Se avanza en los ensayos clínicos para desarrollar un fármaco para el posible tratamiento de la ataxia de Friedreich. Esta investigación avanza gracias a este ensayo clínico. Cada vez más cerca gracias al apoyo de todos los que formamos parte de FEDAES. Hemos podido contribuir aproximadamente con una dotación de 30.000$ para la investigación básica de este fármaco.
Sin Investigación no hay futuro.
Estudio de dosis única ascendente de CTI-1601 versus placebo en sujetos con ataxia de Friedreich
A continuación os explicamos todos los datos científicos de este ensayo:
| Identificador de ClinicalTrials.gov: NCT04176991 |
Estado de reclutamiento : Reclutamiento Primero publicado: 26 de noviembre de 2019 Última actualización publicada: 18 de diciembre de 2019 |
Patrocinador:
Larimar Therapeutics, Inc.
Información proporcionada por (Parte responsable):
Larimar Therapeutics, Inc.
Descripción del estudio
Breve resumen:
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas ascendentes de CTI-1601 en participantes con ataxia de Friedreich
| Condición o enfermedad | Intervención / tratamiento | Fase |
|---|---|---|
| Ataxia de Friedreich | Biológico: CTI-1601Biológico: Placebo | Fase 1 |
Descripción detallada:
Dosis ascendente simple (SAD), doble ciego, estudio controlado con placebo.
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas ascendentes de CTI-1601 en sujetos con ataxia de Friedreich.
Objetivos secundarios:
- Evaluar la farmacocinética (PK) de CTI-1601 después de aumentar las dosis únicas de CTI-1601 administrado por vía subcutánea (SC).
- Evaluar la farmacodinámica (PD) de CTI-1601 después de aumentar las dosis únicas de SC administrado CTI-1601.
CTI-1601 o Placebo – Dosis / Modo de administración: Dosis única / Subcutánea
Diseño del estudio
| Tipo de estudio : | Intervencionista (ensayo clínico) |
| Inscripción estimada : | 32 participantes |
| Asignación: | Aleatorizado |
| Modelo de intervención: | Asignación Paralela |
| Enmascaramiento: | Cuádruple (participante, proveedor de atención, investigador, asesor de resultados) |
| Propósito primario: | Tratamiento |
| Título oficial: | Un estudio de fase 1 de dosis única ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de CTI-1601 subcutáneo versus placebo en sujetos con ataxia de Friedreich |
| Fecha de inicio del estudio real : | 11 de diciembre de 2019 |
| Fecha estimada de finalización primaria : | Marzo 2020 |
| Fecha estimada de finalización del estudio : | Marzo 2020 |
Armas e intervenciones
| Brazo | Intervención / tratamiento |
|---|---|
| Experimental: CTI-1601 | Biológico: CTI-1601 CTI-1601 es una proteína de fusión recombinante y está destinada a administrar frataxina humana, la proteína deficiente en la ataxia de Friedreich |
| Placebo Comparator: Placebo | Biológico: Placebo Comparador de placebo |
Medidas de resultado
Medidas de resultado primarias :
- Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento [Marco de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 70 días]Resumen general de los participantes con tratamiento de eventos adversos emergentes
- Número de eventos adversos emergentes del tratamiento por clasificación de órganos del sistema y término preferido [Marco de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 70 días]Resumen general de los participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento por clasificación de órganos del sistema (MedDRA versión 22.0)
Medidas de resultado secundario :
- Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo después de una dosis única [Marco de tiempo: hasta 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en el área bajo la curva de concentración-tiempo después de una dosis única
- Farmacocinética: concentración plasmática máxima observada después de una dosis única [Marco de tiempo: hasta 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en la concentración plasmática máxima observada después de una dosis única
- Farmacocinética: tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima después de una dosis única [Marco de tiempo: hasta 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en el tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima después de una dosis única
- Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito [Marco de tiempo: 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en el área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito
