brinden su consentimiento informado serán elegibles para la transición a un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE). Quince espera informar sobre los resultados principales de la Fase 3 NEAT en la segunda mitad de 2025 con una posible presentación de Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) en 2026, suponiendo que los resultados del estudio sean positivos.
SOBRE ERYDEX
El sistema EryDex administra fosfato sódico de dexametasona (DSP) encapsulado en los propios glóbulos rojos del paciente, por vía intravenosa. El DSP es un corticosteroide bien conocido por sus propiedades antiinflamatorias, así como por la toxicidad mínima de la dosis debido a la supresión suprarrenal. EryDex está diseñado para proporcionar la eficacia de los corticosteroides y reducir o eliminar los efectos adversos significativos que acompañan al uso crónico del tratamiento con corticosteroides.
EryDex aprovecha la plataforma tecnológica de encapsulación intracelular autóloga de fármacos (AIDE, por sus siglas en inglés) patentada por Quince, que es una nueva combinación de fármaco/dispositivo que utiliza un proceso automatizado diseñado para encapsular un fármaco en los propios glóbulos rojos del paciente. Los glóbulos rojos tienen varias características que los convierten en un vehículo potencialmente eficaz para la administración de fármacos, incluida una tolerabilidad potencialmente mejor, una mejor distribución tisular, una inmunogenicidad reducida y una prolongación de la vida media circulante. La tecnología AIDE de Quince está diseñada para aprovechar estos beneficios y permitir la administración crónica de medicamentos que tienen limitaciones debido a la toxicidad, la mala biodistribución, la farmacocinética subóptima o la respuesta inmune.
SOBRE LA ATAXIA TELANGIECTASIA
La ataxia telangiectasia (AT o A-T) es uno de los 300 tipos de ataxias que existen y provoca una grave discapacidad física progresiva. Se trata de una enfermedad multisistémica que se manifiesta habitualmente antes de los dos años de edad, aunque hay afectados que han esperado hasta 10 años para el diagnóstico porque se confunde con otras patologías. Afecta a las funciones de diferentes órganos y provoca incapacidad de coordinar movimientos, pérdida progresiva de movilidad (hacia los 9 años se necesita silla de ruedas), dificultad en el habla, estancamiento en el crecimiento, inmunodeficiencia, dificultades para comer, problemas en la piel y en la visión, neumonías y otras complicaciones. Por la misma mutación, los pacientes son más proclives a los tumores malignos (como los sarcomas, linfomas, leucemias…).
SOBRE AEFAT
Aefat es una asociación sin ánimo de lucro creada en 2009 y declarada de utilidad pública desde 2014. La asociación pertenece a FEDAES (Federación de Ataxias de España y FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras) y la A-T Global Alliance (www.cureat.org). Aefat también mantiene contacto cercano con las familias de afectados en Iberoamérica.
Aefat lucha por la investigación de la ataxia telangiectasia, por mejorar la calidad de vida de los afectados y sus familias, y por la sensibilización e inclusión. En la actualidad, con los dos últimos proyectos recién iniciados en Barcelona y Oslo, Aefat está cofinanciando 8 proyectos de investigación nacionales e internacionales, junto con asociaciones similares de otros países, y en total, desde 2015, suma más de 660.000 euros invertidos en 12 proyectos de investigación de la ataxia telangiectasia.
- Enlace a la Nota de prensa de Quince
- Enlace a información oficial del ensayo clínico, sedes, criterios de elegibilidad…
- Para saber en 2 minutos qué es la ATAXIA TELANGIECTASIA (vídeo explicado por familias y afectados de todo el mundo):
https://www.youtube.com/watch?v=rtwGsOa0kV4
Para más información:
Rosa Casbas Tel. 657 97 01 70 rosa@doblestudio.com
Responsable de Comunicación de AEFAT
Asociación que agrupa a las familias afectadas por ataxia telangiectasia en España
