Negociación de precios en los medicamentos para enfermedades raras
Séverine Henrard a & Francis Arickx b
a) Instituto de Salud y Sociedad (IRSS), Universidad Catolica de Lovaina, Clos Chapelle-aux-Champs, 30 B1.30.15, 1200 Bruselas, Bélgica.
b) Instituto Nacional para la Salud y Seguro de Invalidez (RIZIV/INAMI), Bruselas, Bélgica.
Correspondencia a Séverine Henrard (correo electrónico: severine.henrard@uclouvain.be).
Las enfermedades raras son a menudo serias, crónicas y hacen peligrar la vida. En la Unión europea (EU) la definición de una enfermedad rara es la que afecta a menos de 5 de cada 10 000 personas, se conocen más de 6000 enfermedades raras; alrededor de 80% de ellas son desórdenes genéticos y la mitad de ellos ocurren durante la niñez.
Agrupadas las enfermedades raras afectan 6–8% (o aproximadamente 30 millones de personas) de los 508 millones de población de los países de la EU. Esto iguala el predominio estimado de la diabetes aproximadamente por la Organización de Salud Mundial para la EU europea que en 2013 era del 6.8% de 358.7 millones de adultos.
Esto ilustra la paradoja de rareza: cada enfermedad es rara pero colectivamente, las enfermedades raras afectan a muchas personas. En 2009, respondiendo a las preocupaciones crecientes sobre el problema, el Concilio Europeo publicó una recomendación (2009/C 151/02) en la acción en el campo de enfermedades raras, recomendando a los Estados Miembros adoptar y establecer los planes nacionales para las enfermedades raras a finales de 2013.
Las enfermedades raras están asociadas con una carga psicológica alta para el paciente, pero ellas también pueden tener un impacto mayor en la familia del paciente. Además de los problemas de salud de los pacientes, algunas de estas enfermedades tienen un tratamiento eficaz disponible.
Esto es porque las medicaciones que tratan las enfermedades raras (llamadas medicamentos huérfanos) no son comercialmente viables para las compañías farmacéuticas, debido al pequeño número de pacientes de cada enfermedad. Por ello hay que animar a las compañías farmacéuticas para desarrollar y comercializar medicamentos huérfanos, desde1999 la designación de Medicamento Huérfano se concede a nivel europeo por la Agencia Europea de los Medicamentos (AME).
Se deben reunir 3 criterios: 1-la medicina debe pensarse para el tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad que amenaza la vida o es debilitante y crónica, 2- el predominio de la enfermedad en la Unión europea no debe superar el 5 en 10 000 o debe ser improbable que el mercadeo de la medicina genere los ingresos suficientes para justificar la inversión necesitada para su desarrollo; y 3 – que ningún método satisfactorio del diagnóstico, prevención o tratamiento de la enfermedad involucrada puede ser autorizado, o, si tal un método existe, la medicina debe producir un beneficio significativo a aquéllos afectados por la enfermedad.
La aplicación para la designación de medicamento huérfano puede someterse por el patrocinador del producto medicinal en cualquier fase de desarrollo del producto, y se examina entonces dentro de 90 días por el Comité para Productos Medicinales Huérfanos del AME.
Cuando a una medicina se le concede la designación de medicamento huérfano, se proporcionan varios incentivos al patrocinador de un ensayo clínico, como se declara en la regulación (CEE nº 141/2000). Estos incentivos incluyen la ayuda protocolar, el consejo científico de AME antes de comercializarla, la autorización y exclusividad del mercado por 10 años una vez la medicina se comercializa. Este periodo de exclusividad del mercado puede extenderse por dos años para medicaciones que sirvan para cuidados pediátricos. También puede haber reducciones de cuotas
A finales de 2015, 89 medicamentos huérfanos diferentes habían recibido la autorización para entrar en el mercado del Comité del AME para los Productos Medicinales para Uso Humano, y otros 123 productos medicinales se indicaban para las enfermedades raras pero sin la designación de Medicamento huérfano.
