Grupo de investigación del CIBERER, la Universitat de València e INCLIVA que ha participado en el estudio. (Foto. Ciberer)
Confirman un nuevo fármaco como potencial agente terapéutico para tratar la ataxia de Friedreich
Se trata de la leriglitazona, un fármaco suministrado por vía oral que mejora la coordinación motora afectada como consecuencia de la pérdida de frataxina, la proteína causante de la enfermedad.
Fuente: 25 de noviembre de 2020
https://www.consalud.es/pacientes/confirman-farmaco-potencial-agente-terapeutico-tratar-ataxia-friedreich_88677_102.html
El fármaco mejora las deficiencias de pérdida de frataxina en los modelos celulares y animales de la ataxia de Friedreich
La ataxia de Friedreich se caracteriza por una descoordinación progresiva en el movimiento. Los primeros síntomas acostumbran a aparecer durante la preadolescencia y se van agravando con la edad. Normalmente, antes de los 20 años las personas que padecen la enfermedad ya tienen que utilizar silla de ruedas.
“En nuestro laboratorio hemos realizado un ensayo preclínico en un modelo de ratón de la ataxia de Friedreich. Tras administrar por vía oral la leriglitazona a los ratones, hemos observado una mejora de la función motora. Este resultado es muy esperanzador de cara a un futuro uso terapéutico de la leriglitazona en los pacientes”, ha explicado Pilar González-Cabo, investigadora del CIBERER y responsable del proyecto.
Los siguientes pasos en la investigación son ver los resultados de los ensayos clínicos que está llevando a cabo Minoryx Therapeutics y seguir aportando evidencias moleculares de mejora de las alteraciones celulares que se producen por falta de frataxina.
La leriglitazona, que se suministra por vía oral, tiene un efecto antioxidante, antiinflamatorio y neuroprotector. Actualmente el fármaco se encuentra en fase II avanzada en los ensayos clínicos.
