Bandera verde para el ensayo clínico con Calcitriol, un posible aliado terapéutico para la ataxia de Friedrich
El estudio FA-Calcitriol consiste en la administración de calcitriol 0.25mcg, 1 comprimido al día, durante 12 meses en personas afectas por la ataxia de Friedreich.
Este ensayo clínico ha sido diseñado por la Unidad de Ataxias del Hospital Josep Trueta/Hospital Santa Caterina de Girona/Salt y el Institut de Recerca Biomédica de Lleida (IRBLleida), con la colaboración del Institut de Investigació Biomèdica de Girona (IdIBGi).
Este ensayo clínico ha sido financiado con una beca de Ayuda a la Investigación de la Federación de Ataxias de España (FEDAES).
1. ¿Qué es el Calcitriol y por qué puede mejorar los síntomas de las personas con ataxia de Friedreich?
El calcitriol es la forma activa de la vitamina D, se utiliza para tratar enfermedades con bajo contenido de calcio en sangre.
Como sabrá, en la Ataxia de Friedreich una mutación genética produce un déficit de una proteína llamada frataxina. Este déficit es el responsable de los daños propios de la enfermedad. Se supone que si se consigue aumentar las cifras de frataxina en los pacientes con ataxia de Friedreich, se podrá mejorar o retrasar la evolución de la enfermedad. Algunos ensayos clínicos recientes hechos o en activo se basan en este principio.
Una investigación reciente llevada a cabo por investigadores del departamento de Ciències Mediques Bàsiques de la Universitat de Lleida (Britti et al. 2020. Para más información ver https://doi.org/10.1101/2020.04.09.034017), ha demostrado que un medicamento ya conocido y estudiado como el calcitriol aumenta la producción de frataxina en un tipo de neurona (neuronas del ganglio radicular dorsal) con la mutación causante de la ataxia de Friedreich.
El calcitriol produce en estas neuronas un incremento mayor de frataxina que muchos otros fármacos que se han probado o están actualmente en estudio.
Todos estos datos nos llevan a considerar que el calcitriol podría ser un agente terapéutico eficaz para el tratamiento de la ataxia de Friedreich y aumentar los niveles de frataxina.
2. ¿Qué criterios debo cumplir para poder participar en el ensayo clínico FA-Calcitriol?
Para participar en el ensayo clínico debo:
- Tener diagnóstico de ataxia de Friedreich y disponer del estudio genético que confirma la enfermedad.
- Tener entre 16 y 65 años.
- Mantener la capacidad para caminar, aunque sea con soporte externo de cualquier tipo.
- En caso de ser mujer, no estar embarazada y usar un método anticonceptivo durante los 12 meses de duración del ensayo clínico.
Estar tomando tratamiento con idebenona o coenzima Q10 desde hace más de un año no supone una contraindicación para participar en el ensayo clínico. Sólo se permitirá la inclusión “de novo” de la idebenona en pacientes que desarrollen signos de miocardiopatía durante el estudio.
3. Criterios de no inclusión en el estudio:
No podré participar en el ensayo clínico si:
- Presento un déficit visual y/o auditivo severo.
- Presento alguna alergia grave a medicamentos.
- Presento una enfermedad psiquiátrica, cardíaca o renal descompensada.
- Presento una incapacidad legal y/o un déficit cognitivo severo.
- Si durante el ensayo clínico debo tomar otro tratamiento que puedan aumentar el riesgo de hipercalcemia como digoxina, diuréticos tiazídicos, colestiramina, corticoides, laxantes con magnesio, colestiramina, barbitúricos y/o antiepilépticos.
Si durante el ensayo clínico debo tomar algún fármaco que interfiera en la valoración de los resultados o en la función neurológica.
Tampoco se permitirá la inclusión si sigo tratamiento con otros fármacos ensayados diferentes de la idebenona, que incluyen: diferiprona, EPO, resveratrol, nicotinamida, etravirina, rosuvastatina, interferon de cualquier tipo, EPI743 (vatiquinona), CTI-1601, RT001 (ácido linoleico estabilizado), pioglitazona, leriglitazona (MIN-102), epicatequina, ovameloxolone, VP 20629 (ácido propiónico), vareniclina, ginko biloba y/o alfa-tocoferol-quinona. En caso de haber tomado previamente algún tratamiento en ensayo clínico con alguno de estos fármacos se permitirá la entrada en el estudio sólo 6 meses después de finalizar el ensayo anterior.