- Farmacocinética: área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo medible [Marco de tiempo: 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en el Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo medible
- Farmacocinética: aclaramiento plasmático total aparente [Marco de tiempo: 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en el aclaramiento plasmático total aparente
- Farmacocinética: estimación de la vida media terminal [Marco de tiempo: 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en la estimación de la vida media terminal
- Farmacocinética: volumen aparente de distribución [Marco de tiempo: 48 horas]Resumen de la evaluación de los cambios en el volumen aparente de distribución
- Cambios desde la línea de base en los niveles de frataxina en las células bucales [Marco de tiempo: en la línea de base y hasta 10 días]Resumen de la evaluación de los cambios en los niveles de frataxina en las células bucales
- Cambios desde la línea de base en los niveles de frataxina en sangre completa [Marco de tiempo: en la línea de base y hasta 10 días]Resumen de la evaluación de los cambios en los niveles de frataxina en sangre total
- Cambios en el perfil de expresión génica [Marco de tiempo: en la línea de base y hasta 10 días]Resumen de la evaluación de los cambios en los niveles de expresión génica
Criterio de elegibilidad
| Edades elegibles para estudio: | 18 años y mayores (adultos, adultos mayores) |
| Sexos elegibles para estudio: | Todas |
| Acepta Voluntarios Saludables: | No |
Criterios
Criterios de inclusión:
- El sujeto ha confirmado genéticamente el diagnóstico de ataxia de Friedreich, expansiones de repetición GAA homocigóticas, con el tamaño de repetición (si está disponible) incluido en el informe de diagnóstico.
- El sujeto es hombre o mujer, de 18 años de edad o más en el momento del examen.
- El sujeto debe tener un puntaje mFARS_neuro ≥ 20 y poder recorrer una distancia de 25 pies con o sin algún dispositivo de asistencia (bastón, andador, muletas, silla de ruedas autopropulsada) y (a) poder sentarse erguido con los muslos juntos y los brazos cruzado sin requerir apoyo en más de dos lados; (b) poder trasladarse de la cama a la silla de forma independiente o con una asistencia mínima si, en opinión del investigador, el grado de discapacidad física no resulta en un riesgo indebido para el sujeto mientras participa en el estudio; y (c) realizar una atención diaria básica, como alimentarse e higiene personal, con una asistencia mínima.
- Los sujetos deben pesar> 40 kilogramos (kg).
- Los sujetos deben completar al menos una prueba de la Prueba de clavija de 9 orificios en 3 minutos.
Criterio de exclusión:
- Sujetos que se confirman como heterocigotos compuestos (expansión repetida de GAA en un solo alelo) para la ataxia de Friedreich.
- El sujeto requiere el uso de amiodarona.
- El sujeto usó eritropoyetina, etravirina o interferón gamma dentro de los 3 meses previos al examen.
- Uso sujeto del fármaco en investigación (que no sea CTI-1601) o dispositivo dentro de los 90 días previos al examen.
- Uso de suplementos diarios de biotina que excedan los 30 mcg / día, ya sea como parte de un multivitamínico o como un suplemento independiente, dentro de los 7 días previos a la administración del fármaco del estudio y / o durante todo el estudio.
- El sujeto tiene arritmia clínicamente significativa en el electrocardiograma (ECG), o evidencia de predisposición a arritmia ventricular significativa en el ECG, o evidencia de enfermedad arterial coronaria activa e inestable.
- Sujeto masculino que tiene un ECG QTcF> 450 milisegundos o sujeto femenino que tiene un ECG QTcF> 470 milisegundos.
- El sujeto tiene una fracción de eyección del ecocardiograma de detección <45 por ciento.
- El sujeto tiene antecedentes de aspiración, neumonía por aspiración o episodios recurrentes de neumonía (mayor o igual a 2 episodios de neumonía) en los últimos 12 meses.
- Sujetos con uso crónico conocido o sospechado de productos cannabinoides.
Contactos y ubicaciones
Contactos
| Contacto: Rupal Patel | 212-981-2715 | rpatel@clinilabs.com |
Localizaciones
| Estados Unidos, Nueva Jersey | |
| Corporación de Desarrollo de Medicamentos Clinilabs | Reclutamiento |
| Eatontown, Nueva Jersey, Estados Unidos, 07724 | |
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