• VO659 es el único candidato en etapa clínica dirigido a la expansión de repeticiones CAG que causa estas enfermedades
• VO659 fue diseñado para reducir preferentemente el HTT mutante y evitar el HTT de tipo salvaje
• El diseño del ensayo de cesta de fase 1/2a y los datos preclínicos de VO659 se presentarán en la 18.ª Conferencia anual sobre terapias para la enfermedad de Huntington de la ^Fundación  CHDI

LEIDEN, Países Bajos, 3 de abril de 2023 /PRNewswire/ — Vico Therapeutics BV, una compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica que desarrolla terapias para enfermedades neurológicas graves, anunció hoy que se administró la dosis al primer paciente en un estudio clínico de fase 1/2a que evalúa VO659 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (HD), la ataxia espinocerebelosa tipo 1 (SCA1) y tipo 3 (SCA3). VO659 es una terapia en investigación de oligonucleótidos antisentido (ASO) diseñada para atacar la expansión de repeticiones CAG que causa las nueve enfermedades conocidas por poliglutamina, incluidas HD, SCA1 y SCA3.

“Nos sentimos alentados por el progreso continuo de nuestro programa de desarrollo y muy complacidos de anunciar el primer paciente dosificado en este estudio de Fase 1/2a de VO659 en HD, SCA1 y SCA3”, dijo Scott Schobel, MD, director médico de Vico. “VO659 es el primer ASO preferencial de alelo en desarrollo clínico con una amplia aplicación para todas las enfermedades de expansión de repeticiones CAG. El sólido paquete de datos preclínicos para VO659 demuestra una captación cerebral favorable, potencia y durabilidad del efecto, y esperamos evaluar la traducción de estas características en este ensayo clínico”.

El objetivo único y el mecanismo de acción dual de VO659 permiten un potente compromiso con el objetivo en múltiples modelos de enfermedades. En estudios preclínicos, se observaron reducciones significativas y dependientes de la dosis de la proteína huntingtina mutante (mHTT) y mejoras en la función motora  in vivo  en modelos de ratón con enfermedad de la EH. Se observaron reducciones preferenciales de alelos de mHTT  in vitro  en modelos de células de pacientes con EH. Los datos preclínicos también mostraron que VO659 indujo una reducción significativa de los niveles de proteína mutante ATXN1 (mATXN1) y mutante ATXN3 (mATXN3)  in vivo  e  in vitro  en modelos de ratones con enfermedad y modelos de células de pacientes de SCA1 y SCA3, respectivamente.

El ensayo clínico de fase 1/2a es un estudio de canasta abierto y multicéntrico diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de múltiples dosis ascendentes de VO659 administradas por vía intratecal en participantes con EH manifiesta temprana o SCA1 o SCA3 de leve a moderada. Los criterios de valoración exploratorios incluyen la evaluación de biomarcadores farmacodinámicos (mHTT, HTT total, mATXN3, ATXN3 total y cadena ligera de neurofilamento) en líquido cefalorraquídeo, farmacocinética plasmática y medidas de resultados clínicos. Se espera que el estudio inscriba a aproximadamente 71 participantes.

“Nuestra misión es brindar terapias seguras y efectivas a los pacientes y familias afectados por enfermedades neurológicas devastadoras, y el día de hoy marca un hito importante en nuestro viaje para cumplir esta misión. Agradecemos a los investigadores del ensayo y a los pacientes que participan en nuestro estudio de Fase 1/2a mientras evaluamos el potencial de VO659 en HD, SCA1 y SCA3. También esperamos compartir más detalles sobre el estudio en la Conferencia Terapéutica Anual de la Enfermedad de Huntington de CHDI a finales de este mes”, dijo Micah Mackison, director ejecutivo de Vico.

La compañía también anunció que los investigadores destacarán los datos preclínicos de VO659 en una presentación oral junto con presentaciones de carteles del diseño del ensayo de Fase 1/2a y datos preclínicos adicionales de VO659 en la 18.ª Conferencia Anual de Terapéutica de la Enfermedad de Huntington de la Fundación CHDI que se llevará a cabo en ^Dubrovnik  . , Croacia, del 24 al 27 de abril de 2023. Los detalles de las presentaciones de Vico en la Conferencia Anual de CHDI son los siguientes:

Presentación oral

Título:  VO659, un ASO de orientación repetida de CAG con preferencia de alelo con potencial terapéutico para pacientes con enfermedad de Huntington y ataxia espinocerebelosa tipos 1 y 3
Presentadora:  Nicole Datson, PhD, directora científica, Vico
Sesión:  Sesión III: mecanismos novedosos, modalidades, y candidatos a terapias de HD
Fecha y hora:  miércoles 26 de abril a las 9:00 a. m. CET

Presentaciones de carteles

Título:  VO659, un ASO dirigido a repeticiones de CAG, bloquea la traducción de proteínas polyQ de manera dependiente de la longitud de las repeticiones de CAG y de preferencia alélica
Presentador:  Ruurd Verheul, científico, Vico
Fecha y hora:  lunes 24 de abril – jueves 27 de abril

Título:  Diseño del primer ensayo de fase 1/2a en humanos de VO659, un ASO dirigido a la repetición de CAG en pacientes con enfermedad de Huntington y ataxia espinocerebelosa tipos 1 y 3 Presentadora: Katja Obieglo, PhD, científica clínica,
Vico  Fecha
y Horario:  lunes 24 de abril – jueves 27 de abril

Acerca de Vico Therapeutics BV

Vico Therapeutics es una compañía de medicamentos genéticos en etapa clínica que desarrolla terapias de modulación de ARN con oligonucleótidos antisentido (ASO) para pacientes con enfermedades neurológicas graves. La plataforma de Vico diseña ASO para modular el ARN a través de múltiples enfoques, incluida la inhibición de la traducción, la modulación del empalme, la edición, la degradación y la activación. Aplicamos química de precisión para identificar un modulador de ARN que logre el compromiso objetivo deseado y el perfil de seguridad para diferentes enfermedades. Nuestro producto principal candidato, VO659, se encuentra actualmente en fase 1/2a de desarrollo clínico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington y la ataxia espinocerebelosa tipos 1 y 3. Para obtener más información, visite  www.vicotx.com .

Contacto con los medios
Jenna Urban
Berry & Company Relaciones públicas
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FUENTE Vico Therapeutics BV: https://vicotx.com/vico-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-2a-clinical-trial-of-vo659-in-huntingtons-disease-and-spinocerebellar-ataxia-types-1-and-3/