Fuente/Fuente, 12 de noviembre de 2019

La terapia de investigación líder de Minoryx Therapeutics, leriglitazona  (MIN-102), para el tratamiento de pacientes con  ataxia de Friedreich  (FA), recibió  la designación de medicamento huérfano  por parte de la Comisión Europea

La decisión de la Comisión Europea sigue una designación similar otorgada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos en octubre .

La designación huérfana se otorga a las terapias de investigación con el potencial de ser un tratamiento seguro y efectivo para afecciones raras, potencialmente mortales o crónicamente debilitantes sin tratamientos aprobados, o para afecciones con tratamientos aprobados en los que la terapia de investigación muestra un beneficio significativo.

Estas designaciones están diseñadas para proporcionar apoyo regulatorio y beneficios financieros, para acelerar el desarrollo clínico y la revisión de leriglitazona, y para garantizar la exclusividad de comercialización por un período de tiempo (siete años en los EE. UU. Y 10 años en la Unión Europea) tras la aprobación regulatoria.

«Estamos muy contentos de que, después de la reciente designación de medicamentos huérfanos de la FDA para la leriglitazona en la ataxia de Friedreich , la Comisión Europea también haya otorgado el estatus de medicamento huérfano, demostrando aún más el potencial de este nuevo candidato a medicamento y nuestro compromiso de cambiar la vida de los pacientes que sufren enfermedades huérfanas graves «, dijo Marc Martinell, CEO de Minoryx, en un comunicado de prensa .

Leriglitazone es una terapia oral que funciona mediante la activación de PPAR gamma (γ) , una molécula receptora involucrada en varios procesos celulares, incluida la regulación de la función de las mitocondrias (las «potencias» de las células) y el estrés oxidativo .

El estrés oxidativo es un desequilibrio entre la producción de radicales libres potencialmente dañinos y la defensa antioxidante de las células, que puede conducir al daño celular.

Estudios anteriores en múltiples modelos animales de trastornos neurodegenerativos han demostrado que la leriglitazona tiene propiedades antioxidantes, antiinflamatorias y neuroprotectoras, mejora la función mitocondrial, restaura la producción de energía y aumenta la supervivencia de las células nerviosas.

Los resultados de un estudio clínico de fase 1 indicaron que la leriglitazona es bien tolerada y capaz de atravesar la  barrera hematoencefálica  , una membrana protectora que evita que las moléculas grandes en la sangre lleguen al cerebro. Eso significa que tiene el potencial de ejercer sus efectos en el sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal).

El estudio multicéntrico, doble ciego, Fase 2 ( NCT03917225 ), que completó la inscripción antes de lo programado, está evaluando la seguridad y la eficacia de leriglitazona en 39 pacientes con FA, de 12 a 60 años.

Los participantes, reclutados en Bélgica, Francia, Alemania y España, serán asignados aleatoriamente para recibir leriglitazona (15 mg / ml) o un placebo, administrado diariamente como suspensión oral, durante un año.

El objetivo principal de FRAMES es evaluar si la leriglitazona retrasa o previene la progresión de la enfermedad, a través de cambios en el área de la médula espinal cervical de los pacientes, determinados por  escaneos de resonancia magnética , en comparación con un placebo.

Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la seguridad y la tolerabilidad de la leriglitazona, así como sus efectos en otras medidas clínicas, incluidos varios biomarcadores de FA, puntuaciones de discapacidad funcional y resultados informados por el paciente (como fatiga y calidad de vida).

Leriglitazone también se está evaluando en pacientes con adrenomieloneuropatía  (AMN), otro trastorno genético neurodegenerativo, en un ensayo de fase 2/3.

«Leriglitazone es nuestro candidato a fármaco principal actualmente en el desarrollo clínico en etapa tardía en una serie de enfermedades huérfanas [del sistema nervioso central] potencialmente mortales», dijo Martinell.

También señaló que «la inscripción de pacientes se ha completado en los estudios AMN y [FA] y estamos en camino de presentar nuestros resultados para fines de 2020».

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