- Si, en caso de ser mujer, estoy embarazada o en período de lactancia al iniciar el ensayo clínico.
- Si presento alteraciones renales y/o elevación de calcio en sangre al iniciar el ensayo clínico.
4. ¿A qué pruebas me someteré si puedo participar en el ensayo clínico FA-Calcitriol?
Para participar en el ensayo clínico FA-Calcitriol es necesario tomar el tratamiento con Calcitriol 0.25mcg/24h, durante 1 año, con controles neurológicos, electrocardiográficos y analíticos periódicos para valorar la función neurológica, los niveles de frataxina en sangre y el riesgo de hipercalcemia.
En total se requiere la realización de:
- 5 electrocardiogramas, 5 análisis de sangre y 5 cuestionarios para valorar síntomas de hipercalcemia: al inicio, y a los 15 días, 4, 8 y 12 meses de tratamiento.
- 3 visitas para valoración de la función neurológica: al inicio, a los 6 meses y 12 meses de tratamiento.
5. ¿Cuáles son los posibles riesgos de participar en el ensayo clínico FA-Calcitriol?
Los riesgos del estudio vienen derivados del tratamiento y los propios de la realización de análisis de sangre. El resto de pruebas administradas no suponen ningún riesgo.
Los efectos secundarios del tratamiento con dosis bajas de calcitriol son escasos. Los posibles efectos secundarios son debidos a la hipercalcemia (o aumento de los niveles de calcio en sangre) y/o reacción alérgica al principio activo o a alguno de sus excipientes.
Para disminuir el riesgo de hipercalcemia se excluyen del estudio a pacientes con riesgo elevado de hipercalcemia (ver pregunta número 3) y se efectuarán controles sucesivos de los niveles de calcio y de los síntomas relacionados con esta.
La detección de hipercalcemia, con o sin síntomas por parte del/la paciente, conducirá a la retirada inmediata del estudio.
6. ¿Cuánto tiempo dura el ensayo clínico FA-Calcitriol y cuántas veces tendré que acudir al centro médico?
El ensayo clínico dura un total de 12 meses. Se requiere acudir al centro donde se realiza el estudio un total de 6 ocasiones: al inicio, a los 15 días, 4, 6, 8 y 12 meses.
7. ¿Dónde se realiza el ensayo clínico FA-Calcitriol?
El ensayo clínico se realiza únicamente en el Hospital Santa Caterina de Salt, situado al lado de la ciudad de Girona (Cataluña). Debido a la necesidad de control de los niveles de frataxina, que requieren del procesamiento de la muestra de sangre de una manera concreta, las analíticas sanguíneas también deberán ser realizadas en el mismo centro.
8. Solicitamos también la participación de controles sanos y de familiares no afectados:
Para valorar adecuadamente los niveles de frataxina en los pacientes antes y después del tratamiento con calcitriol, también solicitamos la participación de dos tipos de controles sanos en los cuales determinar también los niveles de frataxina:
– Controles sin relación genética con personas con Ataxia de Friedreich.
– Familiares directos (preferentemente progenitores) de personas con Ataxia de Friedreich.
En estos controles sanos se realizará una única analítica sanguínea al inicio el ensayo clínico.
9. Una vez finalizado el ensayo clínico FA-Calcitriol, y, si no existen contraindicaciones, ¿puedo seguir tomando el tratamiento?
Se permitirá proseguir con el tratamiento a los pacientes que deseen continuarlo, al menos hasta obtener los primeros resultados de la comparación de la función neurológica inicial con la segunda y la final. Si los resultados obtenidos son positivos se mantendrá el tratamiento en estos. Si el resultado no demuestra un resultado estadísticamente significativo, se suspenderá éste en todos los pacientes.
10. ¿Cuándo se iniciará en el ensayo clínico?
Se iniciará si es posible en septiembre 2021, para asegurar que los participantes puedan estar vacunados contra la COVID19. Así mismo, durante todo el ensayo clínico se mantendrán las medidas de prevención de contagio de COVID19 tomadas hasta ahora en los centros hospitalarios.
11. ¿Cómo puede contactarnos?
En caso de poder participar en ensayo y/o tener alguna duda, puede contactarnos vía:
- Correo electrónico: FACalcitriol@gmail.com
- Teléfono: +34 972-18-90-44
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