StrideBio y Takeda se unen para desarrollar nuevas terapias genéticas para la ataxia de Friedreich

Fuente, 4 DE ABRIL DE 2019

Takeda y StrideBio han establecido una colaboración para desarrollar nuevos virus adenoasociados (AAV) más efectivos para ser utilizados como vehículos para la administración in vivo de terapias genéticas para la ataxia de Friedreich (FA) y otras enfermedades.

«La experiencia de StrideBio y la tecnología única de terapia génica tienen un gran potencial para avanzar significativamente en el campo de la investigación de enfermedades neurológicas», dijo Emiliangelo Ratti, jefe de la Unidad de Área Terapéutica de Neurociencia en Takeda, en un comunicado de prensa .

«Nuestra colaboración es una extensión natural de la estrategia de investigación y desarrollo de la neurociencia de Takeda, incluida la diversificación de la modalidad, la identificación de objetivos con un alto grado de asociación con la enfermedad y un enfoque en el desarrollo de medicamentos innovadores para las enfermedades neurológicas que tienen una alta necesidad médica no satisfecha», Ratti dijo.

La Ataxia de Friedreich está causada por mutaciones en el gen FXN, que codifica la proteína frataxina. Esta proteína se encuentra en varias células, pero tiene niveles más altos de expresión en el corazón, la médula espinal, el hígado, el páncreas y los músculos esqueléticos que controlan el movimiento.

En las personas con Ataxia de Friedreich, el sistema nervioso está dañado, lo que provoca una alteración de la coordinación muscular (o ataxia) que empeora con el tiempo.

Debido a que la Ataxia de Friedreich está causada por mutaciones de un solo gen, los científicos están probando el potencial de la terapia génica para la enfermedad.

La terapia génica implica la introducción de nuevo material genético en células específicas para corregir una anomalía genética existente. Para eso, los científicos pueden usar diferentes vehículos, incluyendo AAVs.

Los AAv, los vectores más utilizados en la terapia génica, son tipos de vectores virales modificados y no infecciosos diseñados para apuntar y entregar ADN a células específicas.

Sin embargo, la eficacia de los AAV para cruzar la barrera hematoencefálica, una membrana altamente selectiva que protege el sistema nervioso central (cerebro y médula espinal) con su líquido cefalorraquídeo de la circulación sanguínea general, requiere altas dosis del vector viral. Esto hace que sea costoso y propenso a inducir toxicidad hepática. Además, la terapia génica que utiliza AAV puede desencadenar la reacción del sistema inmunitario para desarrollar anticuerpos que neutralicen la eficacia de la terapia.

StrideBio ha desarrollado una nueva plataforma, llamada  STRucture Inspired Design , para crear nuevas cápsides de AAV (la cubierta proteica de un virus) que escapan a los anticuerpos neutralizantes y tienen una afinidad mejorada para tejidos específicos, incluido el sistema nervioso central.

«Estamos muy entusiasmados de asociarnos con Takeda, dada su experiencia y compromiso para desarrollar tratamientos para pacientes con enfermedades neurológicas», dijo Sapan Shah, PhD, director ejecutivo de StrideBio. «Esperamos trabajar juntos para brindar terapias genéticas basadas en AAV novedosas y transformadoras a los pacientes, mientras continuamos validando y expandiendo la plataforma, las capacidades de fabricación y la tubería de StrideBio».