Retrotope presenta el diseño de prueba fundamental para su terapia de ataxia de Friedreich a la FDA

Fuente, 19 DE ABRIL DE 2018

Retrotope ha presentado el diseño de un ensayo clínico pivotal para su terapia de ataxia de Friedreich RT001 a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.

La presentación fue provocada por los resultados del ensayo de Fase 1/2 que  muestra que la terapia fue segura y exhibió signos tempranos de efectividad, una capacidad para mejorar el funcionamiento físico de los pacientes. Un ensayo fundamental es uno que puede proporcionar la evidencia necesaria para la aprobación regulatoria. Por lo general, es un estudio de Fase 2 o 3.

«La prueba de Fase 1b / 2a proporciona una señal temprana de que RT001 puede ser capaz de abordar una de las preocupaciones más importantes de los pacientes con AF: la capacidad de generar energía adicional durante el ejercicio y evitar la fatiga profunda al realizar la mayoría de las tareas», dijo Peter G. Milner, director médico jefe de Retrotope, en un comunicado de prensa .

«Sobre la base de estos hallazgos y los resultados positivos adicionales del ensayo, tenemos la intención de avanzar RT001 en esta enfermedad y hemos presentado un protocolo de estudio fundamental para la FDA de los EE. UU. Para su revisión», dijo.

RT001  es un ácido graso sintético diseñado para ayudar a restaurar la función de las mitocondrias en enfermedades degenerativas como la ataxia de Friedreich . Las mitocondrias generan la energía que las células necesitan.

El ensayo de Fase 1/2 ( NCT02445794 ) cubrió a 18 pacientes con ataxia de Friedreich. Fueron aleatorizados para recibir una de las dos dosis orales de RT001 o un placebo durante 28 días. Los investigadores dijeron que el ensayo cumplió con sus objetivos principales de mostrar que el tratamiento era seguro y que los pacientes podían tolerarlo bien.

Si bien el estudio no fue diseñado para evaluar la eficacia de la terapia, en solo un mes, el funcionamiento físico de los pacientes mejoró en tres medidas: capacidad máxima de entrenamiento, consumo máximo de oxígeno y velocidad de zancada, en comparación con los controles.

Los investigadores publicaron los resultados del ensayo en la revista Movement Disorders en un estudio titulado » Ensayo clínico aleatorizado de RT001: primeras señales de eficacia en la ataxia de Friedreich «.

«Estos son los primeros hallazgos publicados en una revista revisada por pares que demuestran que un D-PUFA [ácido graso poliinsaturado deuterado] puede mostrar indicaciones de seguridad y tempranas de posible eficacia en una ventana de tratamiento breve de 28 días en pacientes con una enfermedad neurodegenerativa progresiva como FA «, dijo Theresa Zesiewicz, MD, directora del Centro de Investigación de Ataxia de la Universidad del Sur de la Florida e investigadora principal del ensayo.

«Si bien la actividad biológica no era el objetivo principal del estudio, los resultados del estudio nos animan y esperamos seguir avanzando en el programa», agregó.