Los lanzamientos de las primeras terapias aprobadas para la atrofia espinal Muscular y para la Ataxia de Friedreich revolucionará el tratamiento e impulsará el crecimiento de los mercados de estas enfermedades raras

Fuente, 25 octubre de 2016

–Grupo de decisión sobre los recursos determina que los lanzamientos previstos de las primeras terapias para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA) o ataxia de Friedreich (AF) va a transformar el tratamiento de estas enfermedades y llevará a sus mercados a una expansión espectacular. La práctica médica en la SMA y FA está dominada actualmente por la atención de apoyo o el tratamiento sintomático. Sin embargo, la falta completa de opciones de tratamiento eficaces se traduce en una gran necesidad insatisfecha y representa una oportunidad de mercado sin explotar y lucrativa para los desarrolladores de medicamentos.

El oligonucleótido Nusinersen de Ionis / Biogen que se dirige a la causa subyacente de la SMA, será el primer agente aprobado para esta enfermedad. Basado en la eficacia de los datos de los ensayos clínicos, neurólogos pediátricos entrevistados esperan un rápido y generalizado uso de nusinersen. Suponiendo que la fijación de precios sea alta, el lanzamiento de nusinersen, que se espera en 2017, será un factor clave de la expansión del mercado.

Tras la expansión prevista de Actimmune de Horizon Pharma (interferón gamma-1b), el mercado de la FA se prevé que crezca significativamente en los próximos diez años. Sin embargo, neurólogos entrevistados percibieron limitaciones en Actimmune, incluyendo su mecanismo claro de acción, el efecto variable sobre los niveles de proteína frataxina, y su modesta conservación de la función neurológica, esto podría limitar su absorción y permitir a los competidores desafiar la posición de Actimmune.

• Tanto en SMA como en FA, las terapias pueden, probablemente beneficiar a pacientes, pero la oportunidad comercial es para las nuevas terapias que pueden ofrecer mejoras en eficacia, seguridad y entrega. Además, los médicos esperan que nuevas terapias con diferentes objetivos y mecanismos de acción podrían ser utilizadas en  combinación con agentes existentes.

• Durante la segunda mitad del período de estudio 2015-2025, nusinersen podría hacer frente a la competencia de la terapia génica en fase de investigación AVXS-101, que ha mostrado ser una gran promesa en un ensayo clínico en curso. AVXS-101 podría potencialmente, ser administrado en una sola administración intravenosa, en contraste con la administración intratecal trianual de nusinersen, y puede ser curativa.

• Según los expertos entrevistados, la terapia génica también va a transformar el paisaje del tratamiento de la FA, posiblemente eliminando la necesidad de tratamiento farmacológico. Sin embargo, las terapias génicas desarrolladas por Agilis Biotherapeutics, Pfizer, y RaNA Therapeutics están en ensayos preclínicos y es improbable que se puedan poner en marcha durante el período de estudio.

• «SMA es una rara enfermedad grave y a menudo fatal que por lo general que afecta a los niños, y no existen terapias útiles disponibles para tratar esta enfermedad devastadora. Gracias al interés comercial continuado en el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras graves, los pacientes con SMA pronto podrían tener acceso a terapias eficaces. Nusinersen y AVXS-101 tienen el potencial de revolucionar el cuidado de pacientes con SMA».

• «A pesar de la falta de marcas competitivas que entran en el mercado a corto plazo, el alto costo de Actimmune en Estados Unidos de puede ser un obstáculo para su rápida adopción entre los pacientes con FA. Si Actimmune puede demostrar que retrasa la progresión de la enfermedad o que mejora la función neurológica durante un año o más, los médicos, pacientes y pagadores podrían aceptar su alto precio».