Empieza la dosificación en el segundo grupo de pacientes en el ensayo de fase 1/2 de terapia génica
LX2006 es la primera terapia génica en investigación para el tratamiento de la miocardiopatía por ataxia de Friedreich
Los datos iniciales de las dos primeras cohortes, incluida la expresión de proteínas miocárdicas y biomarcadores que miden la estructura y función sérica y cardíaca, se esperan para la primera mitad de 2024
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Un primer grupo de pacientes ha sido tratado con LX2006 , una terapia génica en investigación para enfermedades cardíacas en personas con ataxia de Friedreich (FA), en un ensayo clínico de fase 1/2 y se ha iniciado la dosificación en un segundo grupo.
LX2006 ha sido bien tolerado y no se ha asociado con problemas inesperados de seguridad o toxicidad, anunció Lexeo Therapeutics , el desarrollador del tratamiento. Estos hallazgos llevaron a la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos del ensayo a respaldar el uso de una dosis única probablemente más alta en un nuevo grupo de pacientes con AF con miocardiopatía.
Los datos iniciales de los dos grupos del ensayo clínico SUNRISE-FA (NCT05445323) , incluidos los hallazgos preliminares de eficacia, se esperan para la primera mitad de 2024.
«Los nuevos enfoques de tratamiento, como el candidato de terapia génica LX2006 de LEXEO, son fundamentales para las personas y los cuidadores que se enfrentan a las realidades debilitantes de la AF», dijo Jennifer Farmer, directora ejecutiva de Friedreich’s Ataxia Research Alliance , en un comunicado de prensa de la compañía .
La FA es causada por mutaciones en el gen FXN , lo que interrumpe la producción normal de frataxina, una proteína importante para el correcto funcionamiento de las mitocondrias, los centros de producción de energía de la célula. La deficiencia de frataxina causa daño a los nervios y músculos.
Alrededor del 75% de todos los pacientes desarrollan anomalías cardíacas, incluida la miocardiopatía, una enfermedad del músculo cardíaco que afecta su tamaño, forma, grosor y función.
«La miocardiopatía es la principal causa de muerte en personas diagnosticadas con FA, por lo que nos sentimos increíblemente alentados por el trabajo que LEXEO ha realizado para tratar de abordar esta complicación potencialmente mortal a través de la terapia génica», dijo Farmer.
LX2006 está diseñado para entregar un gen FXN funcional a las células del músculo cardíaco, aumentando los niveles de frataxina y restaurando la función mitocondrial y la producción de energía. El gen se administra a través de un virus adenoasociado (AAV) modificado e inofensivo.
SUNRISE-FA es un ensayo de fase 1/2 abierto, de dosis ascendente y de un año de duración que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de LX2006 en pacientes con AF y miocardiopatía. La terapia se administra una vez por infusión intravenosa, y el ensayo está reclutando pacientes elegibles , de 18 a 40 años de edad, en sitios de los EE. UU.
La eficacia preliminar se evaluará a través de evaluaciones de la estructura y función cardíacas, así como de proteínas cardíacas y biomarcadores sanguíneos.
La seguridad a largo plazo y la eficacia temprana de LX2006 seguirán evaluándose en pacientes durante los cuatro años posteriores a la finalización de las 52 semanas del estudio.
“El avance de SUNRISE-FA ayuda a allanar el camino para un posible tratamiento que cambie la vida de los pacientes con miocardiopatía FA. Debido a que no se ha demostrado que una terapia aprobada trate las manifestaciones cardíacas de la FA, persiste una importante necesidad insatisfecha”, dijo R. Nolan Townsend, director ejecutivo de Lexeo.
Los estudios preclínicos, incluidos aquellos en un modelo de ratón FA, encontraron que LX2006 mejoró de manera segura y efectiva la función cardíaca y la supervivencia, con un perfil de seguridad favorable, informó la compañía. Estos estudios respaldaron la decisión de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) de permitir que la compañía abriera su ensayo de terapia génica el año pasado.
LX2006 recibió la designación de enfermedad pediátrica rara y medicamento huérfano por parte de la FDA. Ambas designaciones están destinadas a acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades raras.
