Larimar Therapeutics anuncia avances del ensayo CTI-1601 para la ataxia de Friedreich
Fuente: https://ataxia.org.uk/research-news/larimar-therapeutics-announces-progress-of-the-cti-1601-trial-for-friedreichs-ataxia/
20 de noviembre de 2023
Tras la autorización del organismo regulador de medicamentos de EE. UU., la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), en julio de 2023, la compañía farmacéutica Larimar Therapeutics completó la inscripción y la dosificación completas de la cohorte de 50 mg en su ensayo de exploración de dosis de fase 2 del medicamento CTI-1601 en EE. UU. (nomlabofusp) para la ataxia de Friedreich (FA).
CTI-1601 es una terapia de reemplazo de proteínas diseñada para administrar proteína frataxina a las células de personas con FA. La proteína frataxina está disminuida en personas con AF. Esta fase del ensayo implicará una dosis diaria de 50 mg de CTI-1601 durante los primeros 14 días y luego en días alternos hasta el día 28, e incluye 15 participantes. No se informaron efectos adversos graves ni en el grupo de CTI-1601 ni en el de placebo durante el período de dosificación.
Este progreso se produce después de que los datos de la cohorte completa de 25 mg indicaran que CTI-1601 fue generalmente bien tolerado y mostró aumentos en los niveles de proteína frataxina desde el inicio en comparación con el placebo en el día 14 (el último día de dosificación diaria en el ensayo). La compañía espera publicar más datos sobre las cohortes de 50 mg y 25 mg, incluida información de seguridad, en el primer trimestre de 2024.
La FDA también aprobó que Larimar Therapeutics comience un ensayo de extensión abierto con una dosis diaria de 25 mg de CTI-1601 durante 28 días en el primer trimestre de 2024. Los ensayos de extensión abiertos son aquellos que se llevan a cabo después de ensayos aleatorios de medicamentos si Los resultados muestran que el medicamento tiene un beneficio potencial.
Este ensayo de etiqueta abierta analizará los efectos a largo plazo de CTI-1601. Larimar Therapeutics planea utilizar los hallazgos del ensayo de exploración de dosis de 50 mg para informar la dosis y el régimen de dosificación para el ensayo abierto.
Puede leer el comunicado de prensa completo de Larimar Therapeutics aquí .
