El péptido sintético SS-31 podría usarse para tratar la ataxia de Friedreich, informa un estudio
Fuente, 17 DE OCTUBRE DE 2017
El péptido sintético SS-31 aumentó la producción de la proteína frataxina que falta en la ataxia de Friedreich, según un estudio chino.
Los investigadores dijeron que el hallazgo plantea la posibilidad de que los científicos puedan desarrollar una terapia de FA alrededor de SS-31. Los péptidos se producen naturalmente como componentes de proteínas.
El equipo publicó su estudio en la revista Nature Scientific Reports . El título es «El péptido SS-31 refuerza la expresión de frataxina y mejora la calidad de las mitocondrias: implicaciones en el tratamiento de la ataxia de Friedreich.»
Los científicos han determinado que la causa de FA es la falta de frataxina. La proteína es crucial para el funcionamiento de la mitocondria, o componentes celulares que generan energía. La falta de frataxina daña las células nerviosas, el corazón y otros órganos.
Cuando los niveles de frataxina son adecuados, disminuyen la formación de especies reactivas de oxígeno, o radicales libres. Los radicales libres pueden dañar las mitocondrias causando estrés oxidativo, un desequilibrio entre la producción de radicales libres del cuerpo y su capacidad para contrarrestar sus efectos dañinos.
La falta de frataxina conduce a un aumento de los radicales libres, dañando las mitocondrias y finalmente matando a las células nerviosas.
En un momento, los investigadores analizaron si los antioxidantes como MitoQ o idebenona podrían tratar la FA reduciendo el estrés oxidativo. Sin embargo, sus esfuerzos fracasaron.
Los investigadores ahora están trabajando en una serie de nuevos enfoques para tratar la enfermedad.
SS-31, abreviatura de Szeto-Schiller 31, es un péptido cuya forma natural se encuentra en la membrana interna de las mitocondrias, un área donde se producen radicales libres. Los estudios en animales han demostrado que SS-31 reduce la producción de radicales libres y disminuye el estrés oxidativo, mejorando las enfermedades derivadas de la disfunción de las mitocondrias.
Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nanjing decidieron ver cómo SS-31 afectaría a las células conocidas como linfoblastos y fibroblastos que se tomaron de pacientes con AF. Un linfoblasto se convierte en un componente de glóbulos blancos del sistema inmunitario conocido como linfocito. Un fibroblasto se convierte en tejido conectivo.
Cuando los científicos estudian FA, prefieren trabajar con neuronas o células del músculo cardíaco conocidas como cardiomiocitos. Sin embargo, son difíciles de estudiar en un laboratorio. Debido a que los linfoblastos tienen niveles bajos de frataxina, los científicos a menudo los estudian.
Los investigadores chinos descubrieron que SS-31 reducía el estrés oxidativo desencadenado por deficiencia de frataxina en linfoblastos y fibroblastos. Curiosamente, SS-31 aumentó los niveles de frataxina de una manera dependiente de la dosis, lo que significa que cuanto mayor sea la dosis, más proteína producida. Esto sugirió que SS-31 podría ser una forma de tratar la deficiencia de frataxina y, por lo tanto, FA.
Además, los investigadores descubrieron que SS-31 reforzó la capacidad de la mitocondria para evitar el daño causado por el estrés oxidativo.
El equipo dijo que se necesitan estudios para determinar cómo SS-31 aumenta la producción de frataxina. Pero «la mejora en la calidad de las mitocondrias en las células derivadas de pacientes con FRDA [ataxia de Friedreich] por el tratamiento con SS-31 parece prometedor», dijeron. «Es razonable sugerir que SS-31 podría ser un nuevo medicamento para el tratamiento temprano» de FA, concluyeron.