En 2015, aproximadamente un quinto (18 de 93) de las nuevas medicinas recomendadas por el AME tuvieron la designación de Medicamento huérfano. El Consorcio de Investigación de Enfermedades Raras Internacional también está trabajando en esta área.
Su meta es contribuir al desarrollo de 200 nuevos productos medicinales para las enfermedades raras en los Estados Unidos de América y Europa para 2020. Gracias a esta movilización, un número creciente de pacientes que viven con una enfermedad rara tiene o puede esperar tener un tratamiento para su condición.5
Notas: opiniones positivas: el gran nº de productos medicinales que continúan con la exclusividad de mercado 10-año después de que la autorización del mercado ha expirado. Las opiniones positivas, ahora retiradas. Opiniones negativas: el número de productos medicinales a los que no se concedió la designación de medicamento huérfano.
Este éxito, sin embargo, tiene un precio para los sistemas de la salud y para la sociedad. Sólo hay un número pequeño de uso de los pacientes cada medicación de la enfermedad rara y por consiguiente las compañías farmacéuticas compensan por ejemplo para el más bajo tamaño del mercado con un precio más alto para el producto.
Debido al número creciente de tratamientos para enfermedades raras que han sido aceptados y han estado en desarrollo, y de los costos crecientes para los sistemas de salud de los países, hay un debate continuado sobre las políticas de salud para las enfermedades raras y particularmente sobre el reembolso de las medicinas para enfermedades raras.
Normalmente cuando se comercializa la autorización se concede para una medicina por la AME, el precio y el reembolso se negocia individualmente con las compañías farmacéuticas en cada país europeo dónde las políticas de salud nacionales varían.
El precio de una medicina puede fijarse por los fabricantes (por ejemplo para los genéricos), o negociarse con la compañía farmacéutica, dependiendo del sistema de salud del el país.
La actuación clínica; la evaluación económica; la disponibilidad y costo de tratamientos alternativos existentes; los precios internacionales del producto; Como una consecuencia, la disponibilidad, precio y utilización de un medicamento huérfano puede diferir notablemente en diferentes países europeos.
La colaboración entre diferentes países tiene un potencial triple beneficio (1) sostenibilidad del sistema de salud (2) convenios con las compañías farmacéuticas; y (3) beneficios para pacientes que tienen una enfermedad rara. Primero, suman la población de los países en las negociaciones, el número de pacientes que usarán la medicación (es decir el tamaño del mercado) será más alto.
Así el sistema la salud podría estar en una posición buena para negociar el precio favorable para la nueva medicina. Esto podría ayudar el mantenimiento del sistema de salud de cada país por consiguiente.
Segundo, las compañías farmacéuticas tienen garantías que su producto se venderá en un mercado más grande. Tercero, y, el más importante, los pacientes se benefician teniendo acceso al tratamiento más rápido que por otra vía.
Más allá de la negociación de precio para los medicamentos para las enfermedades raras, los países involucrados han anunciado ellos también intercambiarán la información, registros pacientes y métodos de evaluación de coordenadas (es decir la valoración de tecnología de salud) para las enfermedades raras.
Esto es importante, como él el tamaño del mercado de cada enfermedad rara permitirá ser estimado para los fabricantes potenciales, mientras el precio de la medicación se puede.
En conclusión, hasta ahora el alto costo de los medicamentos para las enfermedades raras ha sido asequible para los sistemas de salud en EU.
Sin embargo, el número creciente de nuevos medicamentos huérfanos comercializados todos los años podría empezar a amenazar el mantenimiento de sistemas de la salud en EU.
Nosotros resaltamos aquí la importancia de organizar un debate entre los países de EU en las negociaciones sobre el precio de medicinas para las enfermedades raras, y asociándose para lograr esto. Esta iniciativa de la unión de los ministerios de salud de Bélgica, Holanda, y ahora Luxemburgo, es una salida prometedora
