El nuevo hallazgo que vincula ELA/ ataxia al estrés celular abre la puerta a nuevos enfoques de tratamiento
Fuente, 07 de septiembre 2018
Existen pocos tratamientos para las enfermedades neurodegenerativas que progresivamente le roban a la persona la capacidad de moverse y pensar, sin embargo, los resultados de un nuevo estudio podrían abrir enfoques adicionales para la exploración.
Los científicos de la Universidad de Utah Health informan por primera vez que una proteína, llamada Staufen1, se acumula en las células de pacientes que sufren de ataxia degenerativa o esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig. La reducción de la proteína de los ratones afectados mejoró los síntomas, incluida la función motora. Estos resultados sugieren que la búsqueda de Staufen1 podría tener potencial terapéutico en las personas. La investigación se publica en Nature Communications .
«Esta es una vía completamente nueva para pensar sobre las enfermedades neurodegenerativas», dice Stefan Pulst, MD, Dr. Med., Presidente de Neurology en U of U Health e investigador principal del estudio. «Una proteína que nunca se había sabido que estuviera involucrada en la neurodegeneración es ahora un gran objetivo para los tratamientos farmacológicos».
Anteriormente, los investigadores no habían considerado Staufen1 un culpable de la enfermedad neurodegenerativa hasta que descubrieron su asociación con la ataxia, una rara condición que hace que los pacientes pierdan el control de su movimiento. Descubrieron que Staufen1 se une a Ataxin2, una proteína que es responsable de la ataxia y un factor de riesgo para la ELA.
Un papel para Staufen1 en la patología de la enfermedad se hizo evidente al reducirlo genéticamente de ratones con una condición similar a la ataxia. La condición de los animales mejoró tanto a nivel fisiológico como molecular.
Comenzando a las 12 semanas de edad, los ratones se desempeñaron significativamente mejor en una prueba de rendimiento de rotarod, midiendo la cantidad de tiempo que los animales podían caminar o correr sobre una barra giratoria que se aceleraba. Además, la expresión de un puñado de proteínas que habían disminuido en las células cerebrales durante la enfermedad revertía a niveles casi normales.
Más allá de estas aplicaciones, la biología de Staufen1 podría revelar nuevas pistas sobre la enfermedad neurodegenerativa. La proteína se acumula con Ataxin2 y otras proteínas y ARN en grupos densos llamados gránulos de estrés, un sello distintivo de la ataxia, la ELA y otras afecciones como la demencia frontotemporal. Cuando Staufen1 se redujo en ratones con ataxia, no solo mejoró la patología de la enfermedad sino que también eliminó las células de los gránulos de estrés.
Si bien la función precisa de los gránulos de estrés sigue siendo un área de estudio intensiva, se cree que ayuda a las células a soportar el estrés causado por toxinas o ciertas afecciones, explica el coautor Daniel Scoles, Ph.D., profesor asociado de Neurología en la U de U Salud. Una función podría ser evitar que las proteínas se fabriquen en condiciones subóptimas.
Los hallazgos conectan a Staufen1 con el concepto emergente de que las enfermedades neurodegenerativas están relacionadas con disfunciones en la forma en que las células soportan el estrés celular. Una de las implicaciones, dice Scoles, es que las terapias dirigidas a Staufen1 podrían funcionar contra una serie de trastornos en los que surgen gránulos de estrés, aunque queda por determinar si los agregados en sí mismos conducen a la enfermedad.
«Nuestros resultados ponen el gránulo de estrés en foco como una estructura para atacar en la enfermedad», dice Scoles.
TENGO MI HIJA DE 34 AÑOS HACE 8 AÑOS CUANDO QUEDO EMBARAZADA SE EXPRESO DE UNA FORMA ACELERADA LA ATAXIA. DESCONOCIAMOS DEL MAL..MUY TRISTE. COMENZE AVER LOS ALIMENTOS,Y SU CONDUCTA. CREO QUE LA RAIZ DEL MAL DE LAS CELULAS ESTA EN LAS CELULAS STRESADAS. YO OBSERVO CUANDO HAY NOTICIAS DESAGRADABLES SUS OJOS SE AGRANDAN,SU CUERPO TIEMBLA. CUANDO HAY TRANQUILIDAD SUS TEMBLORES BAJAN SU RAZONAMIENTO ES MEJOR . SCA2
Hola;
Siento mucho escuchar sobre la situación de tu hija y la ataxia SCA2. Es comprensible que estés buscando formas de ayudarla a manejar esta enfermedad. Es muy importante minimizar su estrés mediante técnicas de relajación y apoyo emocional, desde FEDAES contamos con servicios como el Yoga Online y la Psicología Online que podrían ayudarla. La fisioterapia también es importante para el tratamiento de esta enfermedad, desde nuestra entidad contamos con un servicio de Fisioterapia Online que podría serle de interés.
Esperamos poder haber sido de ayuda. Un saludo.
Hola mi mamá, mi abuela (f) , una tía padecen la.enfermedad de ataxia. A mi me la han diagnosticado pero no presento ningún síntoma
MUY BUENA NOTICIA QUE ESTAN INVESTIGANDO.TENGO UN HIJO QUE TIENE SINTOMAS DE ATAXIA DE FRIEDRICH NADA MAS FALTA HACER LA PRUEBA MOLECULAR TODOS LOS ESTUDIOS QUE LE HAN HECHO ESTAN BIEN NADA MAS EL DE VELOCIDAD DE CONDUCCION ES EN EL QUE TIENE PROBLEMAS .HASTA ESTA SEMANA ME ENTERE DE LAS INVESIGACIONES DE DR ANTONI MATILLAS ESTOY MUY CONTENTO GRACIAS
Amén, que todo mejore en la ciencia y en la salud
Esperemos que sigan investigando. Creo que el estrés es una causa importante. Siempre lo he creído.