Primer participante dosificado en el ensayo FALCON, que evalúa la terapia génica de SGT-212 para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich

​Solid Biosciences administra la dosis al primer participante en el ensayo FALCON de Fase 1b, el primero en su clase, que evalúa la terapia génica de doble vía SGT-212 para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich

Fuente: ​12 de enero de 2026

​SGT-212 es una terapia génica en investigación, primera en su clase, para el tratamiento de la AF que emplea una administración de doble vía diseñada para abordar las manifestaciones neurológicas, cardíacas y sistémicas de la enfermedad, que son impulsores clave de la morbilidad y mortalidad observadas en la AF.

​SGT-212 se administra mediante una infusión precisa, estereotáctica y guiada por resonancia magnética (MRI) en los núcleos dentados (IDN) del cerebelo, seguida de una infusión intravenosa (IV), con el objetivo de restaurar niveles terapéuticos de frataxina.

​»Dosificar a nuestro primer participante en este ensayo de Ataxia de Friedreich, primero en humanos, es un logro trascendental para la comunidad de AF y para Solid Biosciences. Creemos que nuestro enfoque novedoso de entrega estereotáctica guiada por MRI en tiempo real encarna verdaderamente la promesa de la medicina genética de precisión. Estamos eufóricos de informar que las imágenes de MRI intra-procedimiento confirmaron la focalización y cobertura de los núcleos dentados, superando nuestras expectativas así como los umbrales que creemos necesarios para un efecto potencial del tratamiento. Aunque estas son observaciones tempranas de un solo participante, fortalecen nuestra confianza en nuestra estrategia dirigida y subrayan nuestro compromiso de avanzar en tratamientos que transformen el paradigma. Esperamos compartir perspectivas preliminares de seguridad en los próximos meses y anticipamos compartir una actualización de datos iniciales en la segunda mitad de 2026, sujeto a la inscripción de participantes.»

​»Iniciar la dosificación en el ensayo FALCON representa la culminación de años de trabajo dedicado para lograr un avance significativo para la comunidad de AF. Al apuntar a atacar con precisión las estructuras clave responsables de la morbilidad neurológica y las manifestaciones cardíacas, pretendemos abordar tanto la calidad de vida como los impulsores de mortalidad en esta enfermedad devastadora, una diferenciación clave de SGT-212 cuando se compara con alternativas potenciales. La estrategia de administración de doble vía empleada por SGT-212 ejemplifica la misión de Solid de ser audaces en nuestra visión, audaces en nuestra ciencia y firmes en nuestro compromiso de llevar medicinas potencialmente transformadoras de vida a los pacientes.»

​FALCON es un ensayo clínico de Fase 1b, primero en humanos, de etiqueta abierta y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de SGT-212 en participantes de entre 18 y 40 años que han sido diagnosticados con AF e hipertrofia cardíaca.

​El ensayo FALCON se está llevando a cabo en los Estados Unidos.

​SGT-212 es una terapia de reemplazo génico basada en AAV recombinante para la Ataxia de Friedreich, diseñada para entregar frataxina humana completa (FXN) vía una doble ruta de administración: infusión en el núcleo dentado (IDN), utilizando un dispositivo neuroquirúrgico aprobado por la FDA en una técnica estereotáctica de precisión guiada por MRI, seguida de una infusión intravenosa (IV).

​La intención es aumentar los niveles terapéuticos de FXN en los núcleos dentados del cerebelo, cardiomiocitos y otros tejidos sistémicos.

​La entrega dirigida a los núcleos dentados se confirmará en tiempo real vía MRI.

​Se espera que la restauración de los niveles de FXN repare la disfunción mitocondrial subyacente en neuronas y cardiomiocitos para abordar las manifestaciones neurológicas, cardíacas y sistémicas de la enfermedad.

​La AF es una enfermedad multisistémica degenerativa, hereditaria y potencialmente mortal causada por variantes en el gen de la frataxina que interrumpen la producción de la proteína frataxina, una proteína mitocondrial de unión al hierro involucrada en procesos celulares esenciales, incluida la producción de energía.

​Se sabe que la AF causa daño progresivo al sistema nervioso, problemas de movimiento y disfunción cardíaca, siendo las complicaciones cardíacas identificadas como la causa principal de muerte.

​La AF afecta aproximadamente a 5,000 personas en los Estados Unidos y 15,000 en Europa.

​Actualmente no existen tratamientos que proporcionen una cura o detengan la progresión de la enfermedad.

Solid Biosciences es una compañía de medicina genética de precisión enfocada en avanzar una cartera de candidatos de terapia génica dirigidos a enfermedades neuromusculares y cardíacas raras, incluyendo SGT-003 para distrofia muscular de Duchenne, SGT-212 para Ataxia de Friedreich, y otros candidatos para condiciones cardíacas genéticas fatales. La compañía, centrada en el paciente y fundada por personas directamente impactadas por Duchenne, tiene la misión de mejorar la vida diaria de los pacientes que viven con enfermedades raras devastadoras.

Este comunicado de prensa contiene «declaraciones prospectivas»… incluyendo declaraciones sobre expectativas futuras, planes y perspectivas para la compañía; estrategias y expectativas para el programa SGT-212; y el momento de los anuncios de datos planificados para el ensayo FALCON. Cualquier declaración prospectiva se basa en las expectativas actuales de la gerencia sobre eventos futuros y está sujeta a riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente…