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La FDA aprueba la solicitud de nuevo fármaco en investigación para la terapia génica de Solid Biosciences para tratar las manifestaciones neurológicas y cardíacas de la ataxia de Friedreich 7 de enero de 2025 | Fuente – SGT-212 es el único candidato a... por Fedaes | Actividades, Ataxia, Campañas, FEDAES, Friedreich, investigación
La FDA otorga a la terapia celular FA PPL-001 el estatus de medicamento huérfano | Papillon busca revertir progresión de la enfermedad Fuente, por Steve Bryson, PhD | 24 de septiembre de 2024 La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA)... por Fedaes | Ataxia, Campañas, FEDAES, Friedreich
La ataxia de Friedreich, una enfermedad rara que tarda en detectarse: “Desde el síntoma inicial hasta el diagnóstico pasaron 10 años” La prevalencia de este trastorno neuromuscular degenerativo es de dos personas por cada 100.000 habitantes. Puede provocar problemas... por Fedaes | Ataxia, FEDAES, Friedreich, investigación
El desarrollo de una terapia génica para la ataxia de Friedreich recibe 2,17 millones de euros de nueva financiación pública Fuente – Lunes, 21 de octubre de 2024 – El Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades (MICIU), a través de la... por Fedaes | Ataxia, FEDAES, Friedreich, investigación
MDA 2024: La vatiquinona puede ayudar a ampliar la capacidad de caminar de los pacientes con FA Se observó un mejor equilibrio y una mayor capacidad de permanencia en quienes estaban en terapia en el ensayo Fuente, por Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo de 2024 El... por Fedaes | Ataxia, FEDAES, Friedreich, investigación
La terapia de edición genética restaura una función más normal en el modelo de células FA El tratamiento revierte los defectos celulares y aumenta la frataxina en un estudio reciente por Lindsey Shapiro, PhD | 9 de abril de 2024 Según una investigación reciente, una...