La FDA pone a RT001 en la vía rápida como posible terapia FA

La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de enfermedades raras  pediátricas y la vía rápida a Retrotope terapia de investigación ‘s RT001 para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA), la compañía anunció en un comunicado de prensa .

RT001 también recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de la distrofia neuroaxonal infantil (INAD), otra enfermedad neurodegenerativa grave.

Todas estas designaciones están destinadas a acelerar el desarrollo de RT001. La designación de enfermedad pediátrica rara califica la terapia para una revisión acelerada, generalmente seis meses, en lugar de un año, y el desarrollador recibe un cupón que puede canjearse por una revisión acelerada de un tratamiento diferente.

El programa de vía rápida tiene como objetivo acelerar el desarrollo de la terapia y acelerar su aprobación proporcionando reuniones más frecuentes con la FDA y discusiones sobre el plan de desarrollo.

La designación de medicamento huérfano de la EMA fomenta el desarrollo de terapias potenciales para enfermedades raras y graves al otorgarles diversos beneficios financieros y regulatorios. Estos incluyen exenciones de ciertas tarifas, asistencia con el protocolo de prueba y 10 años de exclusividad en el mercado tras la aprobación.

«Estamos orgullosos de recibir estas designaciones regulatorias clave para RT001 en INAD y FA, ​​ya que validan y respaldan el importante trabajo que estamos realizando para abordar enfermedades raras y potencialmente mortales que están afectando a los jóvenes de todo el mundo», dijo Vidhya Gopalakrishnan. , PhD, director de desarrollo de Retrotope.

RT001 es una versión estabilizada de una molécula de grasa esencial para las membranas celulares. Reemplaza las grasas naturales, conocidas como ácidos grasos poliinsaturados, en las membranas celulares para proteger a las células del estrés oxidativo.

Se sospecha que el estrés oxidativo es una de las principales fuentes de muerte de las células nerviosas subyacentes a varias enfermedades degenerativas, incluida la ataxia de Friedreich. Da lugar a especies reactivas de oxígeno potencialmente dañinas, que pueden dañar las grasas en la membrana de las células y las mitocondrias, las centrales eléctricas de las células.

RT001 se consideró seguro y bien tolerado en pacientes con AF, y mostró signos tempranos de eficacia en un pequeño ensayo clínico de fase 1/2 ( NCT02445794 ).

El estudio reclutó a un total de 18 participantes y los asignó al azar para recibir RT001 oral, en una dosis de 1.8 o 9 gramos por día, o un placebo, durante cuatro semanas.

A pesar de la corta duración del tratamiento, RT001 superó al placebo en la mejora de la capacidad de acondicionamiento físico y mostró una tendencia hacia una progresión más lenta de la enfermedad, según lo medido por las puntuaciones de la Escala de calificación neurológica de ataxia de Friedreich (FARS-Neuro). Todo demostró una mayor velocidad al caminar y un mayor consumo de oxígeno.

Tras estos resultados prometedores, la empresa lanzó un ensayo de fase 2/3 ( NCT04102501 ) para validar aún más la eficacia y determinar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de RT001 en adultos con AF.

El ensayo, que dosificó a su primer paciente en enero de 2020, asignó a los participantes al azar a un tratamiento con RT001 o un placebo durante 11 meses. El tratamiento en el primer mes se administró a través de 9 cápsulas al día, seguido de 6 cápsulas diarias a partir de entonces.

El objetivo principal es evaluar los cambios en la carga de trabajo máxima o la capacidad física, desde el principio hasta el final del estudio. Las medidas secundarias incluyen cambios en la distancia recorrida, progresión de la enfermedad, fatiga e impresión del impacto de la enfermedad.

Se esperan datos completos de este estudio a finales de este año.

“Todo el equipo de FARA está agradecido por la dedicación que Retrotope ha demostrado en su esfuerzo por desarrollar un tratamiento novedoso para la FA”, dijo Farmer. Estamos entusiasmados de que la compañía haya inscrito por completo su estudio fundamental en curso de RT001 en pacientes con AF y esperamos la lectura de los datos del ensayo «.

Retrotope también está llevando a cabo un ensayo fundamental de fase 2/3 de RT001 en pacientes con INAD. Los primeros resultados están programados para publicarse en junio.