Voyager espera que la terapia génica para la FA entre en pruebas clínicas en 2026
La compañía planea presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación este año
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Voyager Therapeutics espera comenzar las pruebas clínicas de su terapia genética experimental para la ataxia de Friedreich (AF) en 2026.
La compañía anunció el año pasado la selección de su candidato a terapia génica para la AF, que se está desarrollando en colaboración con Neurocrine Biosciences . En aquel momento, Voyager declaró que esperaba iniciar las pruebas clínicas este año.
Voyager dijo que está trabajando en una solicitud de investigación de un nuevo fármaco, que es una solicitud formal a la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) pidiendo permiso para comenzar a probar la terapia en personas, y espera presentarla a la agencia este año.
Voyager y Neurocrine también colaboran en el desarrollo de una terapia génica diseñada para tratar trastornos causados por mutaciones en el gen que proporciona instrucciones para la producción de la proteína GBA1. Entre estos se incluyen la enfermedad de Gaucher y la enfermedad de Parkinson . Se espera que la terapia génica GBA1 entre en fase de pruebas clínicas el próximo año.
“Seguimos avanzando de forma reflexiva y estratégica en nuestra línea de productos, incluidos… los programas FA y GBA1, que están avanzando hacia IND [solicitudes de nuevos fármacos en investigación] este año”, dijo el director ejecutivo de Voyager, el Dr. Alfred W. Sandrock Jr., MD, PhD, en un comunicado de prensa de la empresa .
Pasando la barrera hematoencefálica
La Ataxia de Friedreich (AF) es un trastorno genético causado por mutaciones en el gen FXN , que proporciona instrucciones para producir una proteína llamada frataxina. Esta proteína es esencial para la función de las mitocondrias, estructuras celulares cruciales para la producción de energía. En la AF, las mutaciones del FXN provocan una deficiencia de la proteína frataxina funcional, lo que altera la función mitocondrial y, en última instancia, provoca los síntomas de la enfermedad .
La idea principal de la terapia génica para la AF es administrar una versión sana del gen FXN a las células del cuerpo, lo que permite que estas produzcan la proteína frataxina funcional y, en última instancia, normalicen la función mitocondrial. La terapia génica experimental de Voyager administra una copia sana de este gen mediante un vector viral, un virus modificado para administrar un gen sano en lugar de causar una infección.
La terapia Voyager utiliza un vector creado mediante la modificación del virus adenoasociado (VAA), comúnmente utilizado como plataforma para terapias génicas debido a su fácil manipulación en laboratorios y a que no suele causar enfermedades graves en humanos. La cápside (cubierta viral) específica del vector Voyager puede atravesar la barrera hematoencefálica, una pared celular que normalmente impide que virus y toxinas entren al cerebro. Al poder penetrar en el cerebro, la terapia Voyager podría ayudar a abordar las complicaciones neurológicas de la AF.
Si las terapias génicas FA y GBA1 entran en ensayos clínicos el próximo año y estos tienen éxito, Voyager podría optar a hasta 35 millones de dólares en pagos por hitos a través de su acuerdo con Neurocrine. Independientemente de Neurocrine, Voyager trabaja en el desarrollo de dos tratamientos para la enfermedad de Alzheimer .
