Ensayo de fase 1 de CTI-1601, frataxina elaborada en laboratorio

Un estudio de seguridad y tolerabilidad de la terapia en investigación CTI-1601 de Larimar Therapeutics ha comenzado a administrar la dosis a un tercer y último grupo de pacientes con ataxia de Friedreich (AF), después de una pausa temporal debido a la pandemia de COVID-19 .

“Nos complace que nuestro ensayo clínico de fase 1 se haya reanudado y podamos continuar avanzando con nuestro producto candidato líder, CTI-1601, que tiene el potencial de convertirse en la primera terapia de reemplazo de frataxina para pacientes con AF”, Carole Ben- Maimon, MD, presidente y director ejecutivo de Larimar, dijo en un comunicado de prensa .

“Nuestra máxima prioridad sigue siendo la salud de nuestros empleados y pacientes … Nos hemos vuelto a comprometer cuidadosamente con nuestro ensayo clínico para mitigar los riesgos de seguridad”, agregó Ben-Maimon.

CTI-1601 (antes conocido como TAT Frataxin) es una versión modificada de la frataxina fabricada en laboratorio, la proteína que carece de FA. La proteína modificada está diseñada para ingresar a las mitocondrias, las centrales eléctricas de las células, donde se espera que sea procesada e integrada en el metabolismo mitocondrial.

Al restaurar los niveles de frataxina donde sea necesario, CTI-1601 puede mejorar la función mitocondrial, aliviar los síntomas y detener la progresión de la enfermedad. Los datos preclínicos en un modelo de ratón de FA mostraron que CTI-1601 extendió la vida útil media en un 53% y mejoró la función cardíaca.

La terapia ha recibido la designación de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara y designaciones de vía rápida por parte de la  Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Estos están destinados a acelerar el desarrollo clínico de CTI-1601 al proporcionar apoyo regulatorio y beneficios financieros, incluidos siete años de exclusividad de marketing en los EE. UU. En caso de que se apruebe la terapia.

El ensayo de fase 1 ( NCT04176991 ), que se lleva a cabo en Nueva Jersey, está evaluando la seguridad, tolerabilidad y propiedades farmacológicas de dosis crecientes de CTI-1601 en hasta 32 adultos.

Los pacientes se asignan al azar a una única inyección subcutánea (debajo de la piel) de CTI-1601 o un placebo.

El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de CTI-1601, mientras que los objetivos secundarios incluyen la farmacocinética de la terapia (el movimiento hacia adentro, a través y fuera del cuerpo) y la farmacodinámica (sus efectos en el cuerpo).

La dosificación de los pacientes comenzó el año pasado y dos de los tres grupos de pacientes ya completaron el ensayo. Con el retraso de la prueba, ahora se esperan resultados de primera línea en la primera mitad de 2021.

La posible terapia de reemplazo de frataxina fue desarrollada originalmente por  Chondrial Therapeutics, que firmó un  acuerdo de fusión  con  Zafgen  a fines de 2019, lo que resultó en una  nueva compañía combinada, Larimar.