TAT-frataxina: Prometedor fármaco candidato para tratar la Ataxia de Friedreich es apoyado por investigadores de NIH

Fuente, 28/01/2016

Científicos del NIH ayudan a ‘Mitochon Terapeutics’ con TAT-frataxina, con el objetivo de avanzar hacia ensayos clínicos.

‘Mitochon Terapeutics’ ha anunciado recientemente ir más allá en el desarrollo de su principal fármaco candidato para tratamiento de la Ataxia de Friedreich, TAT-frataxina (TAT-FXN), será ayudado por investigadores, con el programa TRND (agentes terapéuticos de enfermedades raras y desatendidas), dirigido a través del ‘National Institutes of Health (NIH)’ (Instituto Nacional de la Salud, de Estados Unidos), con el objetivo de presentar un nuevo fármaco en investigación (IND) para terapia y promoción hacia ensayos clínicos.

El programa forma parte del NIH para el Avance de Ciencias Traslacionales (NCATS).

«Este hito valida el apasionante potencial de nuestro candidato, TAT-frataxina, para tratamiento de la Ataxia de Friedreich. Además, abre la puerta para aprovechar nuestra plataforma para poder tratar otras enfermedades mitocondriales huérfanas», ha dicho en un comunicado de prensa el Dr. Mark Payne, director científico de ‘Mitochon Terapeutics’.

«Estamos muy contentos porque nuestro candidato, TAT-frataxina, haya sido seleccionado para este prestigioso programa», agregó Steven Plump, CEO de ‘Mitochon’. «Esto permitirá a ‘Mitochon’ aprovechar la diversidad de inteligencia, del equipo NCAST y su red de colaboración, en el desarrollo de fármacos. Además, reducirá significativamente tanto los costos de desarrollo, como los riesgos financieros».

‘Mitochon Terapeutics’ es una empresa de biotecnológica, en etapa de búsqueda de candidatos clínicos, establecida para comercializar una plataforma de reemplazo patentada para enfermedades mitocondriales. La compañía se centra en enfermedades huérfanas, o raras, y la Ataxia de Friedreich es su objetivo principal.

‘Mitochon Terapeutics’ podrá confiar en la experiencia y recursos de investigación NCATS para permitir una aplicación IND para ser presentada ante la ‘Food and Drug Administration’ de Estados Unidos, con el objetivo de avanzar TAT-frataxina hacia la Fase I de ensayos clínicos.

«NCATS busca desarrollar nuevas tecnologías y paradigmas más eficientes para traslación, en el contexto de importantes necesidades médicas no cubiertas», dijo Anton Simeonov, PhD, director de la división de innovaciones preclínicas. «A través de nuestro programa TRND, esperamos poder colaborar en este proyecto por su potencial para producir un tratamiento a pacientes que lo necesitan».

Ron Bartek, cofundador y presidente de ‘Friedreich’s Ataxia Research Alliance, FARA, también reconoció la importancia del desarrollo de TAT-frataxina para los pacientes. «FARA está encantada con este nuevo paso emocionante en el desarrollo de TAT-frataxina como terapia para la Ataxia de Friedreich», añadió. «FARA ha apoyado fuertemente este enfoque desde que el Dr. Payne atrajo nuestra atención por su trabajo… hemos trabajado en estrecha colaboración con él y con el Instituto Nacional de la Salud para el avance de este proyecto a través de sus primeras etapas preclínicas. Estábamos muy alentados por la creación de ‘Mitochon’, y con esta nueva y excelente colaboración con equipos de primer nivel, NCATS/TRND. Ahora todos estamos más seguros de que, juntos, vamos a conducir a TAT-frataxina hasta la clínica y hacia un tratamiento para nuestros pacientes», añadió Ron Bartek.

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad neurológica debilitante, que, a menudo tiene su inicio en la infancia, conduciendo a la pérdida progresiva de la capacidad para caminar o usar los brazos, pudiendo resultar en insuficiencia cardíaca. TAT-frataxina, todavía en etapas de desarrollo preclínico, tiene como objetivo tratar finalmente la enfermedad, mediante la sustitución de la proteína frataxina, cuya escasez es su causa.

Carolina Henriques es licenciada en Antropología y tiene una maestría en Estudios Urbanos. Y aporta sus conocimientos interdisciplinarios escribiendo una serie de artículos sobre diferentes temas de la ciencia, la investigación, y la promoción de noticias